Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2a-studie van IW-6463 bij volwassenen met de diagnose mitochondriale encefalomyopathie, melkzuuracidose en beroerte-achtige episodes (MELAS)

13 augustus 2024 bijgewerkt door: Tisento Therapeutics

Een fase 2a veiligheids-, verdraagbaarheids-, farmacokinetische en farmacodynamische studie bij personen met mitochondriale encefalomyopathie, melkzuuracidose en beroerte-achtige episodes (MELAS)

Dit is een onderzoek met één arm om de veiligheid en verdraagbaarheid van orale IW-6463 te evalueren bij volwassenen met de diagnose MELAS.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

IW-6463-tabletten worden gedurende maximaal 29 dagen eenmaal daags (QD) oraal toegediend

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
8

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voorafgaande genetische bevestiging van een bekende mitochondriale ziektemutatie
  2. Neurologische kenmerken van MELAS (kan gebaseerd zijn op medische geschiedenis)
  3. Verhoogde plasmalactaatspiegels bij screeningbezoek (≥1,0 mmol/L)
  4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voorafgaand aan randomisatie en moeten ermee instemmen om protocol-gespecificeerde anticonceptie te gebruiken vanaf het screeningsbezoek tot en met 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  5. Mannelijke deelnemers moeten chirurgisch steriel zijn door middel van vasectomie (uitgevoerd ≥60 dagen vóór het screeningsbezoek of bevestigd via sperma-analyse) of moeten akkoord gaan met het gebruik van in het protocol gespecificeerde anticonceptie en ermee instemmen af ​​te zien van spermadonatie vanaf het screeningsbezoek tot 90 dagen na de laatste dosis van studiegeneesmiddel.
  6. Andere inclusiecriteria per protocol

Uitsluitingscriteria:

  1. Positieve zwangerschapstest bij screening of op dag 1
  2. Hypotensie gedefinieerd als systolische bloeddruk (BP) ≤90 mmHg of diastolische bloeddruk ≤60 mmHg bij screening of predosis op dag 1
  3. Hypertensie gedefinieerd als systolische bloeddruk >160 mmHg of diastolische bloeddruk >100 mmHg, bij screening of predosis op dag 1
  4. Ongecontroleerde suikerziekte
  5. Ernstige gastro-intestinale dysmotiliteit zoals bepaald door de onderzoeker die van invloed kan zijn op therapietrouw en/of orale toediening, absorptie en blootstelling van het geneesmiddel.
  6. 3-4 uur na een maaltijd niet kunnen vasten
  7. Niet in staat of bereid zijn zich te houden aan het studieschema, levensstijlbeperkingen, beoordelingsvereisten of, naar het klinische oordeel van de onderzoeker, anderszins niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek.
  8. Huidige of vroegere geschiedenis van klinisch significante cardiomyopathie en/of cardiale geleidingsafwijkingen
  9. Binnen 1 maand na inschrijving nicotinehoudende producten (bijv. sigaretten, e-sigaretten, vape-pennen, sigaren) gebruikt
  10. Andere uitsluitingscriteria per protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: IW-6463
Open-label IW-6463 15 mg eenmaal daags (QD), met mogelijkheid tot dosisverlaging tot 10 mg.
Geneesmiddel: IW-6463-tabletten
IW-6463 tabletten oraal toegediend (dagelijks)
Andere namen:
  • CY6463
  • zagociguat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met dosisverlagingen of -stopzettingen van het onderzoeksgeneesmiddel vanwege ≥ 1 behandeling optredende bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)
Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking (AE) die begint tussen de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel en het einde van de onderzoeksperiode. Bijwerkingen worden gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)
Aantal deelnemers dat ≥1 AE, TEAE, Serious AE (SAE) of TEAE of Special Interest (AESI) heeft ervaren
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)
Bijwerkingen worden gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de onderzoeksperiode. Een SAE is een AE die aan een of meer van de volgende voorwaarden voldoet: leidt tot de dood; is onmiddellijk levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of onvermogen; resulteert in een aangeboren afwijking of geboorteafwijking; is een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar kan brengen of die medisch ingrijpen vereist om 1 van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen. Voorvallen werden gecategoriseerd als mild, matig of ernstig en al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. AESI's omvatten bloedingen, symptomatische hypotensieve voorvallen en/of tachycardie, duizeligheid, syncope en TEAE's die verband houden met verandering van neurogedrag (dwz suïcidaliteit of euforie).
Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Tisento Therapeutics

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Children's Hospital of Philadelphia

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
13 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
23 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
14 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 augustus 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • C6463-201
  • CY6463 (Andere identificatie: Cyclerion Therapeutics)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen