Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofilian estäjien hävittämiskoe

keskiviikko 25. tammikuuta 2023 päivittänyt: Margaret Ragni

Vaiheen III monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu inhibiittoreiden hävityskoe, jossa verrataan Eloctate Immune Tolerance Induktio (ITI) plus emitsitsumabi vs. Eloctate ITI yksinään estäjämuodostuksen poistamiseksi vaikeassa hemofilia A:ssa

Tämä on monikeskusinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus, Inhibitor Eradication Trial, jossa Eloctate ITI:tä ja Emicitsumabia verrataan pelkkään Eloctate ITI:hen inhibiittoreiden eliminoimiseksi vaikeassa hemofilia A:ssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskusinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus, Inhibitor Eradication Trial, jossa Eloctate ITI:tä ja emitsitsumabia verrataan pelkkään Eloctate ITI:hen inhibiittoreiden eliminoimiseksi potilailta, joilla on vaikea hemofilia A. Tämä mukautuva suunnittelu on tarpeen satunnaistettujen harvinaisten sairauksien tutkimuksina. eivät useinkaan ole mahdollisia. INHIBIT Clinical Trials Platform sisältää kaksi linkitettyä koetta, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) ja Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), jotka suoritetaan jopa 41:ssä yhdysvaltalaisessa hemofilian hoitokeskuksessa (HTC), jotka ovat sidoksissa yliopistoihin. Inhibitor Eradication Trial on 48 viikkoa kestävä satunnaistettu vaiheen III tutkimus, johon otetaan mukaan 90 aiemmin hoidettua potilasta (PTP), joilla on vaikea hemofilia A ja joilla on korkea vaste inhibiittorit (anti-VIII > 0,6 B.U.). Kohteisiin kuuluvat henkilöt, joilla on vaikea hemofilia A ja joille kehittyy inhibiittoreita yhdistetyn Inhibitor Prevention Trial -tutkimuksen aikana, ja aikuiset tai lapset, joilla on samat HTC:t, jotka ovat resistenttejä immuunitoleranssin induktiolle (ITI) tai eivät koskaan käy läpi. Rekisteröitymisen jälkeen koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä yksikään poissulkemiskriteeristä, satunnaistetaan saamaan viikoittain Eloctate ITI:tä plus viikoittain Emicitsumab vs. Pelkästään viikoittainen Eloctate ITI inhibiittoreiden muodostumisen eliminoimiseksi, mikä määritellään anti-FVIII < 0,6 B.U. Verenotto minimoidaan 6 aikapisteeseen, ennen, 4, 12, 24, 36 ja 48 viikkoa, ja validoidaan pienille määrille, 3,8 cc (¾ tl) kukin. Inhibiittoreiden hävityskokeen katsotaan olevan suurempi kuin minimaalinen riski, koska tutkimuslääke annetaan ennen ensimmäistä verenvuotoa ja erityisiä inhibiittoritutkimuksia. (Huom: Inhibiittoreiden hävityskoe (PRO19070080) on linkitetty Inhibitor Prevention Trial -tutkimukseen (PRO19040140) osana INHIBIT Clinical Trials -alustaa, ja molemmat kokeet suoritetaan tehokkaasti samoissa hemofilian hoitokeskuksissa (HTC) samoilla potilailla. Lääkärit, koordinaattorit, käyntitiheys, verinäytteet ja määritykset.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
1

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet aikuiset tai yli 4 kuukauden ikäiset lapset.
  2. Vaikea hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Nykyinen tai aikaisempi korkeavasteinen inhibiittori, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-resistentti tai ITI-aihe.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hankittu hemofilia tai mikä tahansa muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A.
  2. Emissitsumabin nykyinen käyttö tai jos käytetty, yli 8 viikkoa edellisestä hoidosta.
  3. Kokeellisen lääkkeen/lääkkeiden käyttö.
  4. Leikkausta odotetaan seuraavan 48 viikon aikana.
  5. Elinajanodote alle 5 vuotta.
  6. Potilas/vanhempi/hoitaja, joka ei pysty tai halua pitää henkilökohtaista päiväkirjaa verenvuototiheydestä ja tutkia lääkehoitoa, käydä kuukausittain ja tehdä verikokeita viikoilla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48.
  7. Muu sairaus, tila tai syy tutkijan mielestä, joka tekisi potilaan sopimattomaksi tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Valitse ITI plus emitsisumabi
Käsivarsi A: Annostele 100 IU/kg joka toinen päivä suonensisäisenä infuusiona plus emitsitsumabi 1,5 mg/kg ihonalaisesti (3 mg/kg/vko x 4 induktion jälkeen) lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja anti-FVIII-inhibiittori. 48 viikkoa.
Lääke: Valitse ITI
Tämä on tekijä VIII-Fc-infuusioproteiini.
Muut nimet:
  • rFVIIIFc
Lääke: Emisitsumabi
Tämä on bispesifinen monoklonaalinen FVIII-vasta-aineen jäljitelmä.
Muut nimet:
  • Hemlibra
Active Comparator: Valitse ITI
Käsivarsi B: Annostele 100 IU/kg joka toinen päivä suonensisäisenä infuusiona lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja anti-FVIII-inhibiittori, jatketaan 48 viikkoon asti.
Lääke: Valitse ITI
Tämä on tekijä VIII-Fc-infuusioproteiini.
Muut nimet:
  • rFVIIIFc

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inhibiittorin hävittäminen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Anti-FVIII-estäjien hävittävien osuus
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuototapahtumien määrä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Verenvuototapahtumien lukumäärä: hematooma, nivel, keskushermosto, muut verenvuodot.
48 viikkoa
FVIII pohjataso
Aikaikkuna: 48 viikkoa
FVIII-aktiivisuus kromogeenisellä määrityksellä.
48 viikkoa
Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) haplotyyppi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
HLA-haplotyyppivarianttien lukumäärä.
48 viikkoa
FVIII-mutaatio
Aikaikkuna: 48 viikkoa
FVIII-mutaatiovarianttien lukumäärä.
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Margaret Ragni

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 27. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 27. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 31. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 20. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 25. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Muu apuraha/rahoitusnumero: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biologinen näyte ja tietovarasto tätä koetta varten ovat saatavilla Graduate School of Public Health (GSPH) -tietokeskuksen arkistossa tutkijoille, jotka tekevät muodollisen hakemuksen, ja koordinointikeskuksen (Pitt) ja datakeskuksen (GSPH) ovat virallisesti hyväksyneet ne.

IPD-jaon aikakehys

Vuoden sisällä kokeilun päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pääsyn päättää tutkimusryhmä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia