Použití kapalného stabilního levothyroxinu u pediatrických pacientů s trizomií 21
11. září 2023 aktualizováno: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Děti s levothyroxinem (T21) mají opožděný vývoj a další funkční gastrointestinální (GI) problémy, které mohou negativně ovlivnit snášenlivost a absorpci L-T4.
U věkové skupiny, která není schopna polykat tablety celé ústy, musí být tablety rozdrceny a suspendovány ve vodě, mateřském mléce nebo umělé výživě, aby se mohly podávat děti s hypotyreózou.
U této věkové skupiny může mít snadnost podávání významný dopad na compliance a schopnost zůstat euthyroidní.
Navrhujeme, aby byl přípravek Tirosint-SOL® příznivěji přijímán díky snadnému podávání, zlepšené snášenlivosti a chutnosti, což ve srovnání s tabletami L-T4 povede k lepší přilnavosti.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Detailní popis
Hypotyreóza je běžnou zdravotní poruchou u dětí s trizomií 21 (T21).
K léčbě tohoto stavu se primárně používá léčba perorálními tabletami levothyroxinu (L-T4).
Děti s T21 však mají opožděný vývoj a další funkční gastrointestinální (GI) problémy, které mohou negativně ovlivnit snášenlivost a absorpci L-T4.
U věkové skupiny, která není schopna polykat tablety celé ústy, musí být tablety rozdrceny a suspendovány ve vodě, mateřském mléce nebo umělé výživě, aby se mohly podávat děti s hypotyreózou.
U této věkové skupiny může mít snadnost podávání významný dopad na compliance a schopnost zůstat euthyroidní.
Až donedávna neexistoval ve Spojených státech žádný tekutý přípravek L-T4 pro použití u dětí.
Tirosint-SOL® (liquid stabilní L-T4) je nyní schválen FDA pro použití u dětí.
Zkoušející navrhuje, že Tirosint-SOL® bude příznivěji přijímán díky snadnému podávání, zlepšené snášenlivosti a chutnosti, což povede ke zlepšení přilnavosti ve srovnání s tabletami L-T4.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 měsíce až 4 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Trizomie 21 dětí ve věku od 2 měsíců do méně než 5 let
- Dříve potvrzená diagnóza vrozené nebo získané hypotyreózy
Kritéria vyloučení:
- Gestační věk ≤ 35 týdnů, souběžná léčba antikonvulzivními léky, anamnéza nedodržování léků nebo plán návštěv lékaře
- Subjekty musí být schopny užívat perorální léky, žádné G-trubice nebo subjekty krmené rodiči
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Nejprve tekutý stabilní levothyroxin (l-T4) TirosintSOL, poté perorální tableta levothyroxin (L-T4)
Účastníci začnou užívat Liquid Tirosint®-SOL po dobu 8 týdnů za použití stejné denní dávky LT4.
Úpravy dávky jsou povoleny podle potřeby na základě laboratorních výsledků a klinické odpovědi.
Poté účastníci přejdou na konvenční léčbu tabletami LT4 po dobu 8 týdnů.
Celková účast účastníků bude celkem 16 týdnů.
|
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a adherence tekutého levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů.
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a přilnavosti udržované perorální tablety levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů
|
|
Jiný: Perorální tableta nejprve levothyroxin (L-T4), poté tekutý stabilní levothyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Účastníci pokračují v konvenční léčbě tabletami LT4 po dobu 8 týdnů při současné dávce, po 8 týdnech přejdou na podávání tekutého stabilního levothyroxinu (L-T4) Tirosint-SOL po dobu 8 týdnů.
Celková účast účastníků bude celkem 16 týdnů.
|
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a adherence tekutého levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů.
Vyšetření snášenlivosti, chutnosti a přilnavosti udržované perorální tablety levothyroxinu (L-T4) po dobu 8 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snášenlivost podle posouzení nástrojem CareCAT
Časové okno: 4 měsíce
|
Využijte dotazník o snášenlivosti léků, Care Children's Acceptance Tool (CAT), abyste pochopili rodičovské vnímání tekutého stabilního L-T4.
|
4 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dodržování užívání studijních léků
Časové okno: 4 měsíce
|
Vyhodnoťte rozdíly v souladu s tekutě stabilním L-T4 ve srovnání s tabletou L-T4.
Vyhodnoceno v procentech vyhovujících dnů.
|
4 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. ledna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2021
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. února 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. února 2021
První zveřejněno (Aktuální)
10. února 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění štítné žlázy
- Intelektuální postižení
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- Chromozomové aberace
- Aneuploidie
- Duplikace chromozomů
- Hypotyreóza
- Downův syndrom
- Trisomie
Další identifikační čísla studie
- STUDY00001385
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .