Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie KER-050 w leczeniu niedokrwistości spowodowanej zespołami mielodysplastycznymi o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku

20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte badanie fazy 2 z rosnącą dawką KER-050 w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka

Celem tego badania jest ocena wpływu KER-050 na niedokrwistość u pacjentów z MDS o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

KER-050 to białko terapeutyczne zaprojektowane w celu zwiększenia produkcji czerwonych krwinek i płytek krwi poprzez hamowanie sygnalizacji podzbioru białek z rodziny transformującego czynnika wzrostu beta (TGF-β) w celu promowania hematopoezy. Jest opracowywany do leczenia małej liczby krwinek lub cytopenii, w tym niedokrwistości i małopłytkowości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) i zwłóknieniem szpiku (MF).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
160

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
      • Tweed Heads, New South Wales, Australia, 2485
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australia, 4814
        • Zakończony
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
        • Główny śledczy:
          • Devendra Hiwase
        • Kontakt:
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Rekrutacyjny
        • Flinders Medical Centre
        • Główny śledczy:
          • David Ross
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Rekrutacyjny
        • Boxhill Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrutacyjny
        • Austin Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chun Yew Fong
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Melbourne Hospital
        • Główny śledczy:
          • Lynette Chee
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrutacyjny
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australia, 3355
        • Zakończony
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Zakończony
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Główny śledczy:
          • Olga Cerna
        • Kontakt:
      • Prague, Czechy
        • Zakończony
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Francja
      • Angers, Francja
        • Zakończony
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Francja
      • Nice, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Główny śledczy:
          • Thomas Cluzeau
        • Kontakt:
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Saint-Louis
        • Główny śledczy:
          • Lionel Ades
        • Kontakt:
      • Pontoise, Francja
      • Talence, Francja
      • Épagny, Francja
        • Zakończony
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Główny śledczy:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Kontakt:
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Główny śledczy:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Kontakt:
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Główny śledczy:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Kontakt:
      • Salamanca, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • Główny śledczy:
          • Maria Diez Campelo
        • Kontakt:
      • Seville, Hiszpania
        • Zakończony
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Główny śledczy:
          • Elvira Mora Castera
        • Kontakt:
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Rekrutacyjny
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Główny śledczy:
          • Drorit Merkel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Zakończony
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Niemcy
      • Bayreuth, Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Główny śledczy:
          • Kathrin Rieger
        • Kontakt:
      • Berlin, Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Bonn
        • Główny śledczy:
          • Karin Mayer
        • Kontakt:
      • Düsseldorf, Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • Zakończony
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Niemcy
      • Halle, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Główny śledczy:
          • Haifa Al-Ali
        • Kontakt:
      • Leipzig, Niemcy
        • Zakończony
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Niemcy
        • Zakończony
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 2025
        • Zakończony
        • Middlemore Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Stany Zjednoczone, 71913
        • Rekrutacyjny
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Główny śledczy:
          • Lingyi Chen
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope National Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Andrew Artz
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Główny śledczy:
          • Mikkael Sekeres
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Główny śledczy:
          • Rami Komrokji
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Rekrutacyjny
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Główny śledczy:
          • Victor Priego
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48910
        • Zakończony
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, Stany Zjednoczone, 11967
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Zakończony
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Główny śledczy:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie MDS zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)/francusko-amerykańsko-brytyjską (FAB), która spełnia wymagania klasyfikacji IPSS-R (Revised International Prognostic Scoring System) dla chorób o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku.
  2. < 5% blastów w szpiku kostnym.
  3. Liczba białych krwinek we krwi obwodowej (WBC) < 13 000/µl.

  4. Niedokrwistość zdefiniowana jako:

    • U uczestników, którzy nie otrzymali transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 8 tygodni, stężenie Hgb ≤ 10,0 g/dL LUB
    • U uczestników LTB, którzy otrzymali od 1 do 3 jednostek RBC dla Hgb ≤ 9,0 g/dl w ciągu 8 tygodni LUB
    • U uczestników HTB, którzy otrzymali ≥ 4 jednostki krwinek czerwonych dla Hgb ≤ 9,0 g/dl w ciągu 8 tygodni
  5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2 (jeśli jest związany z niedokrwistością.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Każda czynna infekcja wymagająca antybiotykoterapii pozajelitowej w ciągu 28 dni przed 1. dniem cyklu 1 lub antybiotyków doustnych w ciągu 14 dni przed 1. dniem cyklu 1.
  2. Rozpoznanie wtórnego MDS (tj. MDS, o którym wiadomo, że powstał w wyniku urazu chemicznego lub chemioterapii i/lub radioterapii innych chorób).
  3. Niedobór witaminy B12.
  4. Wcześniejsze leczenie azacytydyną, decytabiną, lenalidomidem, luspaterceptem lub sotaterceptem.

  5. Leczenie w ciągu 28 dni przed cyklem 1 Dzień 1:

    1. Czynnik stymulujący erytropoezę (ESA) LUB
    2. Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) LUB
    3. Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF)
  6. Terapia chelatacją żelaza, jeśli została rozpoczęta w ciągu 8 tygodni przed 1. dniem cyklu 1.
  7. Terapia witaminą B12 w ciągu 8 tygodni przed cyklem 1. Dzień 1.
  8. Leczenie innym badanym lekiem lub urządzeniem albo zatwierdzoną terapią do celów badawczych < lub = 28 dni przed cyklem 1 Dzień 1 lub jeśli znany jest okres półtrwania poprzedniego produktu, w ciągu 5-krotności okresu półtrwania przed dniem cyklu 1 1, w zależności od tego, który jest dłuższy.
  9. Liczba płytek krwi > 450 x 10*9/l lub < 30 x 10*9/l.
  10. Wysycenie transferyny < 15%.
  11. Ferrytyna < 50 µg/L.
  12. Kwas foliowy < 4,5 nmol/l (< 2,0 ng/ml).
  13. Witamina B12 < 148 pmol/l (< 200 pg/ml).
  14. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (określone przez organizację Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Samice w ciąży lub karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta 1 Elritercept
Uczestnicy otrzymają elritercept w dawce 0,75 miligrama na kilogram (mg/kg), w postaci podskórnej (SC) iniekcji, co 4 tygodnie w Dniu 1 każdego cyklu przez maksymalnie 4 cykle (każdy cykl = 28 dni). Po powyższym schemacie dawkowania uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie elriterceptu, podawanego podskórnie (SC), w Dniu 1, co 4 tygodnie do 24 cykli (każdy cykl = 28 dni).
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta 2 Elritercept
Uczestnicy otrzymają elritercept w dawce 1,5 mg/kg, w postaci podskórnej iniekcji, co 4 tygodnie w Dniu 1 każdego cyklu przez maksymalnie 4 cykle (każdy cykl = 28 dni). Po powyższym schemacie dawkowania uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie elriterceptu, podawanego podskórnie, w Dniu 1, co 4 tygodnie do 24 cykli (każdy cykl = 28 dni).
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta 3 Elritercept
Uczestnicy otrzymają elritercept w dawce 2,5 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, co 4 tygodnie w Dniu 1 każdego cyklu przez maksymalnie 4 cykle (każdy cykl = 28 dni). Po powyższym schemacie dawkowania uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie elriterceptu, podawanego podskórnie, w Dniu 1, co 4 tygodnie do 24 cykli (każdy cykl = 28 dni).
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta Elritercept 4
Uczestnikom będzie podawany elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, co 4 tygodnie w Dniu 1 każdego cyklu przez maksymalnie 4 cykle (każdy cykl = 28 dni). Po powyższym schemacie dawkowania uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie elriterceptu, podawanego podskórnie, w Dniu 1, co 4 tygodnie do 24 cykli (każdy cykl = 28 dni).
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta 5 Elritercept
Uczestnicy otrzymają elritercept w dawce 5,0 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, co 4 tygodnie w Dniu 1 każdego cyklu przez maksymalnie 4 cykle (każdy cykl = 28 dni). Po powyższym schemacie dawkowania uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie elriterceptu, podawanego podskórnie, w Dniu 1, co 4 tygodnie przez do 24 cykli (każdy cykl = 28 dni).
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta A potwierdzenia dawki Elritercept
Uczestnicy z zespołem mielodysplastycznym (MDS) z obecnością pierścieniowatych syderoblastów (RS), wymagający transfuzji czerwonych krwinek (RBC), będą otrzymywać Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci podskórnej iniekcji, w dniu 1, co 4 tygodnie, przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawkę można modyfikować w zależności od odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 2: Elritercept Potwierdzenie Dawki Kogorta B
Uczestnicy z nierazwiniętym zespołem mielodysplastycznym (non-RS MDS), którzy wymagają transfuzji krwinek czerwonych, będą otrzymywać Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci podskórnej iniekcji, w 1. dniu, co 4 tygodnie przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawkę można modyfikować w zależności od odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta C potwierdzenia dawki Elritercept
Uczestnicy, którzy nie byli transfuzowani z dodatnim RS MDS lub bez RS MDS, otrzymają Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w formie iniekcji podskórnej, w dniu 1, co 4 tygodnie przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawka może być modyfikowana na podstawie odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Eksperymentalne: Część 2: Kohorta potwierdzenia dawki Elritercept D
Uczestnicy z przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) i niedokrwistością otrzymają Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, w dniu 1, co 4 tygodnie przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawkę można modyfikować w zależności od odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta potwierdzająca dawkę Elriterceptu E
Uczestnicy z MDS (zarówno RS-dodatni, jak i bez RS), którzy wymagają transfuzji krwinek czerwonych, mają przeciążenie żelazem i otrzymują terapię chelatującą żelazo, będą otrzymywać Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, w dniu 1, co 4 tygodnie, przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawkę można modyfikować w zależności od odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta potwierdzenia dawki Elritercept F
Uczestnicy z zespołem mielodysplastycznym (zarówno RS-dodatnim, jak i bez RS), którzy wymagają transfuzji krwinek czerwonych, mają przeciążenie żelazem i nie otrzymują terapii chelatującej żelazo, będą otrzymywać Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, w dniu 1, co 4 tygodnie, przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawkę można modyfikować w zależności od odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta potwierdzenia dawki Elritercept G
Uczestnicy z zespołem mielodysplastycznym (zarówno RS-dodatnim, jak i bez RS), którzy wymagają transfuzji krwinek czerwonych i u których wystąpił nawrót choroby, oporność na leczenie lub nietolerancja pierwszorzędowego leczenia luspaterceptem, otrzymają Elritercept w dawce 3,75 mg/kg, w postaci iniekcji podskórnej, w dniu 1, co 4 tygodnie, przez maksymalnie 24 cykle (każdy cykl = 28 dni). Dawka może być modyfikowana w zależności od odpowiedzi uczestnika.
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperymentalny: Kohorta przedłużonej obserwacji długoterminowej
Uczestnicy z kohort Części 1 i 2, którzy mogą odnieść potencjalne korzyści z kontynuacji leczenia elriterceptem, zdaniem badacza, mogą zdecydować się na kontynuację w badaniu przedłużonym (LTE) w tej samej dawce, jaką przyjmowali w Części 1 i 2, w postaci podskórnych iniekcji w 1. dniu, co 4 tygodnie, aż do zakończenia leczenia (EOT) (około 122 miesięcy).
Lek: Elritercept
Iniekcja podskórna Elritercept.
Inne nazwy:
  • KER-050
  • TAK-226

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi pojawiającymi się po zastosowaniu leczenia (TEAE) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do końca badania (do 11,2 roku)
Działanie niepożądane (AE) definiuje się jako jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne występujące u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Działanie niepożądane może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą związanymi czasowo ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). Poważne działanie niepożądane (SAE) to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałe lub znaczące upośledzenie/niezdolność, jest wadą wrodzoną/wadą rozwojową, jest zdarzeniem o istotnym znaczeniu medycznym.
Od rozpoczęcia leczenia do końca badania (do 11,2 roku)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z progresją do wyższego ryzyka MDS lub ostrej białaczki szpikowej (AML)
Ramy czasowe: Od dnia 1 badania do końca badania (do 11,2 lat)
Postęp w kierunku wyższego ryzyka MDS lub AML będzie oceniany zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 roku.
Od dnia 1 badania do końca badania (do 11,2 lat)
Odsetek uczestników z niskim obciążeniem transfuzjami (LTB) i wysokim obciążeniem transfuzjami (HTB), którzy osiągnęli niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (TI)
Ramy czasowe: Od dnia 1 badania do końca badania (do 11,2 roku)
Uczestnicy z LTB i HTB osiągający RBC TI większe lub równe (≥) 8 tygodni, ogólne RBC TI oraz w oparciu o status RS będą oceniani.
Od dnia 1 badania do końca badania (do 11,2 roku)
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź hematologiczną w zakresie erytrocytów (HI-E) w oparciu o zmodyfikowane kryteria Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) z 2006 roku
Ramy czasowe: Od dnia 1 badania do końca badania (do 11,2 roku)
Odpowiedź definiuje się jako średni wzrost hemoglobiny (Hgb) o ≥1,5 grama na decylitr (g/dL) w stosunku do wartości wyjściowej w dowolnym 8-tygodniowym okresie podczas leczenia dla uczestników LTB oraz uczestników z anemią nie wymagającą transfuzji, a jako zmniejszenie o ≥4 jednostki przetoczonych koncentratów krwinek czerwonych w dowolnym 8-tygodniowym okresie badania w porównaniu z 8-tygodniowym okresem poprzedzającym cykl 1 dzień 1 (C1D1) badania (długość cyklu = 28 dni) dla uczestników HTB. Osiągnięcie całkowitej odpowiedzi HI-E i na podstawie statusu RS będzie oceniane.
Od dnia 1 badania do końca badania (do 11,2 roku)
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź erytroidalną
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
Odpowiedź jest zdefiniowana jako średni wzrost hemoglobiny (Hgb) o ≥1,5 grama na decylitr (g/dL) od wartości wyjściowej w dowolnym 8-tygodniowym okresie w trakcie leczenia dla uczestników LTB oraz uczestników z niedokrwistością bez przetoczeń, natomiast dla uczestników HTB jest zdefiniowana jako zmniejszenie o ≥ 4 jednostek przetoczonych koncentratów krwinek czerwonych w dowolnym 8-tygodniowym okresie badania w porównaniu z 8-tygodniowym okresem poprzedzającym cykl 1 dzień 1 (C1D1) badania (długość cyklu = 28 dni). TI jest zdefiniowane jako niezależność od przetoczeń koncentratów krwinek czerwonych przez ≥ 8 tygodni. Ogólną odpowiedź erytroidalną definiuje się jako HI-E lub TI w dowolnym 8-tygodniowym okresie. Ocena uczestników osiągających ogólną odpowiedź erytroidalną będzie przeprowadzona na podstawie statusu RS.
Do około 11,2 lat
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli poprawę erytropoezy
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
Poprawa jest zdefiniowana jako średni wzrost Hgb o ≥1,5 g/dL od wartości wyjściowej przez ≥14 dni (przy braku transfuzji krwinek czerwonych) dla uczestników LTB oraz uczestników z niedokrwistością bez transfuzji i jest zdefiniowana jako zmniejszenie o ≥50% lub ≥4 jednostek krwinek czerwonych przetoczonych w porównaniu z okresem przed leczeniem w ciągu 8-tygodniowego okresu dla uczestników HTB. Uczestnicy osiągający ogólną poprawę i na podstawie statusu RS będą oceniani.
Do około 11,2 lat
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu hemoglobiny
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, wiele punktów czasowych po leczeniu do 11,2 lat
Na każdej wizycie zostanie obliczona średnia zmiany wartości hemoglobiny od wartości wyjściowej wśród uczestników.
Punkt wyjściowy, wiele punktów czasowych po leczeniu do 11,2 lat
Czas do odpowiedzi HI-E
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
Odpowiedź definiuje się jako średni wzrost hemoglobiny (Hgb) o ≥1,5 grama na decylitr (g/dL) od wartości wyjściowej w dowolnym 8-tygodniowym okresie leczenia dla uczestników LTB oraz uczestników z niedokrwistością bez transfuzji, a dla uczestników HTB definiuje się jako zmniejszenie o ≥4 jednostek przetoczonych krwinek czerwonych w dowolnym 8-tygodniowym okresie badania w porównaniu z 8-tygodniowym okresem przed cyklem 1 dniem 1 badania (C1D1) (długość cyklu = 28 dni).
Do około 11,2 lat
Czas trwania odpowiedzi HI-E
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
Odpowiedź zdefiniowano jako średni wzrost hemoglobiny (Hgb) o ≥1,5 grama na decylitr (g/dL) od wartości wyjściowej w dowolnym 8-tygodniowym okresie leczenia dla uczestników LTB i uczestników z niedokrwistością bez przetoczeń, a dla uczestników HTB zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥4 jednostek przetoczonych krwinek czerwonych w dowolnym 8-tygodniowym okresie badania w porównaniu z 8-tygodniowym okresem przed cyklem 1 dniem 1 badania (C1D1) (długość cyklu = 28 dni).
Do około 11,2 lat
Czas do odpowiedzi TI
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
TI definiuje się jako niezależność od transfuzji RBC przez okres ≥ 8 tygodni.
Do około 11,2 lat
Czas trwania odpowiedzi TI
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
TI definiuje się jako niezależność od transfuzji krwinek czerwonych przez ≥ 8 tygodni.
Do około 11,2 lat
Odsetek uczestników LTB i HTB, którzy osiągają TI
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 16, 24 i 48
Tygodnie 12, 16, 24 i 48
Liczba uczestników ze zmianą w parametrach czerwonych krwinek od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do około 11,2 lat
Parametry czerwonych krwinek, w tym liczba retikulocytów, średnia objętość krwinki czerwonej (MCV), średnia masa hemoglobiny w krwince czerwonej (MCH) oraz hemoglobina w retikulocytach, będą oceniane.
Do około 11,2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Takeda

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 października 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KER050-MD-201
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda udostępnia anonimowe dane indywidualnych uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby wspomóc wykwalifikowanych badaczy w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takeda w zakresie udostępniania danych dostępne jest na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dane IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zaakceptowaniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostanie udostępniona wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Dla zatwierdzonych wniosków, badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz z informacjami niezbędnymi do realizacji celów badawczych na warunkach umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami