Účinnost a bezpečnost VB119 u subjektů s membránovou nefropatií

Kritéria pro zařazení:

1. je v době informovaného souhlasu ≥ 18 let;
2. Má biopsií ledviny potvrzenou diagnózu primární MN v posledních 10 letech; Poznámka: Je výhodné, aby zahrnutí jedinci měli vzorky tkáně biopsie ledvin, které jsou pozitivní na barvení anti-PLA2R protilátkou. Subjekty s diagnózou primární MN > 10 let a ≤ 20 let potvrzenou biopsií ledviny, které splňují všechna ostatní kritéria způsobilosti, mohou být zapsány po projednání s lékařským monitorem.
3. 3. Má zdokumentovanou laboratorní anamnézu proteinurie v nefrotickém rozsahu (definovaná buď jako větší nebo rovna 3,5 g celkového proteinu na 24hodinový sběr moči nebo větší nebo rovna 3,5 g/g UPCR při odběru na místě) A má proteinurii s UPCR větší nebo rovné 2,0 g/g na základě 2 po sobě jdoucích odběrů vzorků moči (první ranní vyprázdnění) získaných během 14 dnů od sebe během období screeningu. Oba vzorky musí být způsobilé;
4. má systolický krevní tlak (TK) <160 mmHg nebo diastolický TK <100 mmHg po 5 minutách klidu při screeningu;
5. je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před screeningem;
6. Ženy, které nemohou otěhotnět, musí být buď chirurgicky sterilní (hysterektomie, bilaterální tubární ligace, salpingektomie a/nebo bilaterální ooforektomie alespoň 26 týdnů před screeningovou návštěvou) nebo postmenopauzální, definované jako spontánní amenorea po dobu alespoň 2 let, s folikulem -stimulační hormon v postmenopauzálním rozmezí při Screeningu na základě rozsahů centrální laboratoře;
7. Ženy ve fertilním věku (tj. ovulující, premenopauzální nebo chirurgicky nesterilní) a všichni muži musí během své účasti ve studii a po dobu 125 dnů po posledním podání studovaného léku používat lékařsky uznávaný, vysoce účinný antikoncepční režim.
8. Muži musí souhlasit s tím, že se zdrží dárcovství spermií do 125 dnů po podání poslední dávky studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

1. Má eGFR <45 ml/min/1,73 m2 při Screeningu s využitím vzorce pro spolupráci v epidemiologii chronického onemocnění ledvin potvrzeného centrální laboratoří;
2. má absolutní počet neutrofilů <1,5 x 10/l;
3. Má počet bílých krvinek <3,0 x 10/l;
4. Má sekundární příčiny MN (např. malignita, hepatitida B nebo C, virus lidské imunodeficience [HIV], systémový lupus erythematodes [SLE] nebo jiná autoimunitní onemocnění [např. tyreoiditida] vyvolaná léky);
5. Má diagnózu nebo anamnézu SLE (včetně jiného než renálního onemocnění);
6. Má diabetes mellitus 1. nebo 2. typu;
7. Má akutní, chronickou nebo latentní infekci, včetně tuberkulózy, hepatitidy, HIV nebo chronických infekcí močových cest;