Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití kapalného stabilního levothyroxinu u pediatrických pacientů s trizomií 21

11. září 2023 aktualizováno: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Děti s levothyroxinem (T21) mají opožděný vývoj a další funkční gastrointestinální (GI) problémy, které mohou negativně ovlivnit snášenlivost a absorpci L-T4. U věkové skupiny, která není schopna polykat tablety celé ústy, musí být tablety rozdrceny a suspendovány ve vodě, mateřském mléce nebo umělé výživě, aby se mohly podávat děti s hypotyreózou. U této věkové skupiny může mít snadnost podávání významný dopad na compliance a schopnost zůstat euthyroidní. Navrhujeme, aby byl přípravek Tirosint-SOL® příznivěji přijímán díky snadnému podávání, zlepšené snášenlivosti a chutnosti, což ve srovnání s tabletami L-T4 povede k lepší přilnavosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hypotyreóza je běžnou zdravotní poruchou u dětí s trizomií 21 (T21). K léčbě tohoto stavu se primárně používá léčba perorálními tabletami levothyroxinu (L-T4). Děti s T21 však mají opožděný vývoj a další funkční gastrointestinální (GI) problémy, které mohou negativně ovlivnit snášenlivost a absorpci L-T4. U věkové skupiny, která není schopna polykat tablety celé ústy, musí být tablety rozdrceny a suspendovány ve vodě, mateřském mléce nebo umělé výživě, aby se mohly podávat děti s hypotyreózou. U této věkové skupiny může mít snadnost podávání významný dopad na compliance a schopnost zůstat euthyroidní. Až donedávna neexistoval ve Spojených státech žádný tekutý přípravek L-T4 pro použití u dětí. Tirosint-SOL® (liquid stabilní L-T4) je nyní schválen FDA pro použití u dětí. Zkoušející navrhuje, že Tirosint-SOL® bude příznivěji přijímán díky snadnému podávání, zlepšené snášenlivosti a chutnosti, což povede ke zlepšení přilnavosti ve srovnání s tabletami L-T4.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Trizomie 21 dětí ve věku od 2 měsíců do méně než 5 let
  • Dříve potvrzená diagnóza vrozené nebo získané hypotyreózy

Kritéria vyloučení:

  • Gestační věk ≤ 35 týdnů, souběžná léčba antikonvulzivními léky, anamnéza nedodržování léků nebo plán návštěv lékaře
  • Subjekty musí být schopny užívat perorální léky, žádné G-trubice nebo subjekty krmené rodiči

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Nejprve tekutý stabilní levothyroxin (l-T4) TirosintSOL, poté perorální tableta levothyroxin (L-T4)
Účastníci začnou užívat Liquid Tirosint®-SOL po dobu 8 týdnů za použití stejné denní dávky LT4. Úpravy dávky jsou povoleny podle potřeby na základě laboratorních výsledků a klinické odpovědi. Poté účastníci přejdou na konvenční léčbu tabletami LT4 po dobu 8 týdnů. Celková účast účastníků bude celkem 16 týdnů.
Lék: Kapalný stabilní levothyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a adherence tekutého levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů.
Lék: Perorální tableta levothyroxin (L-T4)
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a přilnavosti udržované perorální tablety levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů
Jiný: Perorální tableta nejprve levothyroxin (L-T4), poté tekutý stabilní levothyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Účastníci pokračují v konvenční léčbě tabletami LT4 po dobu 8 týdnů při současné dávce, po 8 týdnech přejdou na podávání tekutého stabilního levothyroxinu (L-T4) Tirosint-SOL po dobu 8 týdnů. Celková účast účastníků bude celkem 16 týdnů.
Lék: Kapalný stabilní levothyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a adherence tekutého levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů.
Lék: Perorální tableta levothyroxin (L-T4)
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a přilnavosti udržované perorální tablety levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost podle posouzení nástrojem CareCAT
Časové okno: 4 měsíce
Využijte dotazník o snášenlivosti léků, Care Children's Acceptance Tool (CAT), abyste pochopili rodičovské vnímání tekutého stabilního L-T4.
4 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování užívání studijních léků
Časové okno: 4 měsíce
Vyhodnoťte rozdíly v souladu s tekutě stabilním L-T4 ve srovnání s tabletou L-T4. Vyhodnoceno v procentech vyhovujících dnů.
4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Mercy Hospital Kansas City

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STUDY00001385

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení