Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tricaprilin Infantile Spasms Pilotundersøgelse

17. september 2024 opdateret af: Cerecin

Et åbent fase I-pilotstudie for at undersøge gennemførligheden, sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​daglig administration af tricaprilin hos personer med infantile spasmer

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​tricaprilin hos personer med infantile spasmer. Dette er et enkelt-arm, åbent, pilotstudie med op til 10 forsøgspersoner med infantile spasmer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige spædbørn i alderen 3 måneder til 24 måneder inklusive, på det tidspunkt, hvor forældre/værge underskriver det informerede samtykke
  2. Klinisk diagnose af IS, bekræftet ved analyse af en 24-timers video-elektroencefalogram (vEEG) optagelse, inklusive mindst én dokumenteret spasme
  3. Fortsatte infantile spasmer på trods af tilstrækkelig behandling med oral prednisolon (eller adrenokortikotropt hormon [ACTH]) og vigabatrin
  4. Hvis de behandles med samtidige ASD'er (andre end ketogene terapier/diæt), har aktuelle ASD'er været i en konstant daglig dosis i mindst 1 uge.
  5. Forsøgspersonen tager ikke mere end 3 samtidige ASD'er

Ekskluderingskriterier:

  1. Emne, som efterforskeren af ​​en eller anden grund anser for at være en uegnet kandidat til at modtage undersøgelsesproduktet
  2. Betydelig og aktiv allerede eksisterende kardiovaskulær, nyre-, lever-, infektionssygdom eller anden systemisk sygdom
  3. Personen har klinisk signifikant nedsat nyrefunktion
  4. Klinisk signifikant abnormitet på EKG, der efter investigators mening øger sikkerhedsrisiciene ved at deltage i undersøgelsen
  5. Kendt eller mistænkt allergi over for forsøgsproduktet
  6. Kendt historie med aspirationspneumoni inden for det seneste år
  7. Tidligere deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af forsøgsproduktet eller modtaget ethvert forsøgslægemiddel, udstyr eller terapi inden for 30 dage efter undersøgelsens start eller inden for fem halveringstider af et andet forsøgslægemiddel

  8. Inden for 14 dage efter screening har forsøgspersonen:

    1. modtog terapi med felbamat, cannabinoider, ketogen diæt eller vagusnervestimulering
    2. modtog behandling med ACTH, prednisolon eller andet steroid
  9. Eksisterende dødelig eller potentielt dødelig tilstand bortset fra infantile spasmer
  10. Tidligere manglende respons på et passende forsøg (mindst 2 uger) af den ketogene diæt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Tricaprilin
Tricaprilin vil blive administreret i 5-21 dage. Den samlede daglige dosis (individuelt pr. individ op til et maksimum på 10g/kg/dag) vil blive opdelt i 4 doser indgivet oralt, cirka hver 6. time.
Medicin: Tricaprilin
Tricaprilin vil blive emulgeret i modermælkserstatning/mælk
Andre navne:
  • AC-OL-01

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme sikkerheden ved daglig administration af tricaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
Behandling opståede bivirkninger
Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​daglig administration af tricaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
Bruxelles skala til spædbørn og småbørn; skalaen består af 4 kategorier: hård, dannet, løs eller vandig. Kategorien af ​​afføring pr. forsøgsperson vil blive sammenlignet mellem baseline og under undersøgelsen.
Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
Forlængelsefase (kun for australske steder): For at bestemme sikkerheden ved daglig langtidsindgivelse af tricaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)
Behandling opståede bivirkninger
Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i spasmefrekvens baseret på plejepersonales spasmer/anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Antal klynger og gennemsnitlig klyngevarighed
Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Ændring i spasmefrekvens baseret på 24-timers video-EEG
Tidsramme: Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Antal klynger og gennemsnitlig klyngevarighed
Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Udvidelsesfase (kun for australske steder): Ændring i spasmefrekvens baseret på plejepersonales spasmer/anfaldsdagbog
Tidsramme: Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)
Antal klynger og gennemsnitlig klyngevarighed
Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cerecin

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Cerecin

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AC-21-024

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger