Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uso di levotiroxina liquida stabile in pazienti pediatrici con trisomia 21

11 settembre 2023 aggiornato da: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
I bambini con levotiroxina (T21) presentano ritardo dello sviluppo e altri problemi funzionali gastrointestinali (GI) che possono influire negativamente sulla tollerabilità e sull'assorbimento di L-T4. Per una fascia di età incapace di deglutire le compresse intere per via orale, le compresse devono essere frantumate e sospese in acqua, latte materno o formula per la somministrazione al fine di trattare i bambini con ipotiroidismo. Per questa fascia di età, la facilità di somministrazione può avere un impatto significativo sulla compliance e sulla capacità di rimanere eutiroidei. Proponiamo che Tirosint-SOL® venga accolto più favorevolmente grazie alla facilità di somministrazione, alla migliore tollerabilità e appetibilità, portando quindi a una migliore aderenza rispetto alle compresse L-T4.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'ipotiroidismo è un disturbo medico comune nei bambini con Trisomia 21 (T21). Il trattamento con compresse orali di levotiroxina (L-T4) viene utilizzato principalmente per trattare questa condizione. Tuttavia, i bambini con T21 presentano un ritardo dello sviluppo e altri problemi funzionali gastrointestinali (GI) che possono influire negativamente sulla tollerabilità e sull'assorbimento di L-T4. Per una fascia di età incapace di deglutire le compresse intere per via orale, le compresse devono essere frantumate e sospese in acqua, latte materno o formula per la somministrazione al fine di trattare i bambini con ipotiroidismo. Per questa fascia di età, la facilità di somministrazione può avere un impatto significativo sulla compliance e sulla capacità di rimanere eutiroidei. Fino a poco tempo fa, negli Stati Uniti non esisteva una preparazione liquida di L-T4 per l'uso nei bambini. Tirosint-SOL® (liquid stable L-T4) è ora approvato dalla FDA per l'uso nei bambini. Lo sperimentatore propone che Tirosint-SOL® sarà accolto più favorevolmente grazie alla facilità di somministrazione, alla migliore tollerabilità e appetibilità, portando quindi a una migliore aderenza rispetto alle compresse L-T4.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Trisomia 21 bambini di età compresa tra 2 mesi e meno di 5 anni
  • Precedente diagnosi confermata di ipotiroidismo congenito o acquisito

Criteri di esclusione:

  • Età gestazionale ≤ 35 settimane, farmaci anticonvulsivanti concomitanti, anamnesi di non aderenza ai farmaci o programma di visite mediche
  • I soggetti devono essere in grado di assumere farmaci per via orale, nessun tubo G o soggetti alimentati dai genitori

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Levotiroxina liquida stabile (l-T4) TirosintSOL prima, quindi Levotiroxina compressa orale (L-T4)
I partecipanti iniziano con Liquid Tirosint®-SOL per 8 settimane utilizzando la stessa dose giornaliera continua di LT4. Gli aggiustamenti della dose sono consentiti secondo necessità, sulla base dei risultati di laboratorio e della risposta clinica. Quindi i partecipanti passeranno alla terapia convenzionale delle compresse LT4 per 8 settimane. La partecipazione totale dei partecipanti sarà di 16 settimane in totale.
Droga: Levotiroxina liquida stabile (L-T4) Tirosint-SOL
Indagine sulla tollerabilità, appetibilità e aderenza della levotiroxina liquida (L-T4) per 8 settimane.
Droga: Compressa orale levotiroxina (L-T4)
Indagine su tollerabilità, appetibilità e aderenza al mantenimento della levotiroxina (L-T4) in compresse orali per 8 settimane
Altro: Compresse orali Levotiroxina (L-T4) prima, poi Levotiroxina liquida stabile (L-T4) Tirosint-SOL
I partecipanti continuano la terapia convenzionale delle compresse di LT4 per 8 settimane alla dose attuale, dopo 8 settimane passeranno al crossover per ricevere Levotiroxina liquida stabile (L-T4) Tirosint-SOL per 8 settimane. La partecipazione totale dei partecipanti sarà di 16 settimane in totale.
Droga: Levotiroxina liquida stabile (L-T4) Tirosint-SOL
Indagine sulla tollerabilità, appetibilità e aderenza della levotiroxina liquida (L-T4) per 8 settimane.
Droga: Compressa orale levotiroxina (L-T4)
Indagine su tollerabilità, appetibilità e aderenza al mantenimento della levotiroxina (L-T4) in compresse orali per 8 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità valutata dallo strumento CareCAT
Lasso di tempo: 4 mesi
Utilizzare il questionario sulla tollerabilità dei farmaci, Care Children's Acceptance Tool (CAT), per comprendere le percezioni dei genitori di L-T4 liquido stabile.
4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Adesione all'assunzione di farmaci in studio
Lasso di tempo: 4 mesi
Valutare le differenze di conformità con L-T4 liquido stabile rispetto alla compressa L-T4. Valutato in percentuale di giorni conformi.
4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Mercy Hospital Kansas City

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • STUDY00001385

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni