Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Maralixibat i Biliær Atresi Response Post-Kasai (EMBARK)

10. marts 2025 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase 2-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Maralixibat ved behandling af forsøgspersoner med galdeatresi efter hepatoportoenterostomi

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​maralixibat hos spædbørn med biliær atresi (BA) efter hepatoportoenterostomi (HPE, også kendt som Kasai-proceduren).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt randomiseret, placebokontrolleret studie i forsøgspersoner med biliær atresi med et primært endepunkt i uge 26 efterfulgt af en langsigtet åben-label-periode, hvor alle forsøgspersoner vil modtage maralixibat til uge 104.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Kina, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Kina, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Bukit Timah, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical School
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Hue Central Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 uger til 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med kropsvægt ≥2500 g, som er ≥21 dage gamle og <90 dage gamle på tidspunktet for HPE (Kasai)
  2. HPE- eller Kasai-procedure inden for 3 uger før randomisering
  3. Klinisk diagnose af galdeatresi

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner med intraktabel kronisk diarré ved randomisering
  2. Forsøgspersoner, der ikke tolererer enteral næring ved randomisering
  3. Historie om ileal resektion
  4. Diagnose af biliær atresi miltmisdannelsessyndrom eller cystisk galdeatresi
  5. Bevis på en anden ikke-galdevejs atresipatologi, der involverer den intrahepatiske galdegang (f.eks. mangel, skleroserende cholangitis)
  6. Tegn på leversvigt (f. betydelig ascites)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dobbelt blind - Maralixibat
Den dobbeltblinde periode bestod af 4-8 ugers dosisoptrapning efterfulgt af 18-22 ugers stabil doseringsbehandling, hvorefter deltagerne blev overført til den åbne armarm.
Medicin: Maralixibat
En lille molekylehæmmer af ileal galdesyretransporteren (IBAT)
Andre navne:
  • Tidligere LUM001 og SHP625
Placebo komparator: Dobbelt blind - placebo
Den dobbeltblinde periode bestod af 4-8 ugers dosisoptrapning efterfulgt af 18-22 ugers stabil doseringsbehandling, hvorefter deltagerne blev overført til den åbne armarm.
Andet: Placebo
Identisk med maralixibat bortset fra det aktive stof
Eksperimentel: Åben etiket - Maralixibat
Den åbne-label-periode bestående af 4-8 ugers dosisoptrapning efterfulgt af 70-74 uger med stabil doseringsbehandling. I løbet af OLE modtog alle deltagere uanset behandlingsopgave i den dobbeltblinde periode Maralixibat.
Medicin: Maralixibat
En lille molekylehæmmer af ileal galdesyretransporteren (IBAT)
Andre navne:
  • Tidligere LUM001 og SHP625

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i de samlede serum bilirubinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i total serum galdesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere med gennemsnitlige TSB -niveauer <2 mg/dl gennem uge 26
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andelen af ​​deltagere, der blev observeret at have en leverrelateret klinisk begivenhedstransplantation, leverdugning, ophør på grund af leverrelaterede begivenheder eller død.
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Lever dekompensation (lever encephalopati, variceal blødning, nye vedvarende ascites)
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere, der gennemgår levertransplantation eller død
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andelen af ​​deltagere, der blev observeret at udvikle klinisk tydelig portalhypertension defineret som splenomegali og thrombocytopeni (blodpladeantal <150 x 109/L) eller klinisk tydelige ascites eller endoskopisk bevis på esophageal eller gastrisk varices.
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Splenomegaly => (miltstørrelse> 2 cm under kostalmargenen palperet ved fysisk undersøgelse)
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere med gennemsnitlige TSB -niveauer ≤1,2 mg/dL
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere med gennemsnitlige SBA -niveauer ≤40 mmol/l
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MRX-701

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger