Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 ALXN2060 u japonských účastníků se symptomatickou ATTR-CM

9. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, prospektivní, multicentrická, otevřená, 2dílná studie účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN2060 u japonských účastníků se symptomatickou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM)

Tato prospektivní studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost ALXN2060 (také známého jako AG10), a také stanovila jeho farmakokinetický a farmakodynamický profil u japonských účastníků se symptomatickým ATTR-CM podávaným na pozadí stabilní terapie srdečního selhání. .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci obdrží ALXN2060 na 12 měsíců (část A). Po poslední návštěvě (12. měsíc) části A budou účastníci pokračovat ve studii v části B, která bude trvat dalších 18 měsíců (30 měsíců ode dne 1), během kterých budou všichni účastníci nadále dostávat perorální léčbu ALXN2060. Po dokončení hodnocení 30. měsíce v části B bude účastníkům nabídnuta možnost nadále dostávat ALXN2060 v období prodloužení, které bude trvat do schválení ALXN2060 v Japonsku nebo až po dobu 24 dalších měsíců, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
        • Research Site
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8560
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japonsko, 783-8505
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japonsko, 252-0375
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8543
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonsko, 564-8565
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 86 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Stanovená diagnóza ATTR-CM buď s TTR divokého typu, nebo s variantním genotypem TTR.
  2. Srdeční selhání v anamnéze doložené alespoň 1 předchozí hospitalizací pro srdeční selhání nebo klinickými známkami srdečního selhání bez předchozí hospitalizace srdečního selhání projevující se známkami nebo příznaky objemového přetížení nebo zvýšených tlaků nebo příznaky srdečního selhání, které vyžadovaly nebo vyžadují pokračující léčbu diuretiky.
  3. Příznaky New York Heart Association třídy I-III způsobené ATTR-CM.
  4. Na stabilních dávkách kardiovaskulární lékařské terapie.
  5. Dokončeno ≥ 150 metrů na 6MWT ve 2 testech před 1. dnem.
  6. Stěna levé komory (LV) (interventrikulární přepážka nebo zadní stěna LK) tloušťka ≥ 12 milimetrů.
  7. Biomarkery zátěže stěny myokardu: N-terminální hladina natriuretického pep promozkového typu (NT-proBNP) ≥ 300 pikogramů/mililitr (pg/ml).

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní infarkt myokardu, akutní koronární syndrom nebo koronární revaskularizace nebo prodělaná cévní mozková příhoda nebo přechodná ischemická ataka během 90 dnů před screeningem.
  2. Hemodynamická nestabilita při screeningu.
  3. Pravděpodobně podstoupí transplantaci srdce do jednoho roku od screeningu.
  4. Současná léčba prodávanými léčivými přípravky a dalšími zkoumanými činidly pro léčbu ATTR-CM.
  5. Současná léčba blokátory kalciových kanálů s účinky na převodní systém (např. verapamil, diltiazem). Použití dihydropyridinových blokátorů kalciových kanálů je povoleno.
  6. Potvrzená diagnóza amyloidózy lehkého řetězce (AL).
  7. Biomarkery zátěže stěny myokardu: NT-ProBNP ≥ 8 500 pg/ml.
  8. Měření funkce ledvin, odhadovaná rychlost glomerulární filtrace úpravou stravy u onemocnění ledvin vzorec < 30 ml/min/1,73 metrů čtverečních.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN2060
Účastníci obdrží ALXN2060.
Lék: ALXN2060
Tablety ALXN2060 budou podávány dvakrát denně v dávce 800 miligramů.
Ostatní jména:
  • AG10
  • Acoramidis

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Změna z výchozího stavu na 12. měsíc léčby v chozené vzdálenosti během šestiminutového testu chůze (6MWT)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
6MWT měří, jak daleko může účastník dojít za 6 minut. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena jako rozdíl mezi ušlou vzdáleností během 6MWT ve 12 měsících a vzdáleností ušlou během 6MWT na začátku. Pro stanovení základní linie byly provedeny alespoň 2 6MWT s odstupem > 24 hodin až ≤ 3 týdnů před první dávkou ALXN2060. Základní 6MWT je průměr celkové vzdálenosti, kterou účastníci ušli pro 2 kvalifikované 6MWT, které splnily všechna kritéria definovaná protokolem. Průměrná změna nejmenších čtverců od výchozích dat byla upravena o základní měření a návštěvy.
Základní stav, 12. měsíc
Část A a B: Počet hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem (CV) za období 30 měsíců
Časové okno: 30 měsíců
Hospitalizace související s KV byla definována jako průměrný počet hospitalizací souvisejících s KV na účastníka za rok po dobu 30 měsíců. Hospitalizace související s CV byly také hlášeny jako nežádoucí příhody a byly přezkoumány a posouzeny nezávislou komisí pro klinické události (CEC).
30 měsíců
Úmrtnost ze všech příčin (ACM) po dobu 30 měsíců
Časové okno: 30 měsíců
ACM byla hodnocena jako čas od data prvního zahájení studijní léčby do data úmrtí během 30měsíčního období a byla analyzována pomocí Kaplan-Meierovy analýzy. Údaje jsou hlášeny pro počet účastníků s ACM za období 30 měsíců.
30 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části A a B: Změna od základní linie ve vzdálenosti ušlé během 6MWT
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6, 9, 18, 24 a 30
6MWT měří, jak daleko může účastník dojít za 6 minut. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena jako rozdíl mezi vzdáleností ušlou během 6MWT ve specifikovaných časových bodech a vzdáleností ušlou během 6MWT ve výchozím stavu. Pro stanovení základní linie byly provedeny alespoň 2 6MWT s odstupem > 24 hodin až ≤ 3 týdnů před první dávkou ALXN2060. Základní 6MWT je průměr celkové vzdálenosti, kterou účastníci ušli pro 2 kvalifikované 6MWT, které splnily všechna kritéria definovaná protokolem. Průměrná změna nejmenších čtverců od výchozích dat byla upravena o základní měření a návštěvy.
Výchozí stav, měsíce 6, 9, 18, 24 a 30
Části A a B: Změna od výchozího stavu v dotazníku Kansas City Kardiomyopatie Celkové skóre (KCCQ-OS)
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6, 9, 12, 18, 24 a 30
KCCQ je dotazník o 23 položkách vyvinutý pro měření zdravotního stavu a kvality života související se zdravím u účastníků se srdečním selháním. Položky zahrnují příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a jak jejich srdeční selhání ovlivňuje kvalitu jejich života. Celkové souhrnné skóre se pohybovalo od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značilo lepší zdravotní stav. Prezentovaná data jsou pro změnu od výchozího stavu ke specifikovaným časovým bodům. Průměrná změna nejmenších čtverců od výchozích dat byla upravena o základní měření a návštěvy.
Výchozí stav, měsíce 6, 9, 12, 18, 24 a 30
Části A a B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a AE vedoucími k přerušení léčby
Časové okno: Do 30. měsíce
AE vzniklá při léčbě byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už se považuje za související s intervencí studie, ke které došlo po první dávce, či nikoli. SAE vzniklá při léčbě byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která měla za následek smrt, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalé invaliditě/neschopnosti nebo byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou, ke které došlo po prvním dávka. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do 30. měsíce
Části A a B: Změna koncentrace sérového transthyretinu (TTR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, před podáním dávky ve dnech 14, 28 a 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 a 30
Nejmenší čtverce znamenají změnu od výchozí hodnoty odvozenou z návštěv a výchozí hodnoty TTR v séru jako kovariátu. Podle potřeby byly zahrnuty další kovariáty.
Výchozí stav, před podáním dávky ve dnech 14, 28 a 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 a 30
Části A a B: Změna od základní linie ve stabilizaci TTR
Časové okno: Výchozí stav, dny před podáním dávky 14, 28 a měsíce 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 a 30
Stabilizace TTR byla měřena pomocí fluorescenčního vyloučení sondy (FPE). Uvedené údaje jsou pro změnu od výchozí hodnoty v procentuální stabilizaci FPE.
Výchozí stav, dny před podáním dávky 14, 28 a měsíce 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 a 30

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN2060-TAC-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení