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Étude de phase 2a sur IW-6463 chez des adultes diagnostiqués avec une encéphalomyopathie mitochondriale, une acidose lactique et des épisodes de type AVC (MELAS)

13 août 2024 mis à jour par: Tisento Therapeutics

Une étude de phase 2a sur l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez des personnes atteintes d'encéphalomyopathie mitochondriale, d'acidose lactique et d'épisodes de type AVC (MELAS)

Il s'agit d'une étude à un seul bras visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'IW-6463 par voie orale chez les adultes diagnostiqués avec MELAS.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les comprimés IW-6463 seront administrés par voie orale une fois par jour (QD) pendant 29 jours maximum

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
8

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Confirmation génétique préalable d'une mutation connue de la maladie mitochondriale
  2. Caractéristiques neurologiques de MELAS (peuvent être basées sur les antécédents médicaux)
  3. Taux plasmatiques élevés de lactate lors de la visite de dépistage (≥ 1,0 mmol/L)
  4. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant la randomisation et doivent accepter d'utiliser une contraception spécifiée dans le protocole à partir de la visite de dépistage jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  5. Les participants masculins doivent être chirurgicalement stériles par vasectomie (réalisée ≥ 60 jours avant la visite de dépistage ou confirmée par analyse de sperme) ou doivent accepter d'utiliser une contraception spécifiée dans le protocole et accepter de s'abstenir de don de sperme de la visite de dépistage jusqu'à 90 jours après la dose finale du médicament à l'étude.
  6. Autres critères d'inclusion par protocole

Critère d'exclusion:

  1. Test de grossesse positif au dépistage ou au jour 1
  2. Hypotension définie comme une pression artérielle systolique (TA) ≤ 90 mmHg ou une pression artérielle diastolique ≤ 60 mmHg lors du dépistage ou avant la dose au jour 1
  3. Hypertension définie comme une TA systolique > 160 mmHg ou une TA diastolique > 100 mmHg, au dépistage ou avant la dose au jour 1
  4. Diabète non contrôlé
  5. Dysmotilité gastro-intestinale sévère déterminée par l'investigateur pouvant avoir une incidence sur l'observance et/ou l'administration, l'absorption et l'exposition du médicament par voie orale.
  6. Incapable de jeûner pendant 3-4 heures après un repas
  7. Incapable ou refusant de respecter le calendrier de l'étude, les restrictions de style de vie, les exigences d'évaluation ou, selon le jugement clinique de l'investigateur, n'est pas adapté à la participation à l'étude.
  8. Antécédents actuels ou passés de cardiomyopathie cliniquement significative et/ou d'anomalie de la conduction cardiaque
  9. A utilisé des produits contenant de la nicotine (par exemple, des cigarettes, des cigarettes électroniques, des vapoteurs, des cigares) dans le mois suivant l'inscription
  10. Autres critères d'exclusion par protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: IW-6463
IW-6463 en ouvert 15 mg une fois par jour (QD), avec possibilité de réduire la dose à 10 mg.
Médicament: Comprimés IW-6463
Comprimés IW-6463 administrés par voie orale (quotidiennement)
Autres noms:
  • CY6463
  • zagociguat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi une réduction ou un arrêt de la dose du médicament à l'étude en raison d'au moins un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
Un TEAE est défini comme un événement indésirable (EI) apparaissant entre la première dose du médicament à l'étude et la fin de la période d'étude. Les EI sont définis comme un événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement médicamenteux à l'étude.
De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
Nombre de participants ayant présenté ≥1 EI, TEAE, EI grave (SAE) ou TEAE d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
Les EI sont définis comme un événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement médicamenteux à l'étude. Un TEAE est défini comme un EI apparaissant à partir de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la période d'étude. Un EIG est un EI qui remplit au moins une des conditions suivantes : entraîne la mort ; met immédiatement la vie en danger ; nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante ; entraîne une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale ; est un événement médical important qui peut mettre en danger le participant ou nécessiter une intervention médicale pour éviter l'un des résultats énumérés ci-dessus. Les événements ont été classés comme légers, modérés ou graves et liés ou non au médicament à l'étude. Les AESI comprennent les événements hémorragiques, les événements hypotenseurs symptomatiques et/ou la tachycardie, les étourdissements, les syncopes et les EIIT liés à un changement de comportement neurologique (c'est-à-dire suicidalité ou euphorie).
De la date de la première dose au jour 43 (± 4)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Tisento Therapeutics

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Children's Hospital of Philadelphia

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
13 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
23 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
14 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 juillet 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 août 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • C6463-201
  • CY6463 (Autre identifiant: Cyclerion Therapeutics)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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