Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a IW-6463 u dospělých s diagnostikovanou mitochondriální encefalomyopatií, laktátovou acidózou a epizodami podobnými mrtvici (MELAS)

13. srpna 2024 aktualizováno: Tisento Therapeutics

Fáze 2a studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky u jedinců s mitochondriální encefalomyopatií, laktátovou acidózou a epizodami podobnými mrtvici (MELAS)

Toto je jednoramenná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního IW-6463 u dospělých s diagnózou MELAS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tablety IW-6463 budou podávány perorálně jednou denně (QD) po dobu až 29 dnů

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předchozí genetické potvrzení známé mutace mitochondriálního onemocnění
  2. Neurologické rysy MELAS (mohou být založeny na anamnéze)
  3. Zvýšené hladiny laktátu v plazmě při screeningové návštěvě (≥1,0 mmol/l)
  4. Ženy ve fertilním věku musí mít před randomizací negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním protokolu specifikované antikoncepce od screeningové návštěvy do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  5. Mužští účastníci musí být chirurgicky sterilní vazektomií (provedenou ≥ 60 dní před screeningovou návštěvou nebo potvrzenou analýzou spermatu) nebo musí souhlasit s použitím protokolu specifikované antikoncepce a souhlasit s tím, že se zdrží dárcovství spermatu od screeningové návštěvy do 90 dnů po poslední dávce. studovaného léku.
  6. Další kritéria pro zařazení na protokol

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní těhotenský test při screeningu nebo v den 1
  2. Hypotenze definovaná jako systolický krevní tlak (BP) ≤ 90 mmHg nebo diastolický TK ≤ 60 mm Hg při screeningu nebo před dávkou v den 1
  3. Hypertenze definovaná jako systolický TK >160 mmHg nebo diastolický TK >100 mmHg, při screeningu nebo před dávkou v den 1
  4. Nekontrolovaný diabetes
  5. Závažná gastrointestinální dysmotilita, jak bylo zjištěno zkoušejícím, která může ovlivnit komplianci a/nebo perorální podávání léku, absorpci a expozici.
  6. Neschopnost držet půst 3-4 hodiny po jídle
  7. Neschopnost nebo ochota dodržovat harmonogram studie, omezení životního stylu, požadavky na hodnocení nebo podle klinického úsudku zkoušejícího není jinak vhodná pro účast ve studii.
  8. Současná nebo minulá anamnéza klinicky významné kardiomyopatie a/nebo abnormality srdečního vedení
  9. Během 1 měsíce od registrace použil jakékoli produkty obsahující nikotin (např. cigarety, e-cigarety, vape pera, doutníky).
  10. Další kritéria vyloučení podle protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: IW-6463
Otevřená IW-6463 15 mg jednou denně (QD), s možností snížení dávky na 10 mg.
Lék: Tablety IW-6463
Tablety IW-6463 podávané perorálně (denně)
Ostatní jména:
  • CY6463
  • zagociguát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se snížením dávky studovaného léku nebo přerušením léčby z důvodu ≥ 1 naléhavé nežádoucí příhody (TEAE)
Časové okno: Od data první dávky do dne 43 (±4)
TEAE je definována jako nežádoucí příhoda (AE) s nástupem, ke kterému dochází mezi první dávkou studovaného léčiva a koncem období studie. AE jsou definovány jako nežádoucí zdravotní jev, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou studovaným lékem.
Od data první dávky do dne 43 (±4)
Počet účastníků, kteří zažili ≥1 AE, TEAE, Vážný AE (SAE) nebo TEAE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od data první dávky do dne 43 (±4)
AE jsou definovány jako nežádoucí zdravotní jev, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou studovaným lékem. TEAE je definován jako AE s nástupem, ke kterému dochází od první dávky studovaného léčiva až do konce období studie. SAE je AE, která splňuje 1 nebo více z následujících: má za následek smrt; je bezprostředně život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě nebo neschopnosti; vede k vrozené abnormalitě nebo vrozené vadě; je důležitá zdravotní událost, která může ohrozit účastníka nebo může vyžadovat lékařský zásah, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků. Příhody byly kategorizovány jako mírné, střední nebo závažné a související nebo nesouvisející se studovaným lékem. AESI zahrnují krvácivé příhody, symptomatické hypotenzní příhody a/nebo tachykardii, závratě, synkopy a TEAE související se změnou neurobehaviorů (tj. sebevražednost nebo euforie).
Od data první dávky do dne 43 (±4)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tisento Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C6463-201
  • CY6463 (Jiný identifikátor: Cyclerion Therapeutics)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení