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Uno studio sul KER-050 per il trattamento dell'anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio

20 agosto 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 2, in aperto, a dose crescente di KER-050 per il trattamento dell'anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti di KER-050 sull'anemia in pazienti con MDS a rischio molto basso, basso o intermedio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

KER-050 è una proteina terapeutica progettata per aumentare la produzione di globuli rossi e piastrine inibendo la segnalazione di un sottoinsieme della famiglia di proteine ​​del fattore di crescita trasformante beta (TGF-ß) per promuovere l'emopoiesi. È in fase di sviluppo per il trattamento della bassa conta delle cellule del sangue o delle citopenie, comprese l'anemia e la trombocitopenia, nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) e mielofibrosi (MF).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
160

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Reclutamento
        • Border Medical Oncology Research
        • Investigatore principale:
          • Anish Puliyayil
        • Contatto:
      • Tweed Heads, New South Wales, Australia, 2485
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australia, 4814
        • Completato
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Investigatore principale:
          • Devendra Hiwase
        • Contatto:
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Reclutamento
        • Flinders Medical Centre
        • Investigatore principale:
          • David Ross
        • Contatto:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Reclutamento
        • Boxhill Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Reclutamento
        • Austin Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chun Yew Fong
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Investigatore principale:
          • Lynette Chee
        • Contatto:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamento
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australia, 3355
        • Completato
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Completato
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Cechia
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Investigatore principale:
          • Olga Cerna
        • Contatto:
      • Prague, Cechia
        • Completato
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Completato
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • Investigatore principale:
          • Alice Garnier
        • Contatto:
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Investigatore principale:
          • Thomas Cluzeau
        • Contatto:
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Saint-Louis
        • Investigatore principale:
          • Lionel Ades
        • Contatto:
      • Pontoise, Francia
      • Talence, Francia
      • Épagny, Francia
        • Completato
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Germania
      • Bayreuth, Germania
      • Berlin, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Investigatore principale:
          • Kathrin Rieger
        • Contatto:
      • Berlin, Germania
      • Bonn, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Bonn
        • Investigatore principale:
          • Karin Mayer
        • Contatto:
      • Düsseldorf, Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Completato
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Germania
      • Halle, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Investigatore principale:
          • Haifa Al-Ali
        • Contatto:
      • Leipzig, Germania
        • Completato
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Germania
        • Completato
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Investigatore principale:
          • Drorit Merkel
        • Contatto:
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Completato
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Completato
        • Middlemore Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Investigatore principale:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Investigatore principale:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Investigatore principale:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Contatto:
      • Salamanca, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Investigatore principale:
          • Maria Diez Campelo
        • Contatto:
      • Seville, Spagna
        • Completato
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Investigatore principale:
          • Elvira Mora Castera
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Stati Uniti, 71913
        • Reclutamento
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Investigatore principale:
          • Lingyi Chen
        • Contatto:
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope National Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Andrew Artz
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Investigatore principale:
          • Mikkael Sekeres
        • Contatto:
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Investigatore principale:
          • Rami Komrokji
        • Contatto:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Reclutamento
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Investigatore principale:
          • Victor Priego
        • Contatto:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48910
        • Completato
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, Stati Uniti, 11967
        • Reclutamento
        • New York Cancer and Blood
        • Investigatore principale:
          • Richard Zuniga
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Completato
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Investigatore principale:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di MDS secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)/franco-americano britannico (FAB) che soddisfa la classificazione IPSS-R (Revisioned International Prognostic Scoring System) di malattia a rischio molto basso, basso o intermedio.
  2. < 5% di blasti nel midollo osseo.
  3. Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico (WBC) < 13.000/µL.

  4. Anemia definita come:

    • Nei partecipanti non trasfusi, che non hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi (RBC) entro 8 settimane Concentrazione di Hgb ≤ 10,0 g/dL OPPURE
    • Nei partecipanti LTB, che hanno ricevuto da 1 a 3 unità di globuli rossi per Hgb ≤ 9,0 g/dL entro 8 settimane OPPURE
    • Nei partecipanti HTB, che hanno ricevuto ≥ 4 unità di globuli rossi per Hgb ≤ 9,0 g/dL entro 8 settimane
  5. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2 (se correlato all'anemia.
  6. Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Qualsiasi infezione attiva che richieda una terapia antibiotica parenterale entro 28 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1 o antibiotici orali entro 14 giorni dal Giorno 1 del Ciclo 1.
  2. Diagnosi di MDS secondaria (cioè, MDS nota per essere insorta come risultato di lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie).
  3. Carenza di vitamina B12.
  4. Precedente trattamento con azacitidina, decitabina, lenalidomide, luspatercept o sotatercept.

  5. Trattamento entro 28 giorni prima del Ciclo 1 Giorno 1 con:

    1. Agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) OR
    2. Fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) OPPURE
    3. Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF)
  6. Terapia ferrochelante se iniziata entro 8 settimane prima del Giorno 1 del Ciclo 1.
  7. Terapia con vitamina B12 nelle 8 settimane precedenti il ​​Giorno 1 del Ciclo 1.
  8. Trattamento con un altro farmaco o dispositivo sperimentale o terapia approvata per uso sperimentale < o = 28 giorni prima del Giorno 1 del ciclo 1, o se l'emivita del prodotto precedente è nota, entro 5 volte l'emivita prima del Giorno 1 del ciclo 1, qualunque sia il più lungo.
  9. Conta piastrinica > 450 x 10*9/L o < 30 x 10*9/L.
  10. Saturazione della transferrina < 15%.
  11. Ferritina < 50 µg/L.
  12. Folato < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/ml).
  13. Vitamina B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (GFR) < 40 mL/min/1,73 m2 (come determinato dalla Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte 1: Coorte Elritercept 1
I partecipanti riceveranno elritercept alla dose di 0,75 milligrammi per chilogrammo (mg/kg), mediante iniezione sottocutanea (SC), ogni 4 settimane il Giorno 1 di ogni ciclo per un massimo di 4 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). Dopo il suddetto regime posologico, i partecipanti continueranno a ricevere elritercept, somministrato per via SC, il Giorno 1, ogni 4 settimane fino a 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni).
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 1: Gruppo Elritercept 2
Ai partecipanti verrà somministrato elritercept alla dose di 1,5 mg/kg, per iniezione sottocutanea, ogni 4 settimane nel Giorno 1 di ogni ciclo per un massimo di 4 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). Dopo il suddetto regime posologico, i partecipanti continueranno a ricevere elritercept, somministrato per via sottocutanea, nel Giorno 1, ogni 4 settimane fino a 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni).
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 1: Coorte 3 di Elritercept
Ai partecipanti verrà somministrato elritercept alla dose di 2,5 mg/kg, tramite iniezione SC, ogni 4 settimane il Giorno 1 di ogni ciclo per un massimo di 4 cicli (ciascun ciclo = 28 giorni). Dopo il suddetto regime posologico, i partecipanti continueranno a ricevere elritercept, somministrato per via SC, il Giorno 1, ogni 4 settimane fino a 24 cicli (ciascun ciclo = 28 giorni).
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 1: Gruppo Elritercept 4
Ai partecipanti verrà somministrato elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, per iniezione sottocutanea, ogni 4 settimane il Giorno 1 di ogni ciclo per un massimo di 4 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). Dopo il suddetto regime posologico, i partecipanti continueranno a ricevere elritercept, somministrato per via sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane fino a 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni).
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 1: Gruppo Elritercept 5
Ai partecipanti verrà somministrato elritercept alla dose di 5,0 mg/kg, mediante iniezione sottocutanea, ogni 4 settimane nel Giorno 1 di ogni ciclo per un massimo di 4 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). Dopo il suddetto regime posologico, i partecipanti continueranno a ricevere elritercept, somministrato per via sottocutanea, nel Giorno 1, ogni 4 settimane fino a 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni).
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 2: Elritercept Dose Conferma Gruppo A
Partecipanti con sindrome mielodisplastica (MDS) positiva ai sideroblasti ad anello (RS) che richiedono trasfusioni di globuli rossi riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, per iniezione sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 2: Cohort B di Conferma della Dose di Elritercept
I partecipanti con MDS non-RS che necessitano di trasfusioni di globuli rossi riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, mediante iniezione sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 2: Coorte C di Conferma della Dose di Elritercept
I partecipanti non trasfusi con MDS RS-positivo o MDS non-RS riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, mediante iniezione sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Sperimentale: Parte 2: Gruppo di Conferma della Dose di Elritercept D
I partecipanti con leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e anemia riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, per iniezione sottocutanea, il giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 2: Coorte di Conferma della Dose di Elritercept E
I partecipanti con MDS (sia RS-positivi che non-RS) che necessitano di trasfusioni di globuli rossi, presentano sovraccarico di ferro e stanno ricevendo terapia chelante del ferro riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, mediante iniezione sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 2: Coorte di Conferma della Dose di Elritercept F
I partecipanti con MDS (sia RS-positivi che non-RS) che richiedono trasfusioni di globuli rossi, hanno un sovraccarico di ferro e non ricevono terapia chelante del ferro riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, per iniezione sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Parte 2: Gruppo di Conferma della Dose di Elritercept G
I partecipanti con MDS (sia RS-positivo che non-RS) che richiedono trasfusioni di globuli rossi e hanno avuto una recidiva, sono diventati refrattari o intolleranti al trattamento di prima linea con luspatercept riceveranno Elritercept alla dose di 3,75 mg/kg, per iniezione sottocutanea, il Giorno 1, ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli (ogni ciclo = 28 giorni). La dose può essere modificata in base alla risposta del partecipante.
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226
Sperimentale: Cohort di Estensione a Lungo Termine
I partecipanti delle coorti della Parte 1 e 2 che potrebbero trarre potenziale beneficio dal proseguimento del trattamento con elritercept, a giudizio dello Sperimentatore, possono scegliere di continuare nell'estensione a lungo termine (LTE) alla stessa dose che veniva loro somministrata nella Parte 1 e 2, tramite iniezione sottocutanea (SC), il giorno 1, ogni 4 settimane fino alla fine del trattamento (EOT) (circa 122 mesi).
Droga: Elritercept
Iniezione sottocutanea di Elritercept.
Altri nomi:
  • KER-050
  • TAK-226

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) ed Eventi Avversi Gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino al termine dello studio (fino a 11,2 anni)
Un EA è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, in un partecipante a uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto medicinale, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un EA può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un reperto di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), indipendentemente dal fatto che sia correlato al prodotto medicinale (sperimentale). Un ESA è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: risulta in morte, è potenzialmente letale, richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente, risulta in disabilità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita, è un evento di importanza medica.
Dall'inizio del trattamento fino al termine dello studio (fino a 11,2 anni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Progressione verso MDS a Rischio Più Elevato o Leucemia Mieloide Acuta (AML)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 dello studio fino alla fine dello studio (fino a 11,2 anni)
La progressione verso MDS ad alto rischio o AML sarà valutata secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016.
Dal giorno 1 dello studio fino alla fine dello studio (fino a 11,2 anni)
Percentuale di partecipanti con basso carico trasfusionale (LTB) e alto carico trasfusionale (HTB) che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (TI)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 dello studio fino alla fine dello studio (fino a 11,2 anni)
I partecipanti con LTB e HTB che raggiungono una TI eritrocitaria maggiore o uguale a (≥) 8 settimane, la TI eritrocitaria complessiva e in base allo stato RS saranno valutati.
Dal giorno 1 dello studio fino alla fine dello studio (fino a 11,2 anni)
Percentuale di partecipanti che raggiungono una risposta di miglioramento ematologico eritroide (HI-E) basata sui criteri modificati del 2006 dell'International Working Group (IWG)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 dello studio fino alla fine dello studio (fino a 11,2 anni)
La risposta è definita come un aumento medio dell'emoglobina (Hgb) di ≥1,5 grammi per decilitro (g/dL) rispetto al basale durante qualsiasi periodo di 8 settimane nel periodo di trattamento per i partecipanti LTB e i partecipanti con anemia non trasfusione-dipendente, ed è definita come una riduzione di ≥4 unità di globuli rossi trasfusi durante qualsiasi periodo di 8 settimane dello studio rispetto al periodo di 8 settimane precedente al ciclo 1 giorno 1 (C1D1) (lunghezza del ciclo = 28 giorni) per i partecipanti HTB. Saranno valutati i partecipanti che raggiungono una risposta complessiva HI-E in base allo stato RS.
Dal giorno 1 dello studio fino alla fine dello studio (fino a 11,2 anni)
Percentuale di partecipanti che raggiungono una risposta eritroide complessiva
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
La risposta è definita come un aumento medio dell'emoglobina (Hgb) di ≥1,5 grammi per decilitro (g/dL) rispetto al basale durante qualsiasi periodo di 8 settimane nel periodo di trattamento per i partecipanti LTB e i partecipanti con anemia non trasfusa, ed è definita come una riduzione di ≥4 unità di globuli rossi trasfusi durante qualsiasi periodo di 8 settimane dello studio rispetto al periodo di 8 settimane precedente al ciclo 1 giorno 1 (C1D1) (lunghezza del ciclo = 28 giorni) per i partecipanti HTB. TI è definita come indipendenza dalla trasfusione di RBC per ≥8 settimane. La risposta eritroide complessiva è definita come HI-E o TI in qualsiasi periodo di 8 settimane. Saranno valutati i partecipanti che raggiungono la risposta eritroide complessiva e in base allo stato RS.
Fino a circa 11,2 anni
Percentuale di Partecipanti che Raggiungono un Miglioramento Eritropoietico
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
Il miglioramento è definito come un aumento medio dell'Hgb di ≥1,5 g/dL rispetto al basale per ≥14 giorni (in assenza di trasfusioni di globuli rossi) per i partecipanti LTB e i partecipanti con anemia non trasfusa ed è definito come una riduzione di ≥50% o ≥4 unità di globuli rossi trasfuse rispetto al periodo pretrattamento in un arco di 8 settimane per i partecipanti HTB. Saranno valutati i partecipanti che raggiungono un miglioramento globale e in base allo stato RS.
Fino a circa 11,2 anni
Variazione media dalla baseline dell'emoglobina
Lasso di tempo: Baseline, più punti temporali post-trattamento fino a 11,2 anni
Ad ogni visita, verrà calcolata la media della variazione rispetto al basale dell'Hgb tra i partecipanti.
Baseline, più punti temporali post-trattamento fino a 11,2 anni
Tempo alla Risposta HI-E
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
La risposta è definita come un aumento medio dell'emoglobina (Hgb) di ≥1,5 grammi per decilitro (g/dL) dal basale durante qualsiasi periodo di 8 settimane nel periodo di trattamento per i partecipanti LTB e i partecipanti con anemia non trasfusa, ed è definita come una riduzione di ≥4 unità di globuli rossi trasfuse durante qualsiasi periodo di 8 settimane nello studio rispetto al periodo di 8 settimane precedente al ciclo 1 giorno 1 (C1D1) (lunghezza del ciclo = 28 giorni) per i partecipanti HTB.
Fino a circa 11,2 anni
Durata della risposta HI-E
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
La risposta è definita come un aumento medio dell'emoglobina (Hgb) di ≥1,5 grammi per decilitro (g/dL) rispetto al basale durante qualsiasi periodo di 8 settimane nel periodo di trattamento per i partecipanti LTB e i partecipanti con anemia non trasfusa, ed è definita come una riduzione di ≥4 unità di globuli rossi trasfusi durante qualsiasi periodo di 8 settimane dello studio rispetto al periodo di 8 settimane precedente al ciclo 1 giorno 1 (C1D1) (lunghezza del ciclo = 28 giorni) per i partecipanti HTB.
Fino a circa 11,2 anni
Tempo fino alla Risposta TI
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
La TI è definita come l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi per ≥ 8 settimane.
Fino a circa 11,2 anni
Durata della risposta TI
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
La TI è definita come indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi per ≥ 8 settimane.
Fino a circa 11,2 anni
Percentuale di partecipanti LTB e HTB che ottengono TI
Lasso di tempo: Settimane 12, 16, 24 e 48
Settimane 12, 16, 24 e 48
Numero di Partecipanti con Variazione rispetto al Basale nei Parametri Eritrocitari
Lasso di tempo: Fino a circa 11,2 anni
Saranno valutati i parametri eritrocitari inclusi il conteggio dei reticolociti, il volume corpuscolare medio (MCV), l'emoglobina corpuscolare media (MCH) e l'emoglobina dei reticolociti.
Fino a circa 11,2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Takeda

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 ottobre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • KER050-MD-201
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti anonimizzati (IPD) per studi idonei per aiutare ricercatori qualificati a perseguire obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda sulla condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei pazienti individuali (IPD) degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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