Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie płynnej stabilnej lewotyroksyny u pacjentów pediatrycznych z trisomią 21

11 września 2023 zaktualizowane przez: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Dzieci z lewotyroksyną (T21) mają opóźnienie w rozwoju i inne problemy z czynnościowym przewodem pokarmowym (GI), które mogą negatywnie wpływać na tolerancję i wchłanianie L-T4. W przypadku grupy wiekowej, która nie jest w stanie połykać tabletek w całości doustnie, tabletki należy rozkruszyć i zawiesić w wodzie, mleku matki lub mieszance do podawania w celu leczenia dzieci z niedoczynnością tarczycy. W tej grupie wiekowej łatwość podania może mieć znaczący wpływ na przestrzeganie zaleceń i zdolność do zachowania eutyreozy. Proponujemy, aby Tirosint-SOL® był lepiej odbierany ze względu na łatwość podawania, lepszą tolerancję i smakowitość, co prowadzi do lepszego przylegania w porównaniu z tabletkami L-T4.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niedoczynność tarczycy jest częstym zaburzeniem medycznym u dzieci z trisomią 21 (T21). Leczenie doustną tabletką lewotyroksyny (L-T4) jest stosowane głównie w leczeniu tego schorzenia. Jednak dzieci z T21 mają opóźnienie w rozwoju i inne czynnościowe problemy żołądkowo-jelitowe (GI), które mogą negatywnie wpływać na tolerancję i wchłanianie L-T4. W przypadku grupy wiekowej, która nie jest w stanie połykać tabletek w całości doustnie, tabletki należy rozkruszyć i zawiesić w wodzie, mleku matki lub mieszance do podawania w celu leczenia dzieci z niedoczynnością tarczycy. W tej grupie wiekowej łatwość podania może mieć znaczący wpływ na przestrzeganie zaleceń i zdolność do zachowania eutyreozy. Do niedawna w Stanach Zjednoczonych nie było płynnego preparatu L-T4 do stosowania u dzieci. Tirosint-SOL® (stabilny w płynie L-T4) jest teraz zatwierdzony przez FDA do stosowania u dzieci. Badacz proponuje, aby Tirosint-SOL® był lepiej odbierany ze względu na łatwość podawania, lepszą tolerancję i smakowitość, co prowadzi do lepszego przylegania w porównaniu z tabletkami L-T4.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Trisomia 21 dzieci w wieku od 2 miesięcy do mniej niż 5 lat
  • Wcześniejsze potwierdzone rozpoznanie wrodzonej lub nabytej niedoczynności tarczycy

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek ciążowy ≤ 35 tygodni, jednoczesne przyjmowanie leków przeciwdrgawkowych, historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich lub harmonogramu wizyt lekarskich
  • Pacjenci muszą być w stanie przyjmować leki doustnie, bez G-rurki lub pacjentów karmionych przez rodziców

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Płynna stabilna lewotyroksyna (l-T4) TirosintSOL najpierw, następnie tabletka doustna lewotyroksyna (L-T4)
Uczestnicy rozpoczynają od Liquid Tirosint®-SOL przez 8 tygodni, kontynuując tę ​​samą dzienną dawkę LT4. Dostosowanie dawki jest dozwolone w razie potrzeby, w oparciu o wyniki badań laboratoryjnych i odpowiedź kliniczną. Następnie Uczestnicy przejdą na konwencjonalną terapię tabletkami LT4 na 8 tygodni. Łączny udział uczestników wyniesie łącznie 16 tygodni.
Lek: Płynna stabilna lewotyroksyna (L-T4) Tirosint-SOL
Badanie tolerancji, smakowitości i przylegania płynnej lewotyroksyny (L-T4) przez 8 tygodni.
Lek: Tabletka doustna lewotyroksyna (L-T4)
Badanie tolerancji, smakowitości i przyczepności doustnej lewotyroksyny w tabletkach (L-T4) przez 8 tygodni
Inny: Tabletka doustna Najpierw lewotyroksyna (L-T4), następnie płynna stabilna lewotyroksyna (L-T4) Tirosint-SOL
Uczestnicy kontynuują konwencjonalną terapię tabletkami LT4 przez 8 tygodni w obecnej dawce, po 8 tygodniach przejdą na płynną stabilną lewotyroksynę (L-T4) Tirosint-SOL przez 8 tygodni. Łączny udział uczestników wyniesie łącznie 16 tygodni.
Lek: Płynna stabilna lewotyroksyna (L-T4) Tirosint-SOL
Badanie tolerancji, smakowitości i przylegania płynnej lewotyroksyny (L-T4) przez 8 tygodni.
Lek: Tabletka doustna lewotyroksyna (L-T4)
Badanie tolerancji, smakowitości i przyczepności doustnej lewotyroksyny w tabletkach (L-T4) przez 8 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja oceniana za pomocą narzędzia CareCAT
Ramy czasowe: 4 miesiące
Wykorzystaj kwestionariusz tolerancji leków, Care Children's Acceptance Tool (CAT), aby zrozumieć, jak rodzice postrzegają płynną stabilną L-T4.
4 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przestrzeganie zasad przyjmowania badanych leków
Ramy czasowe: 4 miesiące
Ocenić różnice w zgodności płynnej stabilnej tabletki L-T4 w porównaniu z tabletką L-T4. Oceniane w procentach zgodnych dni.
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Mercy Hospital Kansas City

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • STUDY00001385

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami