Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie KER-050 k léčbě anémie v důsledku myelodysplastického syndromu s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem

20. srpna 2026 aktualizováno: Takeda

Fáze 2, otevřená studie se stoupající dávkou KER-050 pro léčbu anémie u pacientů s myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem (MDS)

Účelem této studie je vyhodnotit účinky KER-050 na anémii u pacientů s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem MDS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

KER-050 je terapeutický protein určený ke zvýšení produkce červených krvinek a krevních destiček inhibicí signalizace podskupiny proteinů rodiny transformujícího růstového faktoru beta (TGF-ß) k podpoře hematopoézy. Je vyvíjen pro léčbu nízkého počtu krvinek nebo cytopenií včetně anémie a trombocytopenie u pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) a myelofibrózou (MF).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
160

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Austrálie, 2640
      • Tweed Heads, New South Wales, Austrálie, 2485
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Austrálie, 4814
        • Dokončeno
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Royal Adelaide Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Devendra Hiwase
        • Kontakt:
      • Bedford Park, South Australia, Austrálie, 5042
        • Nábor
        • Flinders Medical Centre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Ross
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrálie, 3128
        • Nábor
        • Boxhill Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Austrálie, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Royal Melbourne Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lynette Chee
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3065
        • Nábor
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Austrálie, 3355
        • Dokončeno
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Francie
      • Angers, Francie
        • Dokončeno
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Francie
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Cluzeau
        • Kontakt:
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Saint-Louis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lionel Ades
        • Kontakt:
      • Pontoise, Francie
      • Talence, Francie
      • Épagny, Francie
        • Dokončeno
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Nábor
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Drorit Merkel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Dokončeno
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 2025
        • Dokončeno
        • Middlemore Hospital
  • Německo
      • Bayreuth, Německo
      • Berlin, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathrin Rieger
        • Kontakt:
      • Berlin, Německo
      • Bonn, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital Bonn
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karin Mayer
        • Kontakt:
      • Düsseldorf, Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Dokončeno
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Německo
      • Halle, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Haifa Al-Ali
        • Kontakt:
      • Leipzig, Německo
        • Dokončeno
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Německo
        • Dokončeno
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Spojené státy, 71913
        • Nábor
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lingyi Chen
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Artz
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mikkael Sekeres
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rami Komrokji
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Nábor
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victor Priego
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48910
        • Dokončeno
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, Spojené státy, 11967
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Dokončeno
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Kontakt:
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Dokončeno
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Česko
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olga Cerna
        • Kontakt:
      • Prague, Česko
        • Dokončeno
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Kontakt:
      • Salamanca, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Diez Campelo
        • Kontakt:
      • Seville, Španělsko
        • Dokončeno
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elvira Mora Castera
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika MDS podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO)/francouzskoamerické britské (FAB), která splňuje klasifikaci Revidovaný mezinárodní prognostický skórovací systém (IPSS-R) pro onemocnění s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem.
  2. < 5 % blastů v kostní dřeni.
  3. Počet bílých krvinek v periferní krvi (WBC) < 13 000/µl.

  4. Anémie definovaná jako:

    • U účastníků bez transfuze, kteří nedostali žádnou transfuzi červených krvinek (RBC) během 8 týdnů, koncentrace Hgb ≤ 10,0 g/dl NEBO
    • U účastníků LTB, kteří dostali 1 až 3 jednotky RBC pro Hgb ≤ 9,0 g/dl během 8 týdnů NEBO
    • U účastníků HTB, kteří dostali ≥ 4 jednotky RBC pro Hgb ≤ 9,0 g/dl během 8 týdnů
  5. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2 (pokud souvisí s anémií.
  6. Ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí souhlasit s používáním účinných metod antikoncepce.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli aktivní infekce vyžadující parenterální antibiotickou léčbu během 28 dnů před 1. cyklem dne 1 nebo perorální antibiotika během 14 dnů od 1. cyklu dne 1.
  2. Diagnóza sekundárního MDS (tj. MDS, o kterém je známo, že vznikl jako důsledek chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním pro jiná onemocnění).
  3. Nedostatek vitaminu B12.
  4. Předchozí léčba azacitidinem, decitabinem, lenalidomidem, luspaterceptem nebo sotaterceptem.

  5. Léčba během 28 dnů před cyklem 1 den 1 s:

    1. Činidlo stimulující erytropoézu (ESA) NEBO
    2. Faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) NEBO
    3. Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF)
  6. Chelatační terapie železa, pokud byla zahájena během 8 týdnů před cyklem 1, dnem 1.
  7. Léčba vitaminem B12 během 8 týdnů před cyklem 1 den 1.
  8. Léčba jiným hodnoceným lékem nebo zařízením nebo schválenou terapií pro experimentální použití < nebo = 28 dní před 1. cyklem 1. den, nebo pokud je znám poločas předchozího přípravku, v rámci 5násobku poločasu před 1. cyklem 1, podle toho, co je delší.
  9. Počet krevních destiček > 450 x 10*9/l nebo < 30 x 10*9/l.
  10. Nasycení transferinu < 15 %.
  11. Feritin < 50 µg/l.
  12. Folát < 4,5 nmol/l (< 2,0 ng/ml).
  13. Vitamin B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/ml).
  14. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (stanoveno organizací Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Březí nebo kojící samice.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část 1: Kohorta 1 Elriterceptu
Účastníci budou dostávat elritercept v dávce 0,75 miligramů na kilogram (mg/kg), subkutánní (SC) injekci, každé 4 týdny v den 1 každého cyklu po dobu až 4 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Po výše uvedeném dávkovacím režimu budou účastníci pokračovat v podávání elriterceptu, podávaného SC, v den 1, každé 4 týdny až do 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní).
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 1: Kohorta Elritercept 2
Účastníkům bude podáván elritercept v dávce 1,5 mg/kg, subkutánní injekcí, každé 4 týdny v den 1 každého cyklu po dobu až 4 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Po výše uvedeném dávkovacím režimu budou účastníci pokračovat v podávání elriterceptu, podávaného subkutánně, v den 1, každé 4 týdny až do 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní).
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 1: Kohorta 3 Elriterceptu
Účastníkům bude podáván elritercept v dávce 2,5 mg/kg, subkutánní injekcí, každé 4 týdny v den 1 každého cyklu po dobu až 4 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Po výše uvedeném dávkovacím režimu budou účastníci nadále dostávat elritercept, podávaný subkutánně, v den 1, každé 4 týdny až do 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní).
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 1: Kohorta Elritercept 4
Účastníkům bude podáván elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekcí, každé 4 týdny v den 1 každého cyklu po dobu až 4 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Po uvedeném dávkovacím režimu budou účastníci nadále dostávat elritercept, podávaný subkutánně, v den 1, každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní).
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 1: Kohorta Elritercept 5
Účastníkům bude podáván elritercept v dávce 5,0 mg/kg, subkutánní injekcí, každé 4 týdny v den 1 každého cyklu po dobu až 4 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Po uvedeném dávkovacím režimu budou účastníci nadále dostávat elritercept, podávaný subkutánně, v den 1, každé 4 týdny až do 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní).
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 2: Elritercept Dávka Potvrzující Kohorta A
Účastníkům s myelodysplastickým syndromem (MDS) s pozitivními prstencovými sideroblasty (RS), kteří vyžadují transfuze červených krvinek (RBC), bude podáván Elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekcí, 1. den, každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dnů). Dávka může být upravena na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 2: Dávkování přípravku Elritercept – potvrzující kohorta B
Účastníci s ne-RS MDS, kteří vyžadují transfuze červených krvinek, budou dostávat Elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekce, 1. den, každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Dávka může být upravena na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 2: Kohorta C pro potvrzení dávky přípravku Elritercept
Účastníkům s RS-pozitivním MDS nebo bez RS MDS, kteří nebyli transfundováni, bude podáván Elritercept v dávce 3,75 mg/kg subkutánní injekcí 1. den každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Dávka může být upravena na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Experimentální: Část 2: Kojort D pro potvrzení dávky přípravku Elritercept
Učastníkům s chronickou myelomonocytární leukémií (CMML) a anémií bude podáván přípravek Elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekcí, první den, každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Dávka může být upravena na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 2: Kohorta E pro potvrzení dávky přípravku Elritercept
Účastníci s MDS (buď RS-pozitivní nebo ne-RS), kteří vyžadují transfuze červených krvinek, mají přetížení železem a podstupují chelatační léčbu železa, budou dostávat Elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekcí, 1. den každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Dávka může být upravena na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 2: Kohorta F pro potvrzení dávky přípravku Elritercept
Účastníkům s MDS (buď RS-pozitivními nebo ne-RS), kteří vyžadují transfuze červených krvinek, mají přetížení železem a nedostávají chelatační léčbu železa, bude podáván Elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekcí, 1. den, každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Dávka může být upravena na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Část 2: Kohorta G pro potvrzení dávky přípravku Elritercept
Účastníkům s MDS (buď RS-pozitivními nebo ne-RS), kteří vyžadují transfúze červených krvinek a u kterých došlo k relapsu, rezistenci nebo nesnášenlivosti vůči léčbě luspaterceptem první linie, bude podáván Elritercept v dávce 3,75 mg/kg, subkutánní injekcí, 1. den, každé 4 týdny po dobu až 24 cyklů (každý cyklus = 28 dní). Dávku lze upravit na základě odpovědi účastníka.
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentální: Kohorta dlouhodobého rozšíření
Účastníci z kohort Části 1 a 2, kteří by podle názoru zkoušejícího mohli mít potenciální prospěch z pokračující léčby přípravkem elritercept, se mohou rozhodnout pokračovat v dlouhodobém rozšíření (LTE) se stejnou dávkou, která jim byla podávána v Části 1 a 2, formou subkutánní injekce v den 1 každé 4 týdny až do ukončení léčby (EOT) (přibližně 122 měsíců).
Lék: Elritercept
Elritercept subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • KER-050
  • TAK-226

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími událostmi (TEAE) a závažnými nežádoucími událostmi (SAE)
Časové okno: Od zahájení léčby do konce studie (až 11,2 roku)
Vedlejší účinek (AE) je definován jako jakýkoli nežádoucí medicínský jev u účastníka klinické studie, kterému byl podán léčivý přípravek, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Vedlejší účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění časově spojené s užíváním léčivého (vyšetřovaného) přípravku, ať už souvisí nebo nesouvisí s léčivým (vyšetřovaným) přípravkem. Závažný vedlejší účinek (SAE) je jakýkoli nežádoucí medicínský jev, který při jakékoli dávce: vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k přetrvávajícímu nebo významnému postižení/neschopnosti, je vrozená vada/vývojová vada, je medicínsky významnou událostí.
Od zahájení léčby do konce studie (až 11,2 roku)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s progresí k vyššímu riziku MDS nebo akutní myeloidní leukémie (AML)
Časové okno: Od prvního dne studie až do konce studie (až 11,2 roku)
Progrese k vyššímu riziku MDS nebo AML bude hodnocena podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016.
Od prvního dne studie až do konce studie (až 11,2 roku)
Procento účastníků s nízkou transfuzní zátěží (LTB) a vysokou transfuzní zátěží (HTB), kteří dosáhnou nezávislosti na transfuzích erytrocytů (TI)
Časové okno: Od 1. dne studie do konce studie (až 11,2 roku)
U účastníků s LTB a HTB, kteří dosáhli RBC TI větší než nebo rovno (≥) 8 týdnů, bude hodnocena celková RBC TI a na základě stavu RS.
Od 1. dne studie do konce studie (až 11,2 roku)
Procento účastníků, kteří dosáhnou odpovědi hematologického zlepšení erytroidní (HI-E) na základě modifikovaných kritérií Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) z roku 2006
Časové okno: Od 1. dne studie do konce studie (až 11,2 roku)
Odezva je definována jako průměrný nárůst hemoglobinu (Hgb) o ≥1,5 gramů na decilitr (g/dL) od výchozí hodnoty během jakéhokoli 8týdenního období v průběhu léčby pro účastníky LTB a účastníky s netransfuzní anémií, a je definována jako snížení o ≥4 jednotek transfundovaných erytrocytů během jakéhokoli 8týdenního období studie ve srovnání s 8týdenním obdobím před cyklem 1 dnem 1 studie (C1D1) (délka cyklu = 28 dnů) pro účastníky HTB. U účastníků dosahujících celkové odezvy HI-E a na základě stavu RS bude provedeno hodnocení.
Od 1. dne studie do konce studie (až 11,2 roku)
Procento účastníků, kteří dosáhnou celkové erytroidní odpovědi
Časové okno: Až přibližně 11,2 let
Odezva je definována jako průměrný nárůst hemoglobinu (Hgb) o ≥1,5 gramů na decilitr (g/dL) od výchozí hodnoty během jakéhokoli 8týdenního období v průběhu léčby u účastníků LTB a účastníků s netransfuzní anémií a je definována jako snížení o ≥4 jednotek transfundovaných erytrocytů během jakéhokoli 8týdenního období studie ve srovnání s 8týdenním obdobím před 1. dnem 1. cyklu studie (C1D1) (délka cyklu = 28 dní) u účastníků HTB. Transfuzní nezávislost je definována jako nezávislost na transfuzi erytrocytů po dobu ≥8 týdnů. Celková erytroidní odpověď je definována jako hematologické zlepšení erytroidní řady nebo transfuzní nezávislost v jakémkoli 8týdenním období. Bude hodnoceno dosažení celkové erytroidní odpovědi u účastníků na základě statusu RS.
Až přibližně 11,2 let
Procento účastníků, kteří dosáhnou zlepšení erytropoézy
Časové okno: Až přibližně 11,2 roku
Zlepšení je definováno jako průměrné zvýšení Hgb o ≥1,5 g/dL od výchozí hodnoty po dobu ≥14 dnů (při absenci transfuzí erytrocytů) pro účastníky LTB a účastníky s netransfundovanou anémií a je definováno jako snížení o ≥50 % nebo ≥4 jednotek transfundovaných erytrocytů ve srovnání s předléčbou během 8týdenního období pro účastníky HTB. U účastníků dosahujících celkového zlepšení a na základě stavu RS bude provedeno hodnocení.
Až přibližně 11,2 roku
Průměrná změna od výchozí hodnoty u Hgb
Časové okno: Výchozí hodnota, více časových bodů po léčbě až do 11,2 roku
Při každé návštěvě bude vypočítán průměr změny od výchozí hodnoty hemoglobinu napříč účastníky.
Výchozí hodnota, více časových bodů po léčbě až do 11,2 roku
Čas do odpovědi HI-E
Časové okno: Až přibližně 11,2 roku
Odezva je definována jako průměrný nárůst hemoglobinu (Hgb) o ≥1,5 gramů na decilitr (g/dL) od výchozí hodnoty během jakéhokoli 8týdenního období v průběhu léčby u účastníků LTB a účastníků s netransfuzní anémií, a je definována jako snížení o ≥4 jednotek transfundovaných erytrocytů během jakéhokoli 8týdenního období studie ve srovnání s 8týdenním obdobím před 1. dnem 1. cyklu studie (C1D1) (délka cyklu = 28 dní) u účastníků HTB.
Až přibližně 11,2 roku
Doba trvání HI-E odpovědi
Časové okno: Až přibližně 11,2 roku
Odpověď je definována jako průměrný nárůst hemoglobinu (Hgb) o ≥1,5 gramů na decilitr (g/dL) od výchozí hodnoty během jakéhokoli 8týdenního období v průběhu léčby u účastníků LTB a účastníků s netransfúzní anémií, a je definována jako snížení o ≥4 jednotek transfundovaných erytrocytů během jakéhokoli 8týdenního období studie ve srovnání s 8týdenním obdobím před 1. dnem 1. cyklu (C1D1) (délka cyklu = 28 dní) u účastníků HTB.
Až přibližně 11,2 roku
Čas do odezvy TI
Časové okno: Až přibližně 11,2 roku
TI je definováno jako nezávislost na transfuzi erytrocytů po dobu ≥ 8 týdnů.
Až přibližně 11,2 roku
Délka odpovědi TI
Časové okno: Až přibližně 11,2 roku
TI je definováno jako nezávislost na transfuzi erytrocytů po dobu ≥ 8 týdnů.
Až přibližně 11,2 roku
Procento účastníků s nízkým a vysokým tlakem krve, kteří dosáhnou terapeutické intervence
Časové okno: Týdny 12, 16, 24 a 48
Týdny 12, 16, 24 a 48
Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v parametrech červených krvinek
Časové okno: Až přibližně 11,2 let
Budou hodnoceny parametry červených krvinek včetně počtu retikulocytů, středního objemu erytrocytů (MCV), středního množství hemoglobinu v erytrocytu (MCH) a hemoglobinu v retikulocytární buňce.
Až přibližně 11,2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Takeda

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. srpna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KER050-MD-201
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) z kvalifikovaných studií, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům řešit legitimní vědecké cíle (závazek Takedy ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti budou výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným datům (v souladu s ochranou soukromí pacientů dle platných zákonů a předpisů) a s informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů za podmínek dohody o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení