Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prozánětlivé cytokiny u facioskapulohumerální svalové dystrofie (CYTOKINE-FSH) (CYTOKINE-FSH)

20. března 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Prozánětlivé cytokiny jako potenciální terapeutický cíl u facioskapulohumerální svalové dystrofie typu 1: pilotní studie

Faciální glenohumerální svalová dystrofie typu 1 (DMFSH1) je charakterizována selektivním a asymetrickým postižením obličejových svalů, ramenního pletence a anterolaterálních loketních nohou. Geneticky se onemocnění přenáší autozomálně dominantním způsobem a je způsobeno patogenní kontrakcí jednotek opakování (UR), řekněme D4Z4 lokalizovaných do telomerní části chromozomu 4qA. Ztráta UR způsobuje hypomethylaci DNA a relaxaci chromatinu v oblasti, což vede k nevhodné expresi retrogenu DUX4, vysoce toxického. Nevhodná exprese indukuje zánětlivou reakci reakce T buněk, která se účastní a zvyšuje poškození svalů. Ve prospěch této hypotézy několik studií MRI svalů prokázalo, že atrofii a fibrotukové degeneraci (hyper signál v T1) předcházel výskyt svalového zánětu (hyper signál T2STIR) potvrzený histologicky a dysregulací genů zapojených do adaptivní a vrozené imunita. vědecká hypotéza a potenciální přínosy: vyšetřovatel předpokládá, že u pacientů s DMFSH1 se buňky imunitního systému mohou podílet na patofyziologii onemocnění prostřednictvím změn v sérové ​​sekreci jednoho nebo více cytokinů a/nebo modifikací odpovědi zánětlivých buněk u některých podněty k poškození buněk. Design: jedná se o jednocentrovou pilotní studii, intervenční. V této studii bude výzkumník testovat sérové ​​cytokiny a změny exprese cytokinů v buňkách periferní krve v reakci na některé stimuly u 20 pacientů s DMFSH typu 1 geneticky potvrzeným ve středním stadiu klinického onemocnění (pokračovali v chůzi, ale alespoň dosáhl jednoho svalu dolních končetin) a porovnejte s kontrolami ze studie CYTOKINAGE. Zkoušející také provede pacientům klinické testování (součet MMT skóre) a funkční (6minutový testovací pochod MFM) a MRI neinjektované celé tělo (sekvence T1 + a T2STIR), aby mohl studovat vztah mezi těmito parametry a sekrečními cytokiny nebo sérem v reakci na určité podněty Hlavní cíl: porovnat sérové ​​hladiny IL-6 u pacientů s DMFSH a kontrol.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie
        • Chu De Nice

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muž nebo žena ve věku 18 až 75 let
  • trpící geneticky potvrzeným FSHD1 (<11 opakovacích jednotek D4Z4 na permisivní alele chromozomu 4)
  • ambulantní nebo chůze s asistencí
  • Manuální svalové testování ≥4 pro 1 sval dolní končetiny

Kritéria vyloučení:

  • těhotenství nebo kojení
  • pobyt v tropické/subtropické zemi do 3 měsíců
  • fyzické cvičení do 10 hodin
  • speciální dieta (např. hypokalorická dieta nebo dieta snižující cholesterol)
  • pravidelná konzumace alkoholu; spotřebu drogy do 3 měsíců
  • imunosupresivní nebo imunomodulační lék během 2 týdnů nebo déle než 3 měsíce během posledních 6 měsíců
  • očkování, krevní transfuze léčba imunoglobulinem do 3 měsíců
  • infekce do 3 týdnů; Séropozitivita HIV, HBV, HCV
  • chronické zánětlivé a/nebo autoimunitní nebo alergické onemocnění střev (Crohnova choroba, ulcerózní kolitida), kůže (lupénka, atopická dermatitida), kloubů (rhumatoidní artritida), nervového systému (roztroušená skleróza), diabetes typu I a II
  • neurodegenerativní poruchy (Alzheimerova nebo Parkinsonova choroba)
  • diagnostikovaná rakovina, která není v remisi po dobu nejméně 5 let
  • účast v posledních 3 měsících na výzkumném klinickém hodnocení s expozicí farmaceutickému produktu nebo zdravotnickému prostředku
  • svalová MRI kontraindikace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Facioskapulohumerální svalová dystrofie
Dospělí ambulantní pacienti s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1 (FSHD1)
Jiný: dávkování cytokinů
Měření koncentrace cytokinů v séru
Ostatní jména:
  • biologický rozbor
Postup: zkouška chůze
pacient musí chodit po dobu 6 minut po rovném povrchu
Postup: Manuální svalový test
test provedený k posouzení svalové slabosti pacienta
Postup: Měření funkce Motrice
stupnice umožňující hodnocení polohy pacienta a pohybů horní části těla

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání sérových hladin IL-6 mezi pacienty s FSHD1 a kontrolními subjekty (z jiných předchozích studií) srovnatelné z hlediska věku a pohlaví
Časové okno: 21 měsíců
Hladiny IL-6 v séru budou měřeny pomocí technologie v-plex (MSD) u pacientů s FSHD1 a porovnány s výsledky získanými u párových kontrolních subjektů ze 2 kohort (NCT00998231 a studie cytokinage NCT02660723).
21 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání sérových hladin 28 dalších prozánětlivých cytokinů mezi pacienty s FSHD1 a kontrolními subjekty
Časové okno: 21 měsíců
Sérové ​​hladiny 28 dalších cytokinů budou měřeny pomocí technologie v-plex (MSD) u pacientů s FSHD1 a porovnány s výsledky získanými u párových kontrolních subjektů
21 měsíců
Srovnání cytokinů produkovaných po in vitro stimulaci krevních buněk u pacientů s FSHD1 a kontrolních subjektů
Časové okno: 21 měsíců
Produkce cytokinů bude indukována v krevních buňkách nespecifickou stimulací pomocí LPS, ATP+LPS-EB nebo poly (I:C) u pacientů s FSHD1 a porovnána s výsledky získanými u kontrolních subjektů
21 měsíců
Hodnocení potenciálních korelací mezi hladinami cytokinů (buď v séru nebo produkovaných po stimulaci in vitro) a klinickou závažností u pacientů s FSHD1
Časové okno: 21 měsíců
Klinická závažnost a svalové postižení budou hodnoceny pomocí standardizovaných klinických škál (Manuální svalové testování, Měření motorických funkcí-32, 6minutový test chůze, Skóre klinické závažnosti s korekcí věku)
21 měsíců
Hodnocení potenciálních korelací mezi hladinami cytokinů (buď v séru nebo produkovaných po stimulaci in vitro) a svalovými MRI charakteristikami u pacientů s FSHD1
Časové okno: 21 měsíců
Bude zaznamenávána celotělová MRI (sekvence T1 a T2STIR) za účelem vyhodnocení svalového edému, zánětu a degenerace
21 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 16-AOI-13

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení