Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a IW-6463 u dospělých s diagnostikovanou mitochondriální encefalomyopatií, laktátovou acidózou a epizodami podobnými mrtvici (MELAS)

13. srpna 2024 aktualizováno: Tisento Therapeutics

Fáze 2a studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky u jedinců s mitochondriální encefalomyopatií, laktátovou acidózou a epizodami podobnými mrtvici (MELAS)

Toto je jednoramenná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního IW-6463 u dospělých s diagnózou MELAS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tablety IW-6463 budou podávány perorálně jednou denně (QD) po dobu až 29 dnů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předchozí genetické potvrzení známé mutace mitochondriálního onemocnění
  2. Neurologické rysy MELAS (mohou být založeny na anamnéze)
  3. Zvýšené hladiny laktátu v plazmě při screeningové návštěvě (≥1,0 mmol/l)
  4. Ženy ve fertilním věku musí mít před randomizací negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním protokolu specifikované antikoncepce od screeningové návštěvy do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  5. Mužští účastníci musí být chirurgicky sterilní vazektomií (provedenou ≥ 60 dní před screeningovou návštěvou nebo potvrzenou analýzou spermatu) nebo musí souhlasit s použitím protokolu specifikované antikoncepce a souhlasit s tím, že se zdrží dárcovství spermatu od screeningové návštěvy do 90 dnů po poslední dávce. studovaného léku.
  6. Další kritéria pro zařazení na protokol

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní těhotenský test při screeningu nebo v den 1
  2. Hypotenze definovaná jako systolický krevní tlak (BP) ≤ 90 mmHg nebo diastolický TK ≤ 60 mm Hg při screeningu nebo před dávkou v den 1
  3. Hypertenze definovaná jako systolický TK >160 mmHg nebo diastolický TK >100 mmHg, při screeningu nebo před dávkou v den 1
  4. Nekontrolovaný diabetes
  5. Závažná gastrointestinální dysmotilita, jak bylo zjištěno zkoušejícím, která může ovlivnit komplianci a/nebo perorální podávání léku, absorpci a expozici.
  6. Neschopnost držet půst 3-4 hodiny po jídle
  7. Neschopnost nebo ochota dodržovat harmonogram studie, omezení životního stylu, požadavky na hodnocení nebo podle klinického úsudku zkoušejícího není jinak vhodná pro účast ve studii.
  8. Současná nebo minulá anamnéza klinicky významné kardiomyopatie a/nebo abnormality srdečního vedení
  9. Během 1 měsíce od registrace použil jakékoli produkty obsahující nikotin (např. cigarety, e-cigarety, vape pera, doutníky).
  10. Další kritéria vyloučení podle protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IW-6463
Otevřená IW-6463 15 mg jednou denně (QD), s možností snížení dávky na 10 mg.
Lék: Tablety IW-6463
Tablety IW-6463 podávané perorálně (denně)
Ostatní jména:
  • CY6463
  • zagociguát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se snížením dávky studovaného léku nebo přerušením léčby z důvodu ≥ 1 naléhavé nežádoucí příhody (TEAE)
Časové okno: Od data první dávky do dne 43 (±4)
TEAE je definována jako nežádoucí příhoda (AE) s nástupem, ke kterému dochází mezi první dávkou studovaného léčiva a koncem období studie. AE jsou definovány jako nežádoucí zdravotní jev, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou studovaným lékem.
Od data první dávky do dne 43 (±4)
Počet účastníků, kteří zažili ≥1 AE, TEAE, Vážný AE (SAE) nebo TEAE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od data první dávky do dne 43 (±4)
AE jsou definovány jako nežádoucí zdravotní jev, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou studovaným lékem. TEAE je definován jako AE s nástupem, ke kterému dochází od první dávky studovaného léčiva až do konce období studie. SAE je AE, která splňuje 1 nebo více z následujících: má za následek smrt; je bezprostředně život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě nebo neschopnosti; vede k vrozené abnormalitě nebo vrozené vadě; je důležitá zdravotní událost, která může ohrozit účastníka nebo může vyžadovat lékařský zásah, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků. Příhody byly kategorizovány jako mírné, střední nebo závažné a související nebo nesouvisející se studovaným lékem. AESI zahrnují krvácivé příhody, symptomatické hypotenzní příhody a/nebo tachykardii, závratě, synkopy a TEAE související se změnou neurobehaviorů (tj. sebevražednost nebo euforie).
Od data první dávky do dne 43 (±4)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tisento Therapeutics

Spolupracovníci

Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

23. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

23. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C6463-201
  • CY6463 (Jiný identifikátor: Cyclerion Therapeutics)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MELAS

Klinické studie na Tablety IW-6463

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit