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Valutazione di Maralixibat nella risposta all'atresia biliare post-Kasai (EMBARK)

10 marzo 2025 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Maralixibat nel trattamento di soggetti con atresia biliare dopo epatoportoenterostomia

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di maralixibat nei neonati con atresia biliare (BA) dopo epatoportoenterostomia (HPE, nota anche come procedura Kasai).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti con atresia biliare con un endpoint primario alla settimana 26 seguito da un periodo in aperto a lungo termine durante il quale tutti i soggetti riceveranno maralixibat fino alla settimana 104.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
75

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Cina, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Germania
      • Hanover, Germania
        • Hannover Medical School
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS
  • Singapore
      • Bukit Timah, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Hue Central Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 settimane a 3 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi o femmine con peso corporeo ≥2500 g, che hanno ≥21 giorni e <90 giorni al momento dell'HPE (Kasai)
  2. Procedura HPE o Kasai entro 3 settimane prima della randomizzazione
  3. Diagnosi clinica di atresia biliare

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con diarrea cronica intrattabile alla randomizzazione
  2. Soggetti che non tolleravano i feed enterali alla randomizzazione
  3. Storia di resezione ileale
  4. Diagnosi di atresia biliare sindrome da malformazione splenica o atresia biliare cistica
  5. Evidenza di un'altra patologia di atresia non biliare che coinvolge il dotto biliare intraepatico (ad esempio, scarsità, colangite sclerosante)
  6. Evidenza di insufficienza epatica (ad es. ascite significativa)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Double Blind - Maralixibat
Il periodo in doppio cieco comprendeva 4-8 settimane di escalation della dose seguita da 18-22 settimane di trattamento di dosaggio stabile, dopo di che i partecipanti sono stati trasferiti al braccio in aperto.
Droga: Maralixibat
Una piccola molecola inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT)
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625
Comparatore placebo: Double Blind - Placebo
Il periodo in doppio cieco comprendeva 4-8 settimane di escalation della dose seguita da 18-22 settimane di trattamento di dosaggio stabile, dopo di che i partecipanti sono stati trasferiti al braccio in aperto.
Altro: Placebo
Identico al maralixibat ad eccezione del principio attivo del farmaco
Sperimentale: Etichetta aperta - Maralixibat
Il periodo in aperto comprendeva 4-8 settimane di escalation della dose seguita da 70-74 settimane di trattamento stabile di dosaggio. Durante l'OLE, tutti i partecipanti, indipendentemente dall'assegnazione del trattamento nel periodo in doppio cieco, hanno ricevuto Maralixibat.
Droga: Maralixibat
Una piccola molecola inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT)
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento medio dei livelli di bilirubina sierica totale
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento medio degli acidi biliare sierica totale
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
Proporzione di partecipanti con livelli medi di TSB <2 mg/dl alla settimana 26
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
La percentuale di partecipanti ha osservato avere un trapianto di eventi clinici legati al fegato, decomomomomurimento del fegato, interruzioni dovute a eventi e morte legati al fegato.
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Decompensione epatica (encefalopatia epatica, sanguinamento variceo, nuova ascite persistente)
Dalla base alla settimana 26
Proporzione di partecipanti sottoposti a trapianto di fegato o morte
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
Proporzione dei partecipanti osservati per sviluppare ipertensione portale clinicamente evidente definita come splenomegalia e trombocitopenia (conta piastrinica <150 x 109/L) o ascite clinicamente evidente o evidenza endoscopica di varici esofagee o gastriche.
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Splenomegaly => (dimensione della milza> 2 cm al di sotto del margine costale palpato all'esame fisico)
Dalla base alla settimana 26
Proporzione dei partecipanti con livelli medi di TSB ≤1,2 mg/dl
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
Proporzione dei partecipanti con livelli medi SBA ≤40 mmol/L
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MRX-701

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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