Hodnocení maralixibatu v reakci biliární atrézie po Kasai (EMBARK)
10. března 2025 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti maralixibatu při léčbě subjektů s biliární atrézií po hepatoportoenterostomii
Studie hodnotící účinnost a bezpečnost maralixibatu u kojenců s biliární atrézií (BA) po hepatoportoenterostomii (HPE, také známá jako Kasaiova procedura).
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o dvojitě zaslepenou randomizovanou, placebem kontrolovanou studii u subjektů s biliární atrézií s primárním cílovým parametrem ve 26. týdnu, po kterém následuje dlouhodobé otevřené období, během kterého budou všichni subjekty dostávat maralixibat do 104. týdne.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
75
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Hanover, Německo
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bukit Timah, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Spojené království
- King's College Hospital NHS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Tchaj-wan, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
- Children's Hospital No. 1
-
-
Thừa Thiên Huế
-
Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
- Hue Central Hospital
-
-
-
-
-
Shanghai, Čína, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Čína, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hanzhou, Zhejiang, Čína, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 týdny až 3 měsíce (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy s tělesnou hmotností ≥ 2500 g, kteří jsou v době HPE (Kasai) ≥ 21 dnů a < 90 dnů.
- HPE nebo Kasai postup do 3 týdnů před randomizací
- Klinická diagnostika biliární atrézie
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s nezvladatelným chronickým průjmem při randomizaci
- Subjekty netolerující enterální výživu při randomizaci
- Historie resekce ilea
- Diagnostika biliární atrézie slezinného malformačního syndromu nebo cystické biliární atrézie
- Důkaz jiné patologie nebiliární atrézie zahrnující intrahepatální žlučovod (např. nedostatek, sklerotizující cholangitida)
- Důkazy selhání jater (např. významný ascites)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Double Blind - MaralixiBat
Dvojitá slepá doba sestávala z 4-8 týdnů eskalace dávky následované 18-22 týdny stabilního dávkovacího ošetření, po kterém byli účastníci přeneseni do otevřené ramene.
|
Inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT) s malou molekulou
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Double Blind - Placebo
Dvojitá slepá doba sestávala z 4-8 týdnů eskalace dávky následované 18-22 týdny stabilního dávkovacího ošetření, po kterém byli účastníci přeneseni do otevřené ramene.
|
Totožné s maralixibatem s výjimkou účinné léčivé látky
|
|
Experimentální: Otevřený štítek - MaralixiBat
Otevřená období se skládala z 4-8 týdnů eskalace dávky následované 70-74 týdny stabilního dávkovacího ošetření.
Během ole obdrželi všichni účastníci bez ohledu na přiřazení léčby v období dvojitě slepého období.
|
Inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT) s malou molekulou
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna celkových hladin bilirubinu v séru
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Od základní linie do 26. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna celkových kyselin sérových žlučových
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Od základní linie do 26. týdne
|
|
|
Podíl účastníků s průměrnými hladinami TSB <2 mg/dl do 26. týdne
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Od základní linie do 26. týdne
|
|
|
Podíl účastníků, o kterém bylo pozorováno, že mají transplantaci klinických událostí související s játry, dekompenzaci jater, diskontinuace v důsledku játra nebo smrt.
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Dekompenzace jater (jaterní encefalopatie, krvácení z variceal, nové perzistentní ascites)
|
Od základní linie do 26. týdne
|
|
Podíl účastníků podstupujících transplantaci nebo smrt jater
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Od základní linie do 26. týdne
|
|
|
Podíl účastníků pozorovaného k rozvoji klinicky zřejmé hypertenze portálu definovaná jako splenomegalie a trombocytopenie (počet destiček <150 x 109/l) nebo klinicky zřejmé ascity nebo endoskopické důkazy o ezofageálních nebo žadatelských varixách.
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Splenomegaly => (velikost sleziny> 2 cm pod kostým hmatanou při fyzickém vyšetření)
|
Od základní linie do 26. týdne
|
|
Podíl účastníků s průměrnými hladinami TSB ≤1,2 mg/dl
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Od základní linie do 26. týdne
|
|
|
Podíl účastníků s průměrnými hladinami SBA ≤ 40 mmol/l
Časové okno: Od základní linie do 26. týdne
|
Od základní linie do 26. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. července 2021
Primární dokončení (Aktuální)
7. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
7. února 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. srpna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
24. srpna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. března 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRX-701
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .