Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af ALXN2060 i japanske deltagere med symptomatisk ATTR-CM

9. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, prospektiv, multicenter, åben etiket, 2-delt undersøgelse af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN2060 hos japanske deltagere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

Denne prospektive undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ALXN2060 (også kendt som AG10), samt at etablere dets farmakokinetiske og farmakodynamiske profil hos japanske deltagere med symptomatisk ATTR-CM administreret på baggrund af stabil hjertesvigtsbehandling .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne modtager ALXN2060 i 12 måneder (del A). Efter det sidste besøg (måned 12) i del A, vil deltagerne fortsætte undersøgelsen i del B, som vil vare i yderligere 18 måneder (30 måneder fra dag 1), hvor alle deltagere vil fortsætte med at modtage oral behandling med ALXN2060. Efter gennemførelse af måned 30-vurderinger i del B, vil deltagerne blive tilbudt muligheden for fortsat at modtage ALXN2060 i forlængelsesperioden, som varer indtil ALXN2060 er godkendt i Japan eller i op til 24 yderligere måneder, alt efter hvad der indtræffer først.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 86 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Etableret diagnose af ATTR-CM med enten vildtype TTR eller en variant TTR genotype.
  2. Anamnese med hjertesvigt påvist af mindst 1 tidligere indlæggelse på grund af hjertesvigt eller kliniske tegn på hjertesvigt uden forudgående hjertesvigt hospitalsindlæggelse manifesteret ved tegn eller symptomer på volumen overbelastning eller forhøjet tryk eller hjertesvigt symptomer, der krævede eller kræver igangværende behandling med et diuretikum.
  3. New York Heart Association Klasse I-III symptomer på grund af ATTR-CM.
  4. På stabile doser af kardiovaskulær medicinsk terapi.
  5. Fuldførte ≥ 150 meter på 6MWT på 2 tests før dag 1.
  6. Venstre ventrikulær (LV) væg (interventrikulær septum eller LV posterior væg) tykkelse ≥ 12 millimeter.
  7. Biomarkører for myokardievægsstress: N-terminal pro-hjerne-type natriuretisk pep (NT-proBNP) niveau ≥ 300 picogram/milliliter (pg/mL).

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut myokardieinfarkt, akut koronarsyndrom eller koronar revaskularisering eller oplevet slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald inden for 90 dage før screening.
  2. Hæmodynamisk ustabilitet ved screening.
  3. Sandsynligvis at gennemgå hjertetransplantation inden for et år efter screening.
  4. Nuværende behandling med markedsførte lægemidler og andre forsøgsmidler til behandling af ATTR-CM.
  5. Nuværende behandling med calciumkanalblokkere med effekt på ledningssystem (for eksempel verapamil, diltiazem). Brug af dihydropyridin calciumkanalblokkere er tilladt.
  6. Bekræftet diagnose af let-kæde (AL) amyloidose.
  7. Biomarkører for myokardievægsstress: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
  8. Mål for nyrefunktion, estimeret glomerulær filtrationshastighed ved ændring af diæt ved nyresygdom formel < 30 ml/minut/1,73 meter i kvadrat.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALXN2060
Deltagerne modtager ALXN2060.
Medicin: ALXN2060
ALXN2060 tabletter vil blive indgivet to gange dagligt i en dosis på 800 milligram.
Andre navne:
  • AG10
  • Acoramidis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring fra baseline til måned 12 af behandling i afstand gået under seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, måned 12
6MWT måler, hvor langt en deltager kan gå på 6 minutter. Ændring fra baseline blev beregnet som forskellen mellem distancen gået under 6MWT ved 12 måneder og distancen gået under 6MWT ved baseline. For at bestemme baseline blev der udført mindst 2 6MWT'er > 24 timer til ≤ 3 ugers mellemrum før den første dosis ALXN2060. Basislinjen 6MWT er gennemsnittet af den samlede distance, deltagerne har gået for de 2 kvalificerende 6MWT'er, der opfyldte alle de protokoldefinerede kriterier. Mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline-data blev justeret for baseline-målinger og besøg.
Baseline, måned 12
Del A og B: Antal kardiovaskulære (CV)-relaterede indlæggelser over en 30-måneders periode
Tidsramme: 30 måneder
CV-relaterede indlæggelser blev defineret som det gennemsnitlige antal CV-relaterede indlæggelser pr. deltager pr. år over en 30-måneders periode. CV-relaterede hospitalsindlæggelser blev også rapporteret som uønskede hændelser og blev gennemgået og bedømt af en uafhængig Clinical Events Committee (CEC).
30 måneder
Dødelighed af alle årsager (ACM) over en 30-måneders periode
Tidsramme: 30 måneder
ACM blev vurderet som tid fra datoen for første påbegyndelse af undersøgelsesbehandling til dødsdatoen i løbet af en 30-måneders periode og blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-analyse. Data rapporteres for antallet af deltagere med ACM over 30 måneders perioden.
30 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Ændring fra baseline i gået afstand under 6MWT
Tidsramme: Baseline, måned 6, 9, 18, 24 og 30
6MWT måler, hvor langt en deltager kan gå på 6 minutter. Ændring fra baseline blev beregnet som forskellen mellem distancen gået under 6MWT på specificerede tidspunkter og distancen gået under 6MWT ved baseline. For at bestemme baseline blev der udført mindst 2 6MWT'er > 24 timer til ≤ 3 ugers mellemrum før den første dosis ALXN2060. Basislinjen 6MWT er gennemsnittet af den samlede distance, deltagerne har gået for de 2 kvalificerende 6MWT'er, der opfyldte alle de protokoldefinerede kriterier. Mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline-data blev justeret for baseline-målinger og besøg.
Baseline, måned 6, 9, 18, 24 og 30
Del A og B: Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet score (KCCQ-OS)
Tidsramme: Baseline, måned 6, 9, 12, 18, 24 og 30
KCCQ er et spørgeskema med 23 punkter udviklet til at måle sundhedsstatus og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hjertesvigt. Elementer omfatter hjertesvigtssymptomer, indvirkning på fysiske og sociale funktioner, og hvordan deres hjertesvigt påvirker deres livskvalitet. Den overordnede opsummerende score varierede fra 0-100, med højere score, der indikerer bedre sundhedstilstand. De præsenterede data er til ændring fra baseline til specificerede tidspunkter. Mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline-data blev justeret for baseline-målinger og besøg.
Baseline, måned 6, 9, 12, 18, 24 og 30
Del A og B: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er, der fører til behandlingsophør
Tidsramme: Op til 30. måned
En behandlings-emergent AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen, der opstod efter første dosis. En behandlingsudløst SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende invaliditet/inhabilitet eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt, der opstod efter første dosis. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til 30. måned
Del A og B: Ændring fra baseline i serumtransthyretin (TTR) koncentration
Tidsramme: Baseline, præ-dosis på dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
Mindste kvadrater betyder ændring fra baseline afledt af med besøg og baseline serum TTR som en kovariat. Andre kovariater blev inkluderet efter behov.
Baseline, præ-dosis på dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
Del A og B: Ændring fra baseline i TTR-stabilisering
Tidsramme: Baseline, før dosis dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
TTR-stabilisering blev målt ved anvendelse af fluorescerende probe-eksklusion (FPE). De præsenterede data er for ændring fra baseline i FPE procentuel stabilisering.
Baseline, før dosis dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN2060-TAC-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger