Pilotní studie trikaprilinových dětských spazmů
25. července 2023 aktualizováno: Cerecin
Otevřená pilotní studie fáze I k prozkoumání proveditelnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti každodenního podávání trikaprilinu u pacientů s kojeneckými křečemi
Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost trikaprilinu u subjektů s infantilními spasmy.
Toto je jednoramenná, otevřená, pilotní studie až na 10 subjektech s infantilními křečemi.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Project Manager
- Telefonní číslo: +1 303 999 3700
- E-mail: clinical@cerecin.com
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kojenci mužského a ženského pohlaví ve věku od 3 měsíců do 24 měsíců včetně, v době podpisu informovaného souhlasu rodičem/zákonným zástupcem
- Klinická diagnóza IS potvrzená analýzou 24hodinového video-elektroencefalogramu (vEEG) záznamu, včetně alespoň jednoho zdokumentovaného spasmu
- Pokračující kojenecké křeče navzdory adekvátní léčbě perorálním prednisolonem (nebo adrenokortikotropním hormonem [ACTH]) a vigabatrinem
- Pokud jsou souběžně léčeni ASD (jiné než ketogenní terapie/dieta), byly současné ASD v konstantní denní dávce po dobu alespoň 1 týdne.
- Subjekt nebere více než 3 souběžné ASD
Kritéria vyloučení:
- Subjekt, který zkoušející z jakéhokoli důvodu považuje za nevhodného kandidáta pro obdržení hodnoceného produktu
- Významné a aktivní již existující kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, infekční nebo jiné systémové onemocnění
- Subjekt má klinicky významné poškození ledvin
- Klinicky významná abnormalita na EKG, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje bezpečnostní rizika účasti ve studii
- Známá nebo předpokládaná alergie na hodnocený přípravek
- Známá anamnéza aspirační pneumonie za poslední rok
- předchozí účast v jiné klinické studii hodnoceného produktu nebo obdržení jakéhokoli hodnoceného léku, zařízení nebo terapie do 30 dnů od vstupu do studie nebo do pěti poločasů rozpadu jiného hodnoceného léku
Do 14 dnů od screeningu má subjekt:
- dostávali terapii felbamátem, kanabinoidy, ketogenní dietou nebo stimulací vagusového nervu
- dostávali terapii ACTH, prednisolon nebo jiný steroid
- Preexistující letální nebo potenciálně letální stav jiný než infantilní křeče
- Předchozí nereagování na vhodnou zkoušku (alespoň 2 týdny) ketogenní diety
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Trikaprilin
Trikaprilin bude podáván po dobu 5-21 dnů.
Celková denní dávka (jednotlivě na subjekt do maximálně 10 g/kg/den) bude rozdělena do 4 dávek podávaných perorálně, přibližně každých 6 hodin.
|
Trikaprilin bude emulgován v kojenecké výživě/mléku
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovit bezpečnost každodenního podávání trikaprilinu u pacientů s kojeneckými spasmy (IS)
Časové okno: Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
|
Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě
|
Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
|
|
Stanovit bezpečnost a snášenlivost denního podávání trikaprilinu u subjektů s kojeneckými křečemi (IS)
Časové okno: Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
|
Bruselská stupnice stolice kojenců a batolat; stupnice se skládá ze 4 kategorií: tvrdá, tvarovaná, sypká nebo vodnatá.
Kategorie stolic na subjekt bude porovnána mezi výchozí hodnotou a během studie.
|
Do konce studia (5. až 21. den; v závislosti na předmětu)
|
|
Fáze prodloužení (pouze pro australská pracoviště): Ke stanovení bezpečnosti každodenního dlouhodobého podávání trikaprilinu u subjektů s kojeneckými spazmy (IS)
Časové okno: Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)
|
Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě
|
Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna frekvence křečí na základě deníku křečí/záchvatů pečovatele
Časové okno: Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
|
Počet shluků a střední doba trvání shluků
|
Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
|
|
Změna frekvence křečí na základě 24hodinového video-EEG
Časové okno: Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
|
Počet shluků a střední doba trvání shluků
|
Výchozí stav (období 1 týdne) do konce období léčby (období 1 týdne)
|
|
Fáze prodloužení (pouze pro australské stránky): Změna frekvence křečí na základě deníku křečí/záchvatů pečovatele
Časové okno: Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)
|
Počet shluků a střední doba trvání shluků
|
Konec období hlavní fáze léčby do konce fáze prodloužení (období 1 roku)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Cerecin
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
27. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. července 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AC-21-024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Infantilní křeče
-
Beijing Tongren HospitalNeznámý
-
Benha UniversityNáborCOVID-19 | Tachykardie | Srdeční arytmie | Stresová reakce | Ubytování SpasmEgypt