Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Proof of Concept-forsøg med vamorolone i pædiatrisk colitis ulcerosa

25. september 2020 opdateret af: ReveraGen BioPharma, Inc.

En fase I/II åben-label, proof-of-concept-undersøgelse af vamorolone hos børn og unge med mild-moderat aktiv colitis ulcerosa

Dette er et fase I/II, multicenter, åbent proof-of-concept-studie af vamorolone. Tyve deltagere med en opblussen af ​​mild eller moderat aktiv colitis ulcerosa (defineret som et pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks [PUCAI] 10-60) vil blive tilmeldt og modtage vamorolon 6 mg/kg/dag oralt én gang dagligt i 8 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har givet skriftligt informeret samtykke/godkendelse fra Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) forud for undersøgelsesrelaterede procedurer;
  • Forsøgspersonen har aktuelt mild til moderat aktiv colitis ulcerosa, defineret som en PUCAI-score på 10-60.
  • Forsøgspersonen er ≥ 4 år og <18 år på tilmeldingstidspunktet.
  • Forsøgsperson har haft 1) en koloskopi, der viser endoskopisk og histologisk inflammation, og/eller; 2) et fækalt calprotectin > 250 mcg/g i den foregående 1 måned.
  • Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studielægemidler og undersøgelsesprocedurer.
  • Forsøgspersonen har ikke startet en ny immunmodulator eller biologisk lægemiddel i de foregående 2 måneder.
  • Hvis forsøgspersonen tager en immunmodulator og/eller biologisk medicin, er dosis ikke blevet ændret i de sidste 2 måneder
  • Forsøgspersonen har en positiv varicella IgG-titer eller historie med mindst 2 dokumenterede skoldkoppevacciner

Ekskluderingskriterier:

  • Personen er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale eller rektale glukokortikoider (inklusive budesonid) inden for den seneste måned
  • Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller over for nogen af ​​dens bestanddele
  • Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende sygdomstilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter investigators mening
  • Forsøgspersonen tager et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen

  • Klinisk signifikante abnorme biokemiske og hæmatologiske parametre, herunder:

    • Neutrofiltal < 1000 celler/mm3
    • Blodpladeantal ≤ 130 celler/mm3
    • Kreatinin ≥ 1,2 x den øvre normalgrænse
    • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 2x den øvre normalgrænse
    • Konjugeret bilirubin større end 1,2. mg/dL
  • Har aktiv infektion med enteriske patogener (inklusive C. difficile)
  • Har en positiv PPD-, Quantiferon Gold- eller Interferon-gamma-analyse
  • Er gravid eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandlingsarm
Medicin: Vamorolone 4% suspension til oral dosering
vamorolone 6 mg/kg/dag oralt én gang dagligt i 8 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk remission
Tidsramme: 8 uger
Pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks score <10 og ingen yderligere behandling eller kolektomi). PUCAI er scoret fra 0-85, lavere tal indikerer mindre alvorlig sygdomsaktivitet.
8 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed (uønskede hændelser)
Tidsramme: Fra dag 1 til 30 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 til 30 dage efter sidste dosis
Ændring i osteocalcin, P1NP, CTX
Tidsramme: Fra baseline til uge 8 og uge 12
Knoglebiomarkører
Fra baseline til uge 8 og uge 12
Cushingoid udseende
Tidsramme: Uge 8 og uge 12
Lægen rapporterede, ja eller nej
Uge 8 og uge 12
Uge 8 svar
Tidsramme: Baseline til 8 uger og 12 uger
Fald i PUCAI-score med 20 point eller mere (lavere score indikerer mindre alvorlig sygdomsaktivitet)
Baseline til 8 uger og 12 uger
Ændring i Mayo Score Stool Frequency subscore
Tidsramme: Baseline til 8 uger og 12 uger
Score varierer fra 0-3, med lavere score, der indikerer mindre alvorlig sygdomsaktivitet
Baseline til 8 uger og 12 uger
Ændring i Mayo rektal blødningsscore
Tidsramme: Baseline til 8 uger og 12 uger
Score varierer fra 0-3, med lavere score indikerer mindre alvorlig sygdomsaktivitet
Baseline til 8 uger og 12 uger
Mayo Score Stool Frequency subscore på 0 eller 1
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Mayo-score for rektal blødning på 0
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring i fækal calprotectin
Tidsramme: Baseline til uge 8 og uge 12
Baseline til uge 8 og uge 12
Ændring i serum C-reaktivt protein
Tidsramme: Baseline til uge 8 og uge 12
Baseline til uge 8 og uge 12
Ændring i serum CCL22
Tidsramme: Baseline til uge 8 og uge 12
Baseline til uge 8 og uge 12
Ændring i serum miRNA 146b
Tidsramme: Baseline til uge 8 og uge 12
Baseline til uge 8 og uge 12
Ændring i serum trefoil faktor 3
Tidsramme: Baseline til uge 8 og uge 12
Baseline til uge 8 og uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ReveraGen BioPharma, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. september 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VBP15 UC-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger