Proof of Concept Zkouška vamorolonu u dětské ulcerózní kolitidy

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt poskytl písemný informovaný souhlas / autorizaci zákona o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění (HIPAA) před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií;
• Subjekt má současnou mírnou až středně aktivní ulcerózní kolitidu, definovanou jako skóre PUCAI 10-60.
• Subjekt je v době zápisu ve věku ≥ 4 roky a <18 let.
• Subjekt měl 1) kolonoskopii prokazující endoskopický a histologický zánět a/nebo; 2) fekální kalprotektin > 250 mcg/g v předchozím 1 měsíci.
• Subjekt je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studovaného léku a postupy studie.
• Subjekt nezačal v předchozích 2 měsících užívat nový imunomodulátor nebo biologický přípravek.
• Pokud subjekt užívá imunomodulátor a/nebo biologickou látku, dávka se v posledních 2 měsících nezměnila
• Subjekt má pozitivní titr IgG proti planým neštovicím nebo má v anamnéze alespoň 2 dokumentované vakcíny proti planým neštovicím

Kritéria vyloučení:

• Subjekt je v současné době léčen nebo byl v posledním měsíci léčen perorálními nebo rektálními glukokortikoidy (včetně budesonidu)
• Subjekt má alergii nebo přecitlivělost na studovaný lék nebo na kteroukoli z jeho složek
• Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie
• Subjekt v současné době užívá jakýkoli jiný hodnocený lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před zahájením studijní léčby

• Klinicky významné abnormální biochemické a hematologické parametry, včetně:

  • Počet neutrofilů < 1000 buněk/mm3
  • Počet krevních destiček ≤ 130 buněk/mm3
  • Kreatinin ≥ 1,2 x horní hranice normálu
  • Alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 2x horní hranice normálu
  • Konjugovaný bilirubin vyšší než 1,2. mg/dl
• Má aktivní infekci střevními patogeny (včetně C. difficile)
• Má pozitivní test PPD, Quantiferon Gold nebo Interferon-gamma
• Je těhotná nebo kojí