Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena Maralixibat w odpowiedzi na atrezję dróg żółciowych po kasai (EMBARK)

10 marca 2025 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo maraliksybatu w leczeniu pacjentów z atrezją dróg żółciowych po hepatoportoenterostomii

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo maraliksibatu u niemowląt z atrezją dróg żółciowych (BA) po hepatoportoenterostomii (HPE, znanej również jako procedura Kasai).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą u pacjentów z atrezją dróg żółciowych z pierwszorzędowym punktem końcowym w 26. tygodniu, po którym następuje długoterminowy okres otwartej próby, podczas którego wszyscy uczestnicy będą otrzymywać maraliksibat do 104. tygodnia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
75

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Chiny, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Chiny, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Niemcy
      • Hanover, Niemcy
        • Hannover Medical School
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapur
      • Bukit Timah, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Tajwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Wietnam
      • Hanoi, Wietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Wietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Wietnam
        • Hue Central Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital NHS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 tygodnie do 3 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety o masie ciała ≥2500 g, w wieku ≥21 dni i <90 dni w momencie wystąpienia HPE (Kasai)
  2. HPE lub procedura Kasai w ciągu 3 tygodni przed randomizacją
  3. Rozpoznanie kliniczne atrezji dróg żółciowych

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z trudną do opanowania przewlekłą biegunką podczas randomizacji
  2. Osoby nie tolerujące żywienia dojelitowego podczas randomizacji
  3. Historia resekcji jelita krętego
  4. Diagnostyka atrezji dróg żółciowych zespołu malformacji śledziony lub atrezji torbielowatej dróg żółciowych
  5. Dowody na inną patologię niedrożności dróg żółciowych obejmującą wewnątrzwątrobowe drogi żółciowe (np. niedostatek, stwardniające zapalenie dróg żółciowych)
  6. Dowody niewydolności wątroby (np. znaczne wodobrzusze)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Double Blind - Maralixibat
Okres podwójnie ślepa składał się z 4-8 tygodni eskalacji dawki, a następnie 18–22 tygodnia stabilnego leczenia dawkowania, po czym uczestnicy przeniesienia się na ramię otwarte.
Lek: Maraliksybat
Małocząsteczkowy inhibitor transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT)
Inne nazwy:
  • Dawniej LUM001 i SHP625
Komparator placebo: Double Blind - placebo
Okres podwójnie ślepa składał się z 4-8 tygodni eskalacji dawki, a następnie 18–22 tygodnia stabilnego leczenia dawkowania, po czym uczestnicy przeniesienia się na ramię otwarte.
Inny: Placebo
Identyczny z maraliksibatem, z wyjątkiem substancji czynnej
Eksperymentalny: Otwarta etykieta - Maralixibat
Okres otwartego znaczenia składał się z 4-8 tygodni eskalacji dawki, a następnie 70–74 tygodni stabilnego leczenia dawkowania. Podczas OLE wszyscy uczestnicy, niezależnie od przypisania leczenia w okresie podwójnie ślepej, otrzymali Maralixibat.
Lek: Maraliksybat
Małocząsteczkowy inhibitor transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT)
Inne nazwy:
  • Dawniej LUM001 i SHP625

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitych poziomów bilirubiny w surowicy
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Od linii bazowej do 26 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitych kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Od linii bazowej do 26 tygodnia
Odsetek uczestników o średnich poziomach TSB <2 mg/dl do 26 tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Od linii bazowej do 26 tygodnia
Odsetek uczestników obserwował, jak przeszczep zdarzeń klinicznych związany z wątrobą, dekompensację wątroby, przerwy z powodu zdarzeń związanych z wątrobą lub śmierć.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Dekompensacja wątroby (encefalopatia wątroby, krwawienie żywiowe, nowe uporczywe wodobrzuty)
Od linii bazowej do 26 tygodnia
Odsetek uczestników poddawanych przeszczepowi wątroby lub śmierci
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Od linii bazowej do 26 tygodnia
Odsetek uczestników zaobserwowano klinicznie widoczne nadciśnienie wrotne zdefiniowane jako śledzionę i trombocytopenia (liczba płytek krwi <150 x 109/l) lub klinicznie widoczne wodobrzuty lub endoskopowe dowody na żywe przełyku lub żołądka.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Splenomegalia => (rozmiar śledziony> 2 cm poniżej marginesu kostnego wyczuwanego podczas badania fizykalnego)
Od linii bazowej do 26 tygodnia
Odsetek uczestników o średnich poziomach TSB ≤1,2 mg/dl
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Od linii bazowej do 26 tygodnia
Odsetek uczestników o średnich poziomach SBA ≤40 mmol/L
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
Od linii bazowej do 26 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
7 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MRX-701

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami