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Proof-of-Concept-Studie mit Vamorolone bei pädiatrischer Colitis ulcerosa

25. September 2020 aktualisiert von: ReveraGen BioPharma, Inc.

Eine Open-Label-Proof-of-Concept-Studie der Phase I/II zu Vamorolone bei Kindern und Jugendlichen mit leichter bis mäßig aktiver Colitis ulcerosa

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Proof-of-Concept-Studie der Phase I/II zu Vamorolone. Zwanzig Teilnehmer mit einem Schub an leichter oder mäßig aktiver Colitis ulcerosa (definiert als pädiatrischer Colitis ulcerosa-Aktivitätsindex [PUCAI] 10-60) werden aufgenommen und erhalten Vamorolone 6 mg/kg/Tag oral einmal täglich für 8 Wochen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband hat vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/Genehmigung des Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) vorgelegt;
  • Das Subjekt hat eine aktuelle leichte bis mäßig aktive Colitis ulcerosa, definiert als ein PUCAI-Score von 10-60.
  • Der Proband ist zum Zeitpunkt der Registrierung ≥ 4 Jahre und < 18 Jahre alt.
  • Das Subjekt hatte 1) eine Koloskopie, die eine endoskopische und histologische Entzündung zeigte, und/oder; 2) ein fäkales Calprotectin > 250 mcg/g in den letzten 1 Monat.
  • Der Proband ist bereit und in der Lage, geplante Besuche, den Verabreichungsplan für das Studienmedikament und die Studienverfahren einzuhalten.
  • Das Subjekt hat in den letzten 2 Monaten keinen neuen Immunmodulator oder Biologikum begonnen.
  • Wenn der Proband einen Immunmodulator und/oder ein Biologikum einnimmt, wurde die Dosis in den letzten 2 Monaten nicht geändert
  • Das Subjekt hat einen positiven Varizellen-IgG-Titer oder eine Vorgeschichte von mindestens 2 dokumentierten Varizellen-Impfstoffen

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt wird derzeit behandelt oder hat im vergangenen Monat eine vorherige Behandlung mit oralen oder rektalen Glukokortikoiden (einschließlich Budesonid) erhalten
  • Das Subjekt hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile
  • Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen, nach Meinung des Prüfarztes
  • Der Proband nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat eingenommen

  • Klinisch signifikante anormale biochemische und hämatologische Parameter, einschließlich:

    • Neutrophilenzahl < 1000 Zellen/mm3
    • Thrombozytenzahl ≤ 130 Zellen/mm3
    • Kreatinin ≥ 1,2 x die Obergrenze des Normalwerts
    • Alaninaminotransferase (ALT) und/oder Aspartataminotransferase (AST) ≥ 2x der oberen Normgrenze
    • Konjugiertes Bilirubin größer als 1,2. mg/dl
  • Hat eine aktive Infektion mit enterischen Pathogenen (einschließlich C. difficile)
  • Hat einen positiven PPD-, Quantiferon-Gold- oder Interferon-Gamma-Assay
  • Schwanger ist oder stillt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlungsarm
Arzneimittel: Vamorolone 4% Suspension zur oralen Dosierung
Vamorolone 6 mg/kg/Tag oral einmal täglich für 8 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Remission
Zeitfenster: 8 Wochen
Pediatric Colitis ulcerosa Activity Index Score <10 und keine zusätzliche Therapie oder Kolektomie). Der PUCAI wird von 0-85 bewertet, niedrigere Zahlen weisen auf eine weniger schwere Krankheitsaktivität hin.
8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit (Nebenwirkungen)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis 30 Tage nach der letzten Dosis
Von Tag 1 bis 30 Tage nach der letzten Dosis
Veränderung von Osteocalcin, P1NP, CTX
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 8 und Woche 12
Knochen-Biomarker
Von der Grundlinie bis Woche 8 und Woche 12
Cushingoides Aussehen
Zeitfenster: Woche 8 und Woche 12
Arzt berichtet, ja oder nein
Woche 8 und Woche 12
Reaktion Woche 8
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen und 12 Wochen
Verringerung des PUCAI-Scores um 20 Punkte oder mehr (niedrigere Scores weisen auf eine weniger schwere Krankheitsaktivität hin)
Baseline bis 8 Wochen und 12 Wochen
Änderung des Teilscores Mayo Stool Stool Frequency
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen und 12 Wochen
Die Punktzahl reicht von 0-3, wobei niedrigere Punktzahlen eine weniger schwere Krankheitsaktivität anzeigen
Baseline bis 8 Wochen und 12 Wochen
Änderung des Mayo-Scores für rektale Blutungen
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen und 12 Wochen
Die Werte reichen von 0–3, wobei niedrigere Werte eine weniger schwere Krankheitsaktivität anzeigen
Baseline bis 8 Wochen und 12 Wochen
Mayo Score Stool Frequency Subscore von 0 oder 1
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Mayo-Score Rektalblutungs-Score von 0
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Veränderung des fäkalen Calprotectins
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Veränderung des C-reaktiven Proteins im Serum
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Veränderung des Serum-CCL22
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Veränderung der Serum-miRNA 146b
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Veränderung des Serumkleeblattfaktors 3
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 und Woche 12
Baseline bis Woche 8 und Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
ReveraGen BioPharma, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. September 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VBP15 UC-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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