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Tricaprilin Pilotstudie zu infantilen Spasmen

17. September 2024 aktualisiert von: Cerecin

Eine Open-Label-Pilotstudie der Phase I zur Untersuchung der Machbarkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der täglichen Verabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen

Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Triaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen. Dies ist eine einarmige, offene Pilotstudie mit bis zu 10 Probanden mit infantilen Spasmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Säuglinge im Alter von 3 bis einschließlich 24 Monaten zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten
  2. Klinische Diagnose von IS, bestätigt durch Analyse einer 24-Stunden-Video-Elektroenzephalogramm (vEEG)-Aufzeichnung, einschließlich mindestens eines dokumentierten Spasmus
  3. Fortbestehende infantile Krämpfe trotz adäquater Behandlung mit oralem Prednisolon (oder adrenocorticotropem Hormon [ACTH]) und Vigabatrin
  4. Bei gleichzeitiger Behandlung mit ASDs (außer ketogenen Therapien/Diäten) wurden die aktuellen ASDs mindestens 1 Woche lang in einer konstanten Tagesdosis gehalten.
  5. Das Subjekt nimmt nicht mehr als 3 gleichzeitige ASDs ein

Ausschlusskriterien:

  1. Subjekt, das vom Ermittler aus irgendeinem Grund als ungeeigneter Kandidat für den Erhalt des Prüfprodukts angesehen wird
  2. Signifikante und aktive vorbestehende kardiovaskuläre, Nieren-, Leber-, Infektions- oder andere systemische Erkrankung
  3. Das Subjekt hat eine klinisch signifikante Nierenfunktionsstörung
  4. Klinisch signifikante Anomalie im EKG, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheitsrisiken einer Teilnahme an der Studie erhöht
  5. Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Prüfprodukt
  6. Bekannte Vorgeschichte von Aspirationspneumonie innerhalb des letzten Jahres
  7. Vorherige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie des Prüfpräparats oder Erhalt eines Prüfpräparats, Geräts oder einer Therapie innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt oder innerhalb von fünf Halbwertszeiten eines anderen Prüfpräparats

  8. Innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening hat der Proband:

    1. eine Therapie mit Felbamat, Cannabinoiden, ketogener Diät oder Vagusnervstimulation erhalten haben
    2. eine Therapie mit ACTH, Prednisolon oder einem anderen Steroid erhalten haben
  9. Vorbestehender tödlicher oder potenziell tödlicher Zustand außer infantilen Krämpfen
  10. Früheres Nichtansprechen auf einen geeigneten Versuch (mindestens 2 Wochen) der ketogenen Diät

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Tricaprylin
Tricaprilin wird für 5-21 Tage verabreicht. Die tägliche Gesamtdosis (individuell pro Patient bis zu einem Maximum von 10 g/kg/Tag) wird in 4 Dosen aufgeteilt, die ungefähr alle 6 Stunden oral verabreicht werden.
Arzneimittel: Tricaprylin
Tricaprilin wird in Säuglingsnahrung/Milch emulgiert
Andere Namen:
  • AC-OL-01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmung der Sicherheit der täglichen Verabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
Zeitfenster: Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse
Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit der täglichen Verabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
Zeitfenster: Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Brüsseler Stuhlwaage für Säuglinge und Kleinkinder; die skala besteht aus 4 kategorien: hart, geformt, locker oder wässrig. Die Stuhlkategorie pro Proband wird zwischen dem Ausgangswert und während der Studie verglichen.
Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Erweiterungsphase (nur für australische Standorte): Zur Bestimmung der Sicherheit der täglichen Langzeitverabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
Zeitfenster: Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)
Bei der Behandlung auftretende unerwünschte Ereignisse
Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Krampfhäufigkeit basierend auf dem Krampf-/Anfallstagebuch der Pflegekraft
Zeitfenster: Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Anzahl der Cluster und mittlere Clusterdauer
Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Änderung der Spasmushäufigkeit basierend auf 24-Stunden-Video-EEG
Zeitfenster: Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Anzahl der Cluster und mittlere Clusterdauer
Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Erweiterungsphase (nur für australische Standorte): Änderung der Spasmushäufigkeit basierend auf dem Spasmus-/Anfallstagebuch des Pflegepersonals
Zeitfenster: Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)
Anzahl der Cluster und mittlere Clusterdauer
Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Cerecin

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Director, Cerecin

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. September 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AC-21-024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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