Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení NBI-921352 jako doplňkové terapie u subjektů s vývojovým syndromem SCN8A a epileptické encefalopatie (SCN8A-DEE)

30. září 2025 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NBI-921352 jako doplňkové terapie u pacientů s vývojovým syndromem SCN8A a epileptické encefalopatie (SCN8A-DEE)

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku NBI-921352 jako doplňkové terapie záchvatů u subjektů se syndromem vývojové a epileptické encefalopatie SCN8A (SCN8A-DEE).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Telefonní číslo: 877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku od 2 do 21 let včetně.
  2. Mějte diagnózu SCN8A-DEE podpořenou klinickými i genetickými nálezy
  3. Mít v průměru alespoň 1 započitatelný motorický záchvat týdně a nebýt bez záchvatu déle než 20 po sobě jdoucích dnů
  4. Léčení alespoň 1 jiným antiseizurem lékem (ASM), ale ne více než 4 ASM
  5. Nepodařilo se jim dosáhnout svobody zabavení s alespoň 2 ASM
  6. Musí používat noční výstražný systém nebo praxi v souladu se standardy péče v době screeningu a nadále jej používat po dobu trvání studie
  7. Musí mít v době screeningu a po dobu trvání studie odpovídající režim záchranné medikace podle úsudku zkoušejícího.
  8. Mít tělesnou hmotnost alespoň 10 kg
  9. Rodič/pečovatel subjektu je schopen přesně identifikovat typy záchvatů, zejména počitatelné motorické záchvaty (definované jako GTCS, tonické, atonické nebo FOS se znatelnou motorickou složkou) a je schopen vyplnit deník záchvatů

Kritéria vyloučení:

  1. Byli již dříve zařazeni do této studie a absolvovali zaslepenou léčbu
  2. Účastnili se intervenční klinické studie < 30 dní před screeningem
  3. Máte příznaky, které by byly více konzistentní s jinou epilepsií, jako je Dravetův syndrom (např. epizody status epilepticus vyvolané horečkou, časté myoklonické záchvaty, zhoršení na blokátory sodíkových kanálů, absenční záchvaty s generalizovaným hrotovým a vlnovým EEG jako jediným záchvatem typ)
  4. V současné době dostávají kanabinoidy nebo lékařskou marihuanu kromě Epidiolex/Epidyolex, pokud to neschválí sponzor
  5. V současné době užíváte systémové steroidy (s výjimkou inhalačních léků pro léčbu astmatu a intranazálních steroidů pro alergie). Pokud subjekt dostával tyto léky v minulosti, musí tyto léky vynechat alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou a tyto léky nesmí být zahájeny během trvání studie. Intermitentní steroidy k léčbě nemocí souvisejících s nepilepsií (jako jsou alergie nebo dermatologické stavy) nejsou výjimkou
  6. mít v anamnéze středně těžké nebo těžké poranění hlavy nebo jiné neurologické poruchy nebo systémová onemocnění, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně ovlivní fungování nervového systému
  7. mít klinicky významný zdravotní stav nebo chronické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího znemožnilo subjektu účastnit se studie a dokončit ji, nebo které by mohlo zmást interpretaci výsledku studie
  8. Mít klinicky významné abnormální vitální funkce při screeningové návštěvě, jak určil zkoušející
  9. Mít jednu nebo více hodnot klinického laboratorního testu mimo referenční rozmezí na základě krevních vzorků odebraných při screeningové návštěvě, které podle zjištění zkoušejícího představují potenciální riziko pro bezpečnost subjektu
  10. Mějte při screeningové návštěvě na elektrokardiogramu (EKG) nález korigovaného QT intervalu pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 ms nebo přítomnost jakékoli významné srdeční abnormality.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat odpovídající placebo po dobu až 18 týdnů.
Lék: Placebo
Podává se ústně
Experimentální: NBI-921352
V prvních 6 týdnech budou účastníci dostávat zvyšující se dávky NBI-921352 (období titrace) na základě hmotnosti, po kterých bude následovat 10 týdnů léčby s jejich konečnou tolerovanou dávkou (období udržovací) a 2 týdny léčby se snižujícími se dávkami (období zužování).
Lék: NBI-921352
Podává se ústně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro počitatelné motorické záchvaty během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s léčebnou odpovědí
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Odpověď na léčbu byla definována jako ≥50% snížení od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro početné motorické záchvaty během léčebného období studie.
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro počitatelné záchvaty motoru během 10týdenního období údržby
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
Procento účastníků s ≥ 25 %, ≥ 75 % nebo 100 % léčebnou odpovědí během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Odpověď na léčbu byla definována jako ≥25%, ≥50%, ≥75% nebo 100% snížení od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro početné motorické záchvaty během léčebného období studie.
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Procento účastníků s ≥25%, ≥50%, ≥75% nebo 100% léčebnou odpovědí během 10týdenního udržovacího období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
Odpověď na léčbu byla definována jako ≥25%, ≥50%, ≥75% nebo 100% snížení od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro početné motorické záchvaty během léčebného období studie.
Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
Skóre klinického globálního dojmu změny (CGIC) při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný termín: do 16. týdne
Škála CGIC, která je založena na 7bodové škále (rozsah: 1=velmi výrazně lepší až 7=velmi mnohem horší), byla použita k hodnocení celkového globálního zlepšení od zahájení dávkování studijní léčby podle hodnocení zkoušejícího (nebo kvalifikovaného zástupce).
Plánovaný termín: do 16. týdne
Skóre globálního dojmu změny (GIC) rodiče/pečovatele při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný termín: do 16. týdne
Škála GIC byla použita k posouzení dojmu rodiče/pečovatele ze změny celkového stavu účastníka od zahájení studijní léčby a byla hodnocena na 7bodové škále (1=velmi výrazně lepší až 7=velmi mnohem horší).
Plánovaný termín: do 16. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGIS) při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Škála CGIS byla použita k posouzení celkové závažnosti na 5bodové škále (rozsah: 1 = normální, vůbec ne nemocný až 5 = mezi nejvíce extrémně nemocnými).
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
Změna od výchozího stavu ve skóre celkového dojmu závažnosti (GIS) rodiče/pečovatele při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Základní až 16. týden
Škála GIS byla použita k posouzení celkové závažnosti na 5bodové škále (rozsah: 1=žádná až 5=velmi závažná).
Plánovaný časový rámec: Základní až 16. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. ledna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-921352-DEE2012
  • 2020-003140-83 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení