Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální registrační studie bezpečnosti a účinnosti Crinecerfont pro kongenitální adrenální hyperplazii (CAHtalyst)

20. dubna 2026 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Crinecerfont (NBI-74788) u dospělých pacientů s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií, po níž následuje otevřená léčba

Toto je studie fáze 3, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost crinecerfontu oproti placebu podávanému po dobu 24 týdnů u přibližně 165 dospělých účastníků s klasickou CAH v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy. Studie sestává z 6měsíčního randomizovaného, ​​dvojitě zaslepeného, ​​placebem kontrolovaného období, po kterém následuje 1 rok otevřené léčby crinecerfontem. Následně se účastníci mohou rozhodnout pro účast v období otevřeného rozšíření (OLE). Délka účasti ve studii je přibližně 20 měsíců pro základní studii a bude proměnlivá doba na subjekt pro OLE (odhaduje se na přibližně 3 roky).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
182

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Bulharsko, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, Francie, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Francie, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Francie, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Itálie, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Itálie, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Itálie, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Itálie, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Itálie, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beersheba, Izrael, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Německo, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznan, Polsko, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warsaw, Polsko, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Spojené království, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Spojené království, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Česko
      • Hradec Králové, Česko, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Řecko, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Být ochoten a schopen dodržovat studijní postupy, včetně všech požadavků ve studijním centru a vrátit se na následnou návštěvu.
  2. Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
  3. Být na stabilním režimu steroidní léčby CAH.
  4. Účastníci ve fertilním věku musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce během studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Nechte si diagnostikovat některou z dalších známých forem klasické CAH.
  2. Máte v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující chronickou léčbu glukokortikoidy.
  3. Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění jiné než CAH.
  4. Mít v anamnéze rakovinu, pokud se nepovažuje za vyléčenou.
  5. jsou těhotné.
  6. Mít v anamnéze klinicky významnou arytmii nebo abnormality na EKG.
  7. Máte známou přecitlivělost na jakékoli antagonisty hormonu uvolňujícího kortikotropin.
  8. Obdrželi jakékoli jiné hodnocené léčivo během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánují použití hodnoceného léčiva (jiného než studovaného léčiva) během studie.
  9. Mít současnou závislost na látkách nebo absolvovat návykovou látku (drogu) nebo alkohol.
  10. Měli krevní ztrátu ≥ 550 ml nebo jste darovali krev nebo krevní produkty během 8 týdnů před studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Crinecerfont
Crinecerfont tobolka, podávaná perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů během období placebem kontrolované léčby, s následnou aktivní léčbou crinecerfontem po dobu alespoň 1 roku.
Lék: Crinecerfont
Antagonista receptoru CRF typu 1
Ostatní jména:
  • NBI-74788
  • Cresity
Komparátor placeba: Placebo
Placebo kapsle, podávané perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů, s následnou aktivní léčbou crinecerfontem po dobu alespoň 1 roku.
Lék: Placebo
Neaktivní léková forma
Lék: Crinecerfont
Antagonista receptoru CRF typu 1
Ostatní jména:
  • NBI-74788
  • Cresity

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny z výchozí hodnoty v denní dávce glukokortikoidu ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Průměrné a standardní chyby (SE) nejmenších čtverců (LS) (SE) byly vypočteny pomocí analýzy modelu kovariance (ANCOVA).
Základní linie, 24. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změňte se z výchozí hodnoty v séru 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie, 4. týden
Základní linie, 4. týden
Změňte se z výchozí hodnoty v séru Androstenedione ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie, 4. týden
Základní linie, 4. týden
Počet účastníků, kteří dosáhli snížení fyziologické dávky glukokortikoidů při zachování kontroly Androstenedionu ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
24. týden
Změna z výchozí hodnoty v homeostatickém hodnocení modelu rezistence na inzulín (HOMA-IR) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Procento změny z výchozí hodnoty tělesné hmotnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty v procentech celkové hmoty tuku v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty krevního tlaku v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty tolerance glukózy ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Změňte se z výchozího obvodu pasu v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty v menstruační pravidelnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Změna z výchozího objemu v testikulárním objem rest.
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. července 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (Číslo EudraCT)
  • 2023-509171-16-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení