Efficacia e sicurezza di VB119 in soggetti con nefropatia membranosa

Criterio di inclusione:

1. Ha ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato;
2. Ha una diagnosi comprovata da biopsia renale di MN primaria negli ultimi 10 anni; Nota: è preferibile che i soggetti arruolati abbiano campioni di tessuto bioptico renale positivi per la colorazione dell'anticorpo anti-PLA2R. I soggetti con diagnosi comprovata da biopsia renale di MN primario >10 anni e ≤20 anni che soddisfano tutti gli altri criteri di ammissibilità possono essere arruolati previa discussione con il Medical Monitor.
3. 3. Ha una storia di laboratorio documentata di proteinuria nell'intervallo nefrosico (definita come maggiore o uguale a 3,5 g di proteine ​​totali per raccolta di urine delle 24 ore o maggiore o uguale a 3,5 g/g UPCR per raccolta spot) E ha proteinuria con un UPCR maggiore o uguale a 2,0 g/g sulla base di 2 raccolte consecutive di campioni di urina spot (prima minzione mattutina) ottenute entro 14 giorni l'una dall'altra durante il periodo di screening. Entrambi i campioni devono qualificarsi;
4. Ha una pressione arteriosa sistolica (PA) <160 mmHg o diastolica <100 mmHg dopo 5 minuti di riposo allo Screening;
5. È disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto prima dello Screening;
6. Le donne non potenzialmente fertili devono essere chirurgicamente sterili (isterectomia, legatura bilaterale delle tube, salpingectomia e/o ovariectomia bilaterale almeno 26 settimane prima della visita di screening) o in postmenopausa, definita come amenorrea spontanea da almeno 2 anni, con follicolo -ormone stimolante nel range postmenopausale allo Screening, sulla base dei range del laboratorio centrale;
7. I soggetti di sesso femminile in età fertile (ovvero, in ovulazione, in premenopausa o non sterili chirurgicamente) e tutti i soggetti di sesso maschile devono utilizzare un regime contraccettivo altamente efficace accettato dal punto di vista medico durante la loro partecipazione allo studio e per 125 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
8. I soggetti di sesso maschile devono accettare di astenersi dalla donazione di sperma fino a 125 giorni dopo la somministrazione dell'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Ha un eGFR <45 ml/min/1,73 m2 allo Screening utilizzando la formula di collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica confermata dal laboratorio centrale;
2. Ha una conta assoluta dei neutrofili <1,5 x 10/L;
3. Ha un numero di globuli bianchi <3,0 x 10/L;
4. Ha cause secondarie di MN (p. es., tumore maligno, epatite B o C, virus dell'immunodeficienza umana [HIV], lupus eritematoso sistemico [LES] o altre malattie autoimmuni [p. es., tiroidite], indotta da farmaci);
5. Ha una diagnosi o una storia di LES (incluse malattie non renali);
6. Ha il diabete mellito di tipo 1 o 2;
7. Ha un'infezione acuta, cronica o latente, tra cui tubercolosi, epatite, HIV o infezioni croniche del tratto urinario;