Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Proof of Concept Zkouška vamorolonu u dětské ulcerózní kolitidy

25. září 2020 aktualizováno: ReveraGen BioPharma, Inc.

Otevřená, ověřená studie fáze I/II o vamorolonu u dětí a dospívajících s mírnou až středně aktivní ulcerózní kolitidou

Toto je fáze I/II, multicentrická, otevřená studie vamorolonu s důkazem o koncepci. Bude zařazeno dvacet účastníků s propuknutím mírné nebo středně aktivní ulcerózní kolitidy (definované jako index aktivity dětské ulcerózní kolitidy [PUCAI] 10-60), kteří budou dostávat vamorolon 6 mg/kg/den perorálně jednou denně po dobu 8 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt poskytl písemný informovaný souhlas / autorizaci zákona o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění (HIPAA) před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií;
  • Subjekt má současnou mírnou až středně aktivní ulcerózní kolitidu, definovanou jako skóre PUCAI 10-60.
  • Subjekt je v době zápisu ve věku ≥ 4 roky a <18 let.
  • Subjekt měl 1) kolonoskopii prokazující endoskopický a histologický zánět a/nebo; 2) fekální kalprotektin > 250 mcg/g v předchozím 1 měsíci.
  • Subjekt je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studovaného léku a postupy studie.
  • Subjekt nezačal v předchozích 2 měsících užívat nový imunomodulátor nebo biologický přípravek.
  • Pokud subjekt užívá imunomodulátor a/nebo biologickou látku, dávka se v posledních 2 měsících nezměnila
  • Subjekt má pozitivní titr IgG proti planým neštovicím nebo má v anamnéze alespoň 2 dokumentované vakcíny proti planým neštovicím

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt je v současné době léčen nebo byl v posledním měsíci léčen perorálními nebo rektálními glukokortikoidy (včetně budesonidu)
  • Subjekt má alergii nebo přecitlivělost na studovaný lék nebo na kteroukoli z jeho složek
  • Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie
  • Subjekt v současné době užívá jakýkoli jiný hodnocený lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před zahájením studijní léčby

  • Klinicky významné abnormální biochemické a hematologické parametry, včetně:

    • Počet neutrofilů < 1000 buněk/mm3
    • Počet krevních destiček ≤ 130 buněk/mm3
    • Kreatinin ≥ 1,2 x horní hranice normálu
    • Alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 2x horní hranice normálu
    • Konjugovaný bilirubin vyšší než 1,2. mg/dl
  • Má aktivní infekci střevními patogeny (včetně C. difficile)
  • Má pozitivní test PPD, Quantiferon Gold nebo Interferon-gamma
  • Je těhotná nebo kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba Arm
Lék: Vamorolon 4% suspenze pro perorální dávkování
vamorolon 6 mg/kg/den perorálně jednou denně po dobu 8 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická remise
Časové okno: 8 týdnů
Skóre indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy <10 a žádná další terapie nebo kolektomie). PUCAI je skórováno od 0 do 85, nižší čísla znamenají méně závažnou aktivitu onemocnění.
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost (nežádoucí účinky)
Časové okno: Ode dne 1 do 30 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 do 30 dnů po poslední dávce
Změna osteokalcinu, P1NP, CTX
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 8 a týdne 12
Kostní biomarkery
Od výchozího stavu do týdne 8 a týdne 12
Cushingoidní vzhled
Časové okno: 8. a 12. týden
Lékař hlásil, ano nebo ne
8. a 12. týden
Odpověď z 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů a 12 týdnů
Snížení skóre PUCAI o 20 bodů nebo více (nižší skóre znamená méně závažnou aktivitu onemocnění)
Výchozí stav do 8 týdnů a 12 týdnů
Změna v Mayo Score dílčí skóre Frekvence stolice
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů a 12 týdnů
Skóre se pohybuje od 0 do 3, přičemž nižší skóre ukazuje na méně závažnou aktivitu onemocnění
Výchozí stav do 8 týdnů a 12 týdnů
Změna skóre Mayo rektálního krvácení
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů a 12 týdnů
Skóre se pohybuje od 0 do 3, přičemž nižší skóre ukazuje na méně závažnou aktivitu onemocnění
Výchozí stav do 8 týdnů a 12 týdnů
Mayo skóre Dílčí skóre frekvence stolice 0 nebo 1
Časové okno: 12. týden
12. týden
Mayo skóre skóre rektálního krvácení 0
Časové okno: 12. týden
12. týden
Změna fekálního kalprotektinu
Časové okno: Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Změna sérového C-reaktivního proteinu
Časové okno: Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Změna v séru CCL22
Časové okno: Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Změna sérové ​​miRNA 146b
Časové okno: Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Změna sérového trojlístkového faktoru 3
Časové okno: Výchozí stav do 8. a 12. týdne
Výchozí stav do 8. a 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ReveraGen BioPharma, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VBP15 UC-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení