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Proof of Concept Trial di Vamorolone nella colite ulcerosa pediatrica

25 settembre 2020 aggiornato da: ReveraGen BioPharma, Inc.

Uno studio di fase I/II in aperto, proof-of-concept, sul varorolone in bambini e adolescenti con colite ulcerosa moderatamente attiva

Questo è uno studio proof-of-concept di Fase I/II, multicentrico, in aperto sul vamorolone. Venti partecipanti con una riacutizzazione di colite ulcerosa lieve o moderatamente attiva (definita come indice di attività della colite ulcerosa pediatrica [PUCAI] 10-60) saranno arruolati e riceveranno vamorolone 6 mg / kg / die per via orale una volta al giorno per 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il soggetto ha fornito il consenso informato scritto/l'autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) prima di qualsiasi procedura correlata allo studio;
  • Il soggetto ha attualmente una colite ulcerosa da lieve a moderatamente attiva, definita come un punteggio PUCAI compreso tra 10 e 60.
  • Il soggetto ha ≥ 4 anni e <18 anni al momento dell'arruolamento.
  • Il soggetto ha avuto 1) una colonscopia che dimostra un'infiammazione endoscopica e istologica, e/o; 2) una calprotectina fecale > 250 mcg/g, nel mese precedente.
  • - Il soggetto è disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco in studio e le procedure dello studio.
  • Il soggetto non ha iniziato un nuovo immunomodulatore o biologico nei 2 mesi precedenti.
  • Se il soggetto sta assumendo un immunomodulatore e/o un biologico, la dose non è stata modificata negli ultimi 2 mesi
  • - Il soggetto ha un titolo IgG varicella positivo o una storia di almeno 2 vaccini contro la varicella documentati

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è attualmente in trattamento o ha ricevuto un precedente trattamento con glucocorticoidi orali o rettali (compresa la budesonide) nell'ultimo mese
  • - Il soggetto ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti
  • Il soggetto ha condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo il parere dello sperimentatore
  • Il soggetto sta attualmente assumendo qualsiasi altro farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio

  • Parametri biochimici ed ematologici anomali clinicamente significativi, tra cui:

    • Conta dei neutrofili < 1000 cellule/mm3
    • Conta piastrinica ≤ 130 cellule/mm3
    • Creatinina ≥ 1,2 volte il limite superiore della norma
    • Alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 2 volte il limite superiore della norma
    • Bilirubina coniugata maggiore di 1,2. mg/dl
  • Ha un'infezione attiva con patogeni enterici (incluso C. difficile)
  • Ha un test PPD, Quantiferon Gold o Interferon-gamma positivo
  • È incinta o sta allattando

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio di trattamento
Droga: Vamorolone 4% sospensione per somministrazione orale
vamorolone 6 mg/kg/giorno per via orale una volta al giorno per 8 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione clinica
Lasso di tempo: 8 settimane
Punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica <10 e nessuna terapia aggiuntiva o colectomia). Il punteggio PUCAI va da 0 a 85, i numeri più bassi indicano un'attività della malattia meno grave.
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza (eventi avversi)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
Variazione di osteocalcina, P1NP, CTX
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Biomarcatori ossei
Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Aspetto cushingoide
Lasso di tempo: Settimana 8 e Settimana 12
Segnalato dal medico, sì o no
Settimana 8 e Settimana 12
Risposta della settimana 8
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane e 12 settimane
Diminuzione del punteggio PUCAI di 20 punti o più (punteggi più bassi indicano un'attività della malattia meno grave)
Basale a 8 settimane e 12 settimane
Modifica del punteggio secondario della frequenza delle feci del punteggio di Mayo
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane e 12 settimane
Il punteggio varia da 0 a 3, con punteggi più bassi che indicano un'attività della malattia meno grave
Basale a 8 settimane e 12 settimane
Variazione del punteggio di sanguinamento rettale di Mayo
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane e 12 settimane
I punteggi vanno da 0 a 3, con punteggi più bassi che indicano un'attività della malattia meno grave
Basale a 8 settimane e 12 settimane
Punteggio Mayo Stool Frequency sottopunteggio di 0 o 1
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Punteggio di Mayo Punteggio di sanguinamento rettale di 0
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Alterazione della calprotectina fecale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Alterazione della proteina C-reattiva sierica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Cambiamento nel siero CCL22
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Variazione del miRNA sierico 146b
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Variazione del fattore trifoglio sierico 3
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ReveraGen BioPharma, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VBP15 UC-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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