Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 3 di ALXN2060 in partecipanti giapponesi con ATTR-CM sintomatico

9 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, in aperto, in 2 parti sull'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN2060 nei partecipanti giapponesi con cardiomiopatia sintomatica da transtiretina amiloide (ATTR-CM)

Questo studio prospettico è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ALXN2060 (noto anche come AG10), nonché per stabilire il suo profilo farmacocinetico e farmacodinamico nei partecipanti giapponesi con ATTR-CM sintomatico somministrato su uno sfondo di terapia stabile per insufficienza cardiaca .

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti riceveranno ALXN2060 per 12 mesi (Parte A). Dopo l'ultima visita (mese 12) della Parte A, i partecipanti continueranno lo studio nella Parte B, che durerà per altri 18 mesi (30 mesi dal Giorno 1), durante i quali tutti i partecipanti continueranno a ricevere trattamento orale con ALXN2060. Dopo il completamento delle valutazioni del mese 30 nella Parte B, ai partecipanti verrà offerta l'opportunità di continuare a ricevere ALXN2060 nel periodo di estensione, che durerà fino all'approvazione di ALXN2060 in Giappone o per un massimo di 24 mesi aggiuntivi, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8431
        • Research Site
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Research Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Giappone, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8560
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Giappone, 783-8505
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Giappone, 252-0375
        • Research Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8543
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 564-8565
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 86 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi accertata di ATTR-CM con TTR wild-type o genotipo TTR variante.
  2. Storia di insufficienza cardiaca evidenziata da almeno 1 precedente ricovero per insufficienza cardiaca o evidenza clinica di insufficienza cardiaca senza precedente ricovero per insufficienza cardiaca manifestato da segni o sintomi di sovraccarico di volume o pressioni elevate o sintomi di insufficienza cardiaca che hanno richiesto o richiedono un trattamento in corso con un diuretico.
  3. Sintomi di classe I-III della New York Heart Association dovuti a ATTR-CM.
  4. Su dosi stabili di terapia medica cardiovascolare.
  5. Completato ≥ 150 metri sul 6MWT su 2 test prima del giorno 1.
  6. Spessore della parete del ventricolo sinistro (LV) (setto interventricolare o parete posteriore del LV) ≥ 12 millimetri.
  7. Biomarcatori dello stress della parete miocardica: livello di pep natriuretico di tipo pro-cervello N-terminale (NT-proBNP) ≥ 300 picogrammi/millilitro (pg/mL).

Criteri di esclusione:

  1. Infarto miocardico acuto, sindrome coronarica acuta o rivascolarizzazione coronarica, ictus o attacco ischemico transitorio nei 90 giorni precedenti lo screening.
  2. Instabilità emodinamica allo screening.
  3. Probabilmente subirà un trapianto di cuore entro un anno dallo screening.
  4. Trattamento in corso con prodotti farmaceutici commercializzati e altri agenti sperimentali per il trattamento di ATTR-CM.
  5. Trattamento in corso con calcio-antagonisti con effetti sul sistema di conduzione (ad esempio, verapamil, diltiazem). È consentito l'uso di bloccanti dei canali del calcio diidropiridinici.
  6. Diagnosi confermata di amiloidosi da catene leggere (AL).
  7. Biomarcatori dello stress della parete miocardica: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
  8. Misurazione della funzionalità renale, velocità di filtrazione glomerulare stimata in base alla formula Modificazione della dieta nella malattia renale < 30 mL/minuto/1,73 metri quadrati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALXN2060
I partecipanti riceveranno ALXN2060.
Droga: ALXN2060
Le compresse di ALXN2060 verranno somministrate due volte al giorno alla dose di 800 milligrammi.
Altri nomi:
  • AG10
  • Acoramidis

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: variazione dal basale al mese 12 di trattamento della distanza percorsa durante il test del cammino in sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Il 6MWT misura la distanza che un partecipante può percorrere in 6 minuti. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come la differenza tra la distanza percorsa durante il 6MWT a 12 mesi e la distanza percorsa durante il 6MWT al basale. Per determinare il basale, sono stati condotti almeno 2 6MWT a distanza di > 24 ore fino a ≤ 3 settimane prima della prima dose di ALXN2060. Il 6MWT di base è la media della distanza totale percorsa dai partecipanti per i 2 6MWT qualificanti che hanno soddisfatto tutti i criteri definiti dal protocollo. La variazione media dei minimi quadrati rispetto ai dati di base è stata aggiustata per le misure e le visite di base.
Riferimento, mese 12
Parti A e B: numero di ricoveri correlati a patologie cardiovascolari (CV) in un periodo di 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
Il ricovero correlato a CV è stato definito come il numero medio di ricoveri correlati a CV per partecipante per anno in un periodo di 30 mesi. Anche i ricoveri correlati a cause cardiovascolari sono stati segnalati come eventi avversi e sono stati esaminati e giudicati da un Comitato eventi clinici indipendente (CEC).
30 mesi
Mortalità per tutte le cause (ACM) in un periodo di 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
L'ACM è stata valutata come il tempo trascorso dalla data di primo inizio del trattamento in studio alla data di morte durante un periodo di 30 mesi ed è stata analizzata utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier. I dati vengono riportati per il numero di partecipanti con ACM nel periodo di 30 mesi.
30 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A e B: variazione rispetto al basale della distanza percorsa durante il 6MWT
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6, 9, 18, 24 e 30
Il 6MWT misura la distanza che un partecipante può percorrere in 6 minuti. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come la differenza tra la distanza percorsa durante il 6MWT ai punti temporali specificati e la distanza percorsa durante il 6MWT al basale. Per determinare il basale, sono stati condotti almeno 2 6MWT a distanza di > 24 ore fino a ≤ 3 settimane prima della prima dose di ALXN2060. Il 6MWT di base è la media della distanza totale percorsa dai partecipanti per i 2 6MWT qualificanti che hanno soddisfatto tutti i criteri definiti dal protocollo. La variazione media dei minimi quadrati rispetto ai dati di base è stata aggiustata per le misure e le visite di base.
Riferimento, mesi 6, 9, 18, 24 e 30
Parti A e B: variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6, 9, 12, 18, 24 e 30
Il KCCQ è un questionario composto da 23 item sviluppato per misurare lo stato di salute e la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con insufficienza cardiaca. Gli elementi includono i sintomi dell'insufficienza cardiaca, l'impatto sulle funzioni fisiche e sociali e il modo in cui l'insufficienza cardiaca influisce sulla qualità della vita. Il punteggio riassuntivo complessivo variava da 0 a 100, con punteggi più alti che indicavano uno stato di salute migliore. I dati presentati riguardano il cambiamento dalla linea di base ai punti temporali specificati. La variazione media dei minimi quadrati rispetto ai dati di base è stata aggiustata per le misure e le visite di base.
Riferimento, mesi 6, 9, 12, 18, 24 e 30
Parti A e B: numero di partecipanti con eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino al mese 30
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante, temporaneamente associato all’uso dell’intervento in studio, considerato o meno correlato all’intervento in studio che si è verificato dopo la prima dose. Un SAE emergente dal trattamento è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole che ha provocato la morte, ha messo in pericolo la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, ha provocato disabilità/incapacità persistente o è stato un'anomalia congenita/difetto alla nascita che si è verificato dopo il primo dose. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino al mese 30
Parti A e B: variazione rispetto al basale della concentrazione di transtiretina sierica (TTR).
Lasso di tempo: Basale, pre-dose nei giorni 14, 28 e nei mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
La variazione media dei minimi quadrati rispetto al basale derivata dalle visite e dal TTR sierico al basale come covariata. Altre covariate sono state incluse secondo necessità.
Basale, pre-dose nei giorni 14, 28 e nei mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
Parti A e B: variazione rispetto al basale nella stabilizzazione TTR
Lasso di tempo: Basale, giorni 14, 28 prima della dose e mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
La stabilizzazione del TTR è stata misurata utilizzando l'esclusione della sonda fluorescente (FPE). I dati presentati riguardano la variazione rispetto al basale nella stabilizzazione percentuale della FPE.
Basale, giorni 14, 28 prima della dose e mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALXN2060-TAC-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni