Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

O ensaio de erradicação de inibidores de hemofilia

25 de janeiro de 2023 atualizado por: Margaret Ragni

Estudo de Fase III Multicêntrico, Randomizado e Controlado de Erradicação de Inibidores, Comparando Eloctate Indução de Tolerância Imune (ITI) Mais Emicizumabe vs. Eloctate ITI Isolado para Erradicar a Formação de Inibidores em Hemofilia A Grave

Este é um ensaio clínico multicêntrico randomizado de fase III, o Inhibitor Eradication Trial, no qual Eloctate ITI mais Emicizumabe será comparado com Eloctate ITI sozinho para erradicar inibidores na hemofilia A grave.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico multicêntrico randomizado de fase III, o Inhibitor Eradication Trial, no qual Eloctate ITI mais Emicizumabe será comparado com Eloctate ITI sozinho para erradicar inibidores em pacientes com hemofilia A grave Este desenho adaptativo é necessário como ensaios randomizados em doenças raras muitas vezes não são possíveis. A Plataforma de Ensaios Clínicos INHIBIT inclui dois ensaios vinculados, o Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) e o Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) que serão conduzidos em até 41 centros de tratamento de hemofilia (HTCs) dos EUA afiliados a universidades. O Inhibitor Eradication Trial é um estudo randomizado de fase III de 48 semanas, no qual 90 pacientes previamente tratados (PTPs) com hemofilia A grave e inibidores de alta resposta (anti-VIII > 0,6 B.U.) serão inscritos. Os participantes incluirão indivíduos com hemofilia A grave que desenvolveram inibidores durante o Ensaio de Prevenção de Inibidores vinculado e adultos ou crianças nos mesmos HTCs refratários ou nunca submetidos à indução de tolerância imunológica (ITI). Uma vez inscritos, os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão serão randomizados para Eloctate ITI semanal mais Emicizumabe semanal versus Eloctate ITI semanal sozinho para erradicar a formação de inibidores, definido como anti-FVIII <0,6 BU As coletas de sangue serão minimizadas para 6 pontos de tempo, pré, 4, 12, 24, 36 e 48 semanas, e validadas para pequenos volumes, 3,8 cc (¾ colher de chá) cada. O Ensaio de Erradicação do Inibidor é considerado um risco maior do que o mínimo, pois o medicamento do estudo é administrado antes do primeiro sangramento e estudos de inibidores especiais são obtidos. (NB: O Ensaio de Erradicação de Inibidores (PRO19070080) está vinculado ao Ensaio de Prevenção de Inibidores (PRO19040140), como parte da Plataforma de Ensaios Clínicos INHIBIT, e ambos os ensaios serão conduzidos de forma eficiente nos mesmos centros de tratamento de hemofilia (HTCs), com os mesmos MDs, coordenadores, frequência de visitas, coleta de sangue e análises.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Adultos do sexo masculino ou crianças > 4 meses de idade.
  2. Hemofilia A grave (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Inibidor de alta resposta atual ou anterior, anti-FVIII >= 5,0 B.U., refratário a ITI ou virgem de ITI.

Critério de exclusão:

  1. Hemofilia adquirida ou qualquer distúrbio hemorrágico diferente da hemofilia A.
  2. Uso atual de Emicizumabe, ou se usado, > 8 semanas desde o último tratamento.
  3. Uso de droga(s) experimental(is).
  4. Cirurgia prevista para as próximas 48 semanas.
  5. Expectativa de vida inferior a 5 anos.
  6. Paciente/pai/responsável não pode ou não quer manter um diário pessoal de frequência de sangramento e estudar tratamento medicamentoso, fazer visitas mensais e coletas de sangue nas semanas 4, 8, 12, 24, 36 e 48.
  7. Outra doença, condição ou motivo na opinião do investigador que tornaria o paciente inadequado para o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Eloctate ITI mais Emicizumabe
Braço A: Eloctate 100 UI/kg em dias alternados por infusão intravenosa mais Emicizumabe 1,5 mg/kg por via subcutânea (após 3 mg/kg/semana x 4 indução) em crianças e adultos com hemofilia A grave e inibidor anti-FVIII, continuado até 48 semanas.
Medicamento: Eloctate ITI
Esta é uma proteína de infusão de fator VIII-Fc.
Outros nomes:
  • rFVIIIFc
Medicamento: Emicizumabe
Este é um anticorpo monoclonal biespecífico que imita o FVIII.
Outros nomes:
  • Hemlibra
Comparador Ativo: Eloctate ITI
Braço B: Eloctate 100 UI/kg em dias alternados por infusão intravenosa em crianças e adultos com hemofilia A grave e inibidor de anti-FVIII, continuado até 48 semanas.
Medicamento: Eloctate ITI
Esta é uma proteína de infusão de fator VIII-Fc.
Outros nomes:
  • rFVIIIFc

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Erradicação do Inibidor
Prazo: 48 semanas
A proporção de erradicação de inibidores anti-FVIII
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos de sangramento
Prazo: 48 semanas
O número de eventos hemorrágicos: hematoma, articulação, sistema nervoso central, outros sangramentos.
48 semanas
Nível mínimo de FVIII
Prazo: 48 semanas
Atividade mínima do FVIII por ensaio cromogênico.
48 semanas
Haplótipo do antígeno leucocitário humano (HLA)
Prazo: 48 semanas
O número de variantes do haplótipo HLA.
48 semanas
Mutação FVIII
Prazo: 48 semanas
O número de variantes de mutação de FVIII.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Margaret Ragni

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
27 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
31 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
11 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de janeiro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Número de outro subsídio/financiamento: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Uma amostra biológica e um repositório de dados para este estudo estarão disponíveis no repositório do Centro de Dados da Escola de Pós-Graduação em Saúde Pública (GSPH) para os investigadores que fizerem uma solicitação formal de inscrição e forem formalmente aprovados pelo Centro de Coordenação (Pitt) e Centro de Dados (GSPH).

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dentro de um ano após a conclusão do teste.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O acesso será determinado pela Equipe de Estudo.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações