Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie trikaprilinových dětských spazmů

17. září 2024 aktualizováno: Cerecin

Otevřená pilotní studie fáze I k prozkoumání proveditelnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti každodenního podávání trikaprilinu u pacientů s kojeneckými křečemi

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost trikaprilinu u subjektů s infantilními spasmy. Toto je jednoramenná, otevřená, pilotní studie až na 10 subjektech s infantilními křečemi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Kojenci mužského a ženského pohlaví ve věku od 3 měsíců do 24 měsíců včetně, v době podpisu informovaného souhlasu rodičem/zákonným zástupcem
  2. Klinická diagnóza IS potvrzená analýzou 24hodinového video-elektroencefalogramu (vEEG) záznamu, včetně alespoň jednoho zdokumentovaného spasmu
  3. Pokračující kojenecké křeče navzdory adekvátní léčbě perorálním prednisolonem (nebo adrenokortikotropním hormonem [ACTH]) a vigabatrinem
  4. Pokud jsou souběžně léčeni ASD (jiné než ketogenní terapie/dieta), byly současné ASD v konstantní denní dávce po dobu alespoň 1 týdne.
  5. Subjekt nebere více než 3 souběžné ASD

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt, který zkoušející z jakéhokoli důvodu považuje za nevhodného kandidáta pro obdržení hodnoceného produktu
  2. Významné a aktivní již existující kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, infekční nebo jiné systémové onemocnění
  3. Subjekt má klinicky významné poškození ledvin
  4. Klinicky významná abnormalita na EKG, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje bezpečnostní rizika účasti ve studii
  5. Známá nebo předpokládaná alergie na hodnocený přípravek
  6. Známá anamnéza aspirační pneumonie za poslední rok
  7. předchozí účast v jiné klinické studii hodnoceného produktu nebo obdržení jakéhokoli hodnoceného léku, zařízení nebo terapie do 30 dnů od vstupu do studie nebo do pěti poločasů rozpadu jiného hodnoceného léku

  8. Do 14 dnů od screeningu má subjekt:

    1. dostávali terapii felbamátem, kanabinoidy, ketogenní dietou nebo stimulací vagusového nervu
    2. dostávali terapii ACTH, prednisolon nebo jiný steroid
  9. Preexistující letální nebo potenciálně letální stav jiný než infantilní křeče
  10. Předchozí nereagování na vhodnou zkoušku (alespoň 2 týdny) ketogenní diety

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Trikaprilin
Trikaprilin bude podáván po dobu 5-21 dnů. Celková denní dávka (jednotlivě na subjekt do maximálně 10 g/kg/den) bude rozdělena do 4 dávek podávaných perorálně, přibližně každých 6 hodin.
Lék: Trikaprilin
Trikaprilin bude emulgován v kojenecké výživě/mléku
Ostatní jména:
  • AC-OL-01

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit bezpečnost každodenního podávání trikaprilinu u pacientů s kojeneckými spasmy (IS)
Časové okno: Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě
Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
Stanovit bezpečnost a snášenlivost denního podávání trikaprilinu u subjektů s kojeneckými křečemi (IS)
Časové okno: Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
Bruselská stupnice stolice kojenců a batolat; stupnice se skládá ze 4 kategorií: tvrdá, tvarovaná, sypká nebo vodnatá. Kategorie stolic na subjekt bude porovnána mezi výchozí hodnotou a během studie.
Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
Fáze prodloužení (pouze pro australská pracoviště): Ke stanovení bezpečnosti každodenního dlouhodobého podávání trikaprilinu u subjektů s kojeneckými spazmy (IS)
Časové okno: Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)
Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě
Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence křečí na základě deníku křečí/záchvatů pečovatele
Časové okno: Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
Počet shluků a střední doba trvání shluků
Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
Změna frekvence křečí na základě 24hodinového video-EEG
Časové okno: Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
Počet shluků a střední doba trvání shluků
Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
Fáze prodloužení (pouze pro australské stránky): Změna frekvence křečí na základě deníku křečí/záchvatů pečovatele
Časové okno: Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)
Počet shluků a střední doba trvání shluků
Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cerecin

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Cerecin

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. září 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AC-21-024

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení