El ensayo de erradicación del inhibidor de la hemofilia

Se trata de un ensayo clínico multicéntrico aleatorizado de fase III, el Ensayo de erradicación de inhibidores, en el que se comparará Eloctate ITI más Emicizumab con Eloctate ITI solo para erradicar los inhibidores en pacientes con hemofilia A grave. Este diseño adaptativo es necesario como ensayos aleatorizados en enfermedades raras. muchas veces no son posibles. La plataforma de ensayos clínicos INHIBIT incluye dos ensayos vinculados, el ensayo de prevención de inhibidores (ensayo de prevención) y el ensayo de erradicación de inhibidores (ensayo de erradicación) que se llevarán a cabo en hasta 41 centros de tratamiento de hemofilia (HTC) de EE. UU. afiliados a universidades. El ensayo de erradicación de inhibidores es un ensayo aleatorizado de fase III de 48 semanas, en el que se inscribirán 90 pacientes previamente tratados (PTP) con hemofilia A grave e inhibidores de alta respuesta (anti-VIII > 0,6 UB). Los sujetos incluirán personas con hemofilia A grave que desarrollan inhibidores durante el ensayo de prevención de inhibidores vinculado y adultos o niños en los mismos HTC refractarios o que nunca se sometieron a la inducción de tolerancia inmunológica (ITI). Una vez inscritos, los sujetos que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión serán aleatorizados para recibir Eloctate ITI semanal más Emicizumab semanal frente a Eloctate ITI semanal solo para erradicar la formación de inhibidores, definida como anti-FVIII<0,6. BU Las extracciones de sangre se minimizarán a 6 puntos de tiempo, pre, 4, 12, 24, 36 y 48 semanas, y se validarán para volúmenes pequeños, 3,8 cc (¾ de cucharadita) cada uno. El ensayo de erradicación de inhibidores se considera mayor que el riesgo mínimo, ya que el fármaco del estudio se administra antes de la primera hemorragia y se obtienen estudios de inhibidores especiales. (Nota: el ensayo de erradicación de inhibidores (PRO19070080) está vinculado al ensayo de prevención de inhibidores (PRO19040140), como parte de la plataforma de ensayos clínicos INHIBIT, y ambos ensayos se llevarán a cabo de manera eficiente en los mismos centros de tratamiento de hemofilia (HTC), con la misma Médicos, coordinadores, frecuencia de visitas, muestreo de sangre y análisis.