Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení maralixibatu v reakci biliární atrézie po Kasai (EMBARK)

10. března 2025 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti maralixibatu při léčbě subjektů s biliární atrézií po hepatoportoenterostomii

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost maralixibatu u kojenců s biliární atrézií (BA) po hepatoportoenterostomii (HPE, také známá jako Kasaiova procedura).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o dvojitě zaslepenou randomizovanou, placebem kontrolovanou studii u subjektů s biliární atrézií s primárním cílovým parametrem ve 26. týdnu, po kterém následuje dlouhodobé otevřené období, během kterého budou všichni subjekty dostávat maralixibat do 104. týdne.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
75

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
      • Hanover, Německo
        • Hannover Medical School
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapur
      • Bukit Timah, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital NHS
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Hue Central Hospital
  • Čína
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Čína, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Čína, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 týdny až 3 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy s tělesnou hmotností ≥ 2500 g, kteří jsou v době HPE (Kasai) ≥ 21 dnů a < 90 dnů.
  2. HPE nebo Kasai postup do 3 týdnů před randomizací
  3. Klinická diagnostika biliární atrézie

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s nezvladatelným chronickým průjmem při randomizaci
  2. Subjekty netolerující enterální výživu při randomizaci
  3. Historie resekce ilea
  4. Diagnostika biliární atrézie slezinného malformačního syndromu nebo cystické biliární atrézie
  5. Důkaz jiné patologie nebiliární atrézie zahrnující intrahepatální žlučovod (např. nedostatek, sklerotizující cholangitida)
  6. Důkazy selhání jater (např. významný ascites)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Double Blind - MaralixiBat
Dvojitá slepá doba sestávala z 4-8 týdnů eskalace dávky následované 18-22 týdny stabilního dávkovacího ošetření, po kterém byli účastníci přeneseni do otevřené ramene.
Lék: Maralixibat
Inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT) s malou molekulou
Ostatní jména:
  • Dříve LUM001 a SHP625
Komparátor placeba: Double Blind - Placebo
Dvojitá slepá doba sestávala z 4-8 týdnů eskalace dávky následované 18-22 týdny stabilního dávkovacího ošetření, po kterém byli účastníci přeneseni do otevřené ramene.
Jiný: Placebo
Totožné s maralixibatem s výjimkou účinné léčivé látky
Experimentální: Otevřený štítek - MaralixiBat
Otevřená období se skládala z 4-8 týdnů eskalace dávky následované 70-74 týdny stabilního dávkovacího ošetření. Během ole obdrželi všichni účastníci bez ohledu na přiřazení léčby v období dvojitě slepého období.
Lék: Maralixibat
Inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT) s malou molekulou
Ostatní jména:
  • Dříve LUM001 a SHP625

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna celkových hladin bilirubinu v séru
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Od základní linie do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna celkových kyselin sérových žlučových
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Od základní linie do 26. týdne
Podíl účastníků s průměrnými hladinami TSB <2 mg/dl do 26. týdne
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Od základní linie do 26. týdne
Podíl účastníků, o kterém bylo pozorováno, že mají transplantaci klinických událostí související s játry, dekompenzaci jater, diskontinuace v důsledku játra nebo smrt.
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Dekompenzace jater (jaterní encefalopatie, krvácení z variceal, nové perzistentní ascites)
Od základní linie do 26. týdne
Podíl účastníků podstupujících transplantaci nebo smrt jater
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Od základní linie do 26. týdne
Podíl účastníků pozorovaného k rozvoji klinicky zřejmé hypertenze portálu definovaná jako splenomegalie a trombocytopenie (počet destiček <150 x 109/l) nebo klinicky zřejmé ascity nebo endoskopické důkazy o ezofageálních nebo žadatelských varixách.
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Splenomegaly => (velikost sleziny> 2 cm pod kostým hmatanou při fyzickém vyšetření)
Od základní linie do 26. týdne
Podíl účastníků s průměrnými hladinami TSB ≤1,2 mg/dl
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Od základní linie do 26. týdne
Podíl účastníků s průměrnými hladinami SBA ≤ 40 mmol/l
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
Od základní linie do 26. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MRX-701

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení