Globální registrační studie bezpečnosti a účinnosti Crinecerfont pro kongenitální adrenální hyperplazii (CAHtalyst)
20. dubna 2026 aktualizováno: Neurocrine Biosciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Crinecerfont (NBI-74788) u dospělých pacientů s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií, po níž následuje otevřená léčba
Toto je studie fáze 3, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost crinecerfontu oproti placebu podávanému po dobu 24 týdnů u přibližně 165 dospělých účastníků s klasickou CAH v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
Studie sestává z 6měsíčního randomizovaného, dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného období, po kterém následuje 1 rok otevřené léčby crinecerfontem.
Následně se účastníci mohou rozhodnout pro účast v období otevřeného rozšíření (OLE).
Délka účasti ve studii je přibližně 20 měsíců pro základní studii a bude proměnlivá doba na subjekt pro OLE (odhaduje se na přibližně 3 roky).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
182
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Belgie, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulharsko, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Francie, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Francie, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francie, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francie, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Itálie, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Itálie, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Itálie, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Itálie, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Itálie, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Itálie, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Itálie, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Itálie, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Izrael, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Německo, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Německo, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Německo, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Německo, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Polsko, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Polsko, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Spojené království, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Spojené království, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Česko, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Řecko, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Řecko, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Řecko, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Španělsko, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Být ochoten a schopen dodržovat studijní postupy, včetně všech požadavků ve studijním centru a vrátit se na následnou návštěvu.
- Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
- Být na stabilním režimu steroidní léčby CAH.
- Účastníci ve fertilním věku musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce během studie.
Kritéria vyloučení:
- Nechte si diagnostikovat některou z dalších známých forem klasické CAH.
- Máte v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující chronickou léčbu glukokortikoidy.
- Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění jiné než CAH.
- Mít v anamnéze rakovinu, pokud se nepovažuje za vyléčenou.
- jsou těhotné.
- Mít v anamnéze klinicky významnou arytmii nebo abnormality na EKG.
- Máte známou přecitlivělost na jakékoli antagonisty hormonu uvolňujícího kortikotropin.
- Obdrželi jakékoli jiné hodnocené léčivo během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánují použití hodnoceného léčiva (jiného než studovaného léčiva) během studie.
- Mít současnou závislost na látkách nebo absolvovat návykovou látku (drogu) nebo alkohol.
- Měli krevní ztrátu ≥ 550 ml nebo jste darovali krev nebo krevní produkty během 8 týdnů před studií.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Crinecerfont
Crinecerfont tobolka, podávaná perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů během období placebem kontrolované léčby, s následnou aktivní léčbou crinecerfontem po dobu alespoň 1 roku.
|
Antagonista receptoru CRF typu 1
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo kapsle, podávané perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů, s následnou aktivní léčbou crinecerfontem po dobu alespoň 1 roku.
|
Neaktivní léková forma
Antagonista receptoru CRF typu 1
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento změny z výchozí hodnoty v denní dávce glukokortikoidu ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Průměrné a standardní chyby (SE) nejmenších čtverců (LS) (SE) byly vypočteny pomocí analýzy modelu kovariance (ANCOVA).
|
Základní linie, 24. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v séru 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie, 4. týden
|
Základní linie, 4. týden
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v séru Androstenedione ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie, 4. týden
|
Základní linie, 4. týden
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli snížení fyziologické dávky glukokortikoidů při zachování kontroly Androstenedionu ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
|
24. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v homeostatickém hodnocení modelu rezistence na inzulín (HOMA-IR) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Procento změny z výchozí hodnoty tělesné hmotnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v procentech celkové hmoty tuku v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty krevního tlaku v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty tolerance glukózy ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Změňte se z výchozího obvodu pasu v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v menstruační pravidelnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Změna z výchozího objemu v testikulárním objem rest.
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie, 24. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. prosince 2020
Primární dokončení (Aktuální)
19. července 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. července 2020
První zveřejněno (Aktuální)
29. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Mužská urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Gonadální poruchy
- Vrozené vady
- Onemocnění nadledvinek
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Metabolismus steroidů, vrozené chyby
- Adrenogenitální syndrom
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Hyperplazie nadledvin, vrozená
- crinecerfont
Další identifikační čísla studie
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Číslo EudraCT)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království