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Studio pilota sugli spasmi infantili della tricaprilina

17 settembre 2024 aggiornato da: Cerecin

Uno studio pilota di fase I in aperto per indagare la fattibilità, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione giornaliera di tricaprilina in soggetti con spasmi infantili

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili. Questo è uno studio pilota a braccio singolo, in aperto, su un massimo di 10 soggetti con spasmi infantili.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Neonati maschi e femmine di età compresa tra 3 mesi e 24 mesi inclusi, al momento in cui il genitore/tutore legale firma il consenso informato
  2. Diagnosi clinica di IS, confermata dall'analisi di una registrazione video-elettroencefalogramma (vEEG) di 24 ore, incluso almeno uno spasmo documentato
  3. Spasmi infantili continuati nonostante un trattamento adeguato con prednisolone orale (o ormone adrenocorticotropo [ACTH]) e vigabatrin
  4. Se in trattamento con ASD concomitanti (diversi dalle terapie/dieta chetogenica), gli attuali ASD sono stati a una dose giornaliera costante per almeno 1 settimana.
  5. Il soggetto sta assumendo non più di 3 ASD concomitanti

Criteri di esclusione:

  1. Soggetto considerato dallo Sperimentatore, per qualsiasi ragione, un candidato non idoneo a ricevere il prodotto sperimentale
  2. Malattia cardiovascolare, renale, epatica, infettiva o sistemica preesistente significativa e attiva
  3. Il soggetto ha una compromissione renale clinicamente significativa
  4. Anomalia clinicamente significativa sull'ECG che, secondo l'opinione dello sperimentatore, aumenta i rischi per la sicurezza della partecipazione allo studio
  5. Allergia nota o sospetta al prodotto sperimentale
  6. Storia nota di polmonite ab ingestis nell'ultimo anno
  7. Precedente partecipazione a un altro studio clinico del prodotto sperimentale o ricevuto qualsiasi farmaco, dispositivo o terapia sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio o entro cinque emivite di un altro farmaco sperimentale

  8. Entro 14 giorni dallo screening, il soggetto ha:

    1. ricevuto terapia con felbamato, cannabinoidi, dieta chetogenica o stimolazione del nervo vago
    2. ricevuto terapia con ACTH, prednisolone o altri steroidi
  9. Condizione letale o potenzialmente letale preesistente diversa dagli spasmi infantili
  10. Precedente mancata risposta a una prova appropriata (almeno 2 settimane) della dieta chetogenica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tricaprilina
La tricaprilina verrà somministrata per 5-21 giorni. La dose giornaliera totale (individuale per soggetto fino a un massimo di 10 g/kg/die) sarà suddivisa in 4 dosi somministrate per via orale, ogni 6 ore circa.
Droga: Tricaprilina
La tricaprilina sarà emulsionata nella formula/latte per lattanti
Altri nomi:
  • AC-OL-01

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per determinare la sicurezza della somministrazione giornaliera di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili (IS)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
Per determinare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione giornaliera di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili (IS)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
Scala delle feci per neonati e bambini di Bruxelles; la scala è composta da 4 categorie: duro, formato, sciolto o acquoso. La categoria di feci per soggetto sarà confrontata tra il basale e durante lo studio.
Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
Fase di estensione (solo per i siti australiani): determinare la sicurezza della somministrazione giornaliera a lungo termine di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili (SI)
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della frequenza degli spasmi in base al diario degli spasmi/convulsioni del caregiver
Lasso di tempo: Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
Numero di cluster e durata media dei cluster
Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
Variazione della frequenza degli spasmi in base al video-EEG di 24 ore
Lasso di tempo: Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
Numero di cluster e durata media dei cluster
Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
Fase di estensione (solo per i siti australiani): modifica della frequenza degli spasmi in base al diario degli spasmi/convulsioni del caregiver
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)
Numero di cluster e durata media dei cluster
Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cerecin

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, Cerecin

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 settembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AC-21-024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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