Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Global sikkerhed og effektivitetsregistreringsundersøgelse af Crinecerfont til medfødt binyrehyperplasi (CAHtalyst)

20. april 2026 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Crinecerfont (NBI-74788) hos voksne forsøgspersoner med klassisk medfødt binyrehyperplasi, efterfulgt af åben-label behandling

Dette er et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​crinecerfont versus placebo administreret i 24 uger hos ca. 165 voksne deltagere med klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel. Studiet består af en 6-måneders randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret periode, efterfulgt af 1 års åben-label behandling med crinecerfont. Efterfølgende kan deltagerne vælge at deltage i open-label forlængelsesperioden (OLE). Varigheden af ​​deltagelse i undersøgelsen er ca. 20 måneder for kerneundersøgelsen og vil være en variabel tid pr. emne for OLE (estimeret til at være ca. 3 år).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
182

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrig, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beersheba, Israel, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Israel, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Italien, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Italien, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Italien, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warsaw, Polen, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Være villig og i stand til at overholde studieprocedurerne, herunder alle krav på studiecentret og vende tilbage til opfølgningsbesøget.
  2. Har en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH.
  3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH.
  4. Deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en diagnose af en af ​​de andre kendte former for klassisk CAH.
  2. Har en historie med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver kronisk glukokortikoidbehandling.
  3. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom bortset fra CAH.
  4. Har en historie med kræft, medmindre det anses for helbredt.
  5. er gravide.
  6. Har en kendt anamnese med klinisk signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
  7. Har en kendt overfølsomhed over for eventuelle corticotropin-frigivende hormonantagonister.
  8. Har modtaget et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før den første screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
  9. Har aktuelt stofafhængighed, eller aktuelt stof (stof) eller alkoholmisbrug.
  10. Har haft et blodtab ≥550 ml eller doneret blod eller blodprodukter inden for 8 uger før undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Crinecerfont
Crinecerfont kapsel, indgivet oralt, to gange dagligt i 24 uger i den placebokontrollerede behandlingsperiode, efterfulgt af aktiv behandling med crinecerfont i mindst 1 år.
Medicin: Crinecerfont
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andre navne:
  • NBI-74788
  • Crenessity
Placebo komparator: Placebo
Placebo-kapsel, indgivet oralt, to gange dagligt i 24 uger, efterfulgt af aktiv behandling med crinecerfont i mindst 1 år.
Medicin: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform
Medicin: Crinecerfont
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andre navne:
  • NBI-74788
  • Crenessity

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring fra baseline i glukokortikoid daglig dosis i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindst kvadrat (LS) gennemsnit og standardfejl (SE) blev beregnet ved anvendelse af analyse af covarians (ANCOVA) -model.
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) i uge 4
Tidsramme: Baseline, uge ​​4
Baseline, uge ​​4
Skift fra baseline i serum androstenedion i uge 4
Tidsramme: Baseline, uge ​​4
Baseline, uge ​​4
Antal deltagere, der opnåede en reduktion til fysiologisk glukokortikoiddosis, mens de opretholder Androstenedione -kontrol i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring fra baseline i homeostatisk modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Procentændring fra baseline i kropsvægt i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i procent total fedtmasse i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i blodtryk i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i glukosetolerance i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i taljeomkrets i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i menstruationsregularitet i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i testikulær binyrehvilet tumor (syrlig) volumen i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neurocrine Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. juli 2023

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (EudraCT nummer)
  • 2023-509171-16-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger