Pokus o eradikaci inhibitorů hemofilie

Toto je multicentrická randomizovaná klinická studie fáze III, Inhibitor Eradication Trial, ve které bude Eloctate ITI plus Emicizumab srovnáván se samotným Eloctate ITI k eradikaci inhibitorů u pacientů s těžkou hemofilií A Tento adaptivní design je nezbytný jako randomizované studie u vzácných onemocnění často nejsou možné. Platforma klinických testů INHIBIT zahrnuje dvě propojené studie, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) a Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), které budou prováděny až ve 41 amerických centrech pro léčbu hemofilie (HTC) přidružených k univerzitám. Inhibitor Eradication Trial je 48týdenní randomizovaná studie fáze III, do které bude zařazeno 90 dříve léčených pacientů (PTP) s těžkou hemofilií A a vysoce reagujícími inhibitory (anti-VIII > 0,6 B.U.). Mezi subjekty budou patřit jedinci s těžkou hemofilií A, u kterých se vyvinou inhibitory během spojeného testu prevence inhibitorů, a dospělí nebo děti ve stejných HTC, které jsou odolné nebo nikdy nepodstoupí indukci imunitní tolerance (ITI). Po zařazení do studie budou jedinci, kteří splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z vylučovacích kritérií, randomizováni k týdennímu podávání Eloctate ITI plus týdenní emicizumab vs. týdennímu podávání samotného Eloctate ITI k eradikaci tvorby inhibitorů, definované jako anti-FVIII<0,6 B.U. Odběry krve budou minimalizovány na 6 časových bodů, před, 4, 12, 24, 36 a 48 týdny, a validovány pro malé objemy, každý 3,8 cm3 (¾ lžičky). Studie eradikace inhibitorů je považována za vyšší než minimální riziko, protože studované léčivo je podáváno před prvním krvácením a jsou získány speciální studie inhibitorů. (Pozn.: Zkouška eradikace inhibitorů (PRO19070080) je propojena se zkouškou prevence inhibitorů (PRO19040140) jako součást platformy klinických zkoušek INHIBIT a obě studie budou účinně prováděny ve stejných centrech pro léčbu hemofilie (HTC) se stejným MD, koordinátoři, frekvence návštěv, odběry krve a testy.