Globalne badanie rejestracji bezpieczeństwa i skuteczności Crinecerfont w przypadku wrodzonego przerostu nadnerczy (CAHtalyst)
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Crinecerfont (NBI-74788) u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy, po którym następuje otwarte leczenie
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Austria, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bułgaria, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Czechy, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Francja, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Francja, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francja, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francja, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecja, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecja, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Grecja, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Izrael, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Niemcy, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Niemcy, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Niemcy, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Polska, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Polska, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Szwecja, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Włochy, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Włochy, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Włochy, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Włochy, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Włochy, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Włochy, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Włochy, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Włochy, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Bądź chętny i zdolny do przestrzegania procedur badania, w tym wszystkich wymagań w ośrodku badawczym i powrotu na wizytę kontrolną.
- Mieć medycznie potwierdzoną diagnozę CAH z klasycznym niedoborem 21-hydroksylazy.
- Stosować stabilny schemat leczenia sterydami w przypadku CAH.
- Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podczas badania.
Kryteria wyłączenia:
- Mieć diagnozę dowolnej innej znanej postaci klasycznego CAH.
- Mieć historię obustronnej adrenalektomii, niedoczynności przysadki lub innego stanu wymagającego przewlekłej terapii glikokortykosteroidami.
- Mają klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia lub chorobę przewlekłą inną niż CAH.
- Mieć historię raka, chyba że uważa się go za wyleczonego.
- są w ciąży.
- Mają znaną historię klinicznie istotnych arytmii lub nieprawidłowości w EKG.
- Mają znaną nadwrażliwość na jakiekolwiek antagonisty hormonu uwalniającego kortykotropinę.
- Otrzymali jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni przed wstępnym badaniem przesiewowym lub planują stosować badany lek (inny niż badany lek) podczas badania.
- Mieć obecne uzależnienie od substancji lub obecnie nadużywać substancji (narkotyków) lub alkoholu.
- Utrata krwi ≥550 ml lub oddanie krwi lub produktów krwiopochodnych w ciągu 8 tygodni przed badaniem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Czcionka Crinecer
Kapsułka Crinecerfont podawana doustnie dwa razy dziennie przez 24 tygodnie podczas okresu leczenia kontrolowanego placebo, po którym następuje aktywne leczenie Crinecerfont przez co najmniej 1 rok.
|
Antagonista receptora CRF typu 1
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka placebo, podawana doustnie, dwa razy dziennie przez 24 tygodnie, a następnie aktywne leczenie Crinecerfont przez co najmniej 1 rok.
|
Nieaktywna postać dawkowania
Antagonista receptora CRF typu 1
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w dziennej dawce glukokortykoidów w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Średnia kwadratowa (LS) i błąd standardowy (SE) obliczono przy użyciu analizy modelu kowariancji (ANCOVA).
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana z wartości wyjściowej w surowicy 17-hydroksyprogesteron (17-OHP) w 4 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4
|
Linia bazowa, tydzień 4
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w surowicy Androstenedione w 4 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4
|
Linia bazowa, tydzień 4
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli zmniejszenie do fizjologicznej dawki glukokortykoidów przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli androstendionu w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Tydzień 24
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w homeostatycznej ocenie modelu insulinooporności (HOMA-IR) w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej masy ciała w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej pod względem całkowitej masy tłuszczu w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej ciśnienia krwi w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w tolerancji glukozy w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w obwodzie talii w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana z linii bazowej w regularności menstruacyjnej w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w objętości nowotworu nadnerczy jąder (TART) w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia gonad
- Wady wrodzone
- Choroby nadnerczy
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Metabolizm sterydów, błędy wrodzone
- Zespół nadnerczy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Przerost nadnerczy, wrodzony
- Crinecerfont
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Numer EudraCT)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .