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Estudio de fase 2a de IW-6463 en adultos diagnosticados con encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (MELAS)

13 de agosto de 2024 actualizado por: Tisento Therapeutics

Estudio de fase 2a de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en personas con encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (MELAS)

Este es un estudio de un solo brazo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de IW-6463 oral en adultos diagnosticados con MELAS.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Las tabletas IW-6463 se administrarán por vía oral una vez al día (QD) hasta por 29 días

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
8

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Confirmación genética previa de una mutación de enfermedad mitocondrial conocida
  2. Características neurológicas de MELAS (pueden basarse en el historial médico)
  3. Niveles elevados de lactato plasmático en la visita de selección (≥1,0 mmol/L)
  4. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la aleatorización y deben aceptar usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo desde la visita de selección hasta 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
  5. Los participantes masculinos deben ser quirúrgicamente estériles por vasectomía (realizada ≥60 días antes de la visita de selección o confirmada mediante análisis de esperma) o deben aceptar usar anticonceptivos especificados en el protocolo y aceptar abstenerse de donar esperma de la visita de selección hasta 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
  6. Otros criterios de inclusión por protocolo

Criterio de exclusión:

  1. Prueba de embarazo positiva en la selección o en el día 1
  2. Hipotensión definida como presión arterial sistólica (PA) ≤90 mmHg o PA diastólica ≤60 mmHg en la selección o predosis en el día 1
  3. Hipertensión definida como PA sistólica >160 mmHg o PA diastólica >100 mmHg, en la selección o predosis en el día 1
  4. Diabetes no controlada
  5. Dismotilidad gastrointestinal severa según lo determine el investigador que puede afectar el cumplimiento y/o la administración, absorción y exposición del fármaco oral.
  6. Incapaz de ayunar durante 3-4 horas después de una comida
  7. No puede o no quiere cumplir con el cronograma del estudio, las restricciones de estilo de vida, los requisitos de evaluación o, según el juicio clínico del investigador, no es apto para participar en el estudio.
  8. Antecedentes actuales o pasados ​​de miocardiopatía clínicamente significativa y/o anomalía de la conducción cardíaca
  9. Usó cualquier producto que contenga nicotina (p. ej., cigarrillos, cigarrillos electrónicos, bolígrafos vape, cigarros) dentro de 1 mes de la inscripción
  10. Otros criterios de exclusión por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: IW-6463
Etiqueta abierta IW-6463 15 mg una vez al día (QD), con posibilidad de reducir la dosis a 10 mg.
Droga: IW-6463 Tabletas
Tabletas IW-6463 administradas por vía oral (diariamente)
Otros nombres:
  • CY6463
  • zagociguat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con reducciones o interrupciones de la dosis del fármaco del estudio debido a ≥ 1 evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)
Un TEAE se define como un evento adverso (EA) que ocurre entre la primera dosis del fármaco del estudio y el final del período del estudio. Los EA se definen como un suceso médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento con el fármaco del estudio.
Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)
Número de participantes que experimentaron ≥1 EA, TEAE, EA grave (SAE) o TEAE de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)
Los EA se definen como un suceso médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento con el fármaco del estudio. Un TEAE se define como un EA cuyo inicio ocurre desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del período del estudio. Un SAE es un EA que cumple 1 o más de los siguientes: resulta en la muerte; pone inmediatamente en peligro la vida; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita o defecto de nacimiento; es un evento médico importante que puede poner en peligro al participante o puede requerir intervención médica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente. Los eventos se clasificaron como leves, moderados o graves y relacionados o no con el fármaco del estudio. Los AESI incluyen eventos hemorrágicos, eventos hipotensivos sintomáticos y/o taquicardia, mareos, síncope y TEAE relacionados con cambios de neuroconductas (es decir, tendencias suicidas o euforia).
Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Tisento Therapeutics

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
13 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
23 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
23 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
14 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
29 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de agosto de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • C6463-201
  • CY6463 (Otro identificador: Cyclerion Therapeutics)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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