Studie k vyhodnocení NBI-921352 jako doplňkové terapie u subjektů s vývojovým syndromem SCN8A a epileptické encefalopatie (SCN8A-DEE)
30. září 2025 aktualizováno: Neurocrine Biosciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NBI-921352 jako doplňkové terapie u pacientů s vývojovým syndromem SCN8A a epileptické encefalopatie (SCN8A-DEE)
Cílem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku NBI-921352 jako doplňkové terapie záchvatů u subjektů se syndromem vývojové a epileptické encefalopatie SCN8A (SCN8A-DEE).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku od 2 do 21 let včetně.
- Mějte diagnózu SCN8A-DEE podpořenou klinickými i genetickými nálezy
- Mít v průměru alespoň 1 započitatelný motorický záchvat týdně a nebýt bez záchvatu déle než 20 po sobě jdoucích dnů
- Léčení alespoň 1 jiným antiseizurem lékem (ASM), ale ne více než 4 ASM
- Nepodařilo se jim dosáhnout svobody zabavení s alespoň 2 ASM
- Musí používat noční výstražný systém nebo praxi v souladu se standardy péče v době screeningu a nadále jej používat po dobu trvání studie
- Musí mít v době screeningu a po dobu trvání studie odpovídající režim záchranné medikace podle úsudku zkoušejícího.
- Mít tělesnou hmotnost alespoň 10 kg
- Rodič/pečovatel subjektu je schopen přesně identifikovat typy záchvatů, zejména počitatelné motorické záchvaty (definované jako GTCS, tonické, atonické nebo FOS se znatelnou motorickou složkou) a je schopen vyplnit deník záchvatů
Kritéria vyloučení:
- Byli již dříve zařazeni do této studie a absolvovali zaslepenou léčbu
- Účastnili se intervenční klinické studie < 30 dní před screeningem
- Máte příznaky, které by byly více konzistentní s jinou epilepsií, jako je Dravetův syndrom (např. epizody status epilepticus vyvolané horečkou, časté myoklonické záchvaty, zhoršení na blokátory sodíkových kanálů, absenční záchvaty s generalizovaným hrotovým a vlnovým EEG jako jediným záchvatem typ)
- V současné době dostávají kanabinoidy nebo lékařskou marihuanu kromě Epidiolex/Epidyolex, pokud to neschválí sponzor
- V současné době užíváte systémové steroidy (s výjimkou inhalačních léků pro léčbu astmatu a intranazálních steroidů pro alergie). Pokud subjekt dostával tyto léky v minulosti, musí tyto léky vynechat alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou a tyto léky nesmí být zahájeny během trvání studie. Intermitentní steroidy k léčbě nemocí souvisejících s nepilepsií (jako jsou alergie nebo dermatologické stavy) nejsou výjimkou
- mít v anamnéze středně těžké nebo těžké poranění hlavy nebo jiné neurologické poruchy nebo systémová onemocnění, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně ovlivní fungování nervového systému
- mít klinicky významný zdravotní stav nebo chronické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího znemožnilo subjektu účastnit se studie a dokončit ji, nebo které by mohlo zmást interpretaci výsledku studie
- Mít klinicky významné abnormální vitální funkce při screeningové návštěvě, jak určil zkoušející
- Mít jednu nebo více hodnot klinického laboratorního testu mimo referenční rozmezí na základě krevních vzorků odebraných při screeningové návštěvě, které podle zjištění zkoušejícího představují potenciální riziko pro bezpečnost subjektu
- Mějte při screeningové návštěvě na elektrokardiogramu (EKG) nález korigovaného QT intervalu pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 ms nebo přítomnost jakékoli významné srdeční abnormality.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat odpovídající placebo po dobu až 18 týdnů.
|
Podává se ústně
|
|
Experimentální: NBI-921352
V prvních 6 týdnech budou účastníci dostávat zvyšující se dávky NBI-921352 (období titrace) na základě hmotnosti, po kterých bude následovat 10 týdnů léčby s jejich konečnou tolerovanou dávkou (období udržovací) a 2 týdny léčby se snižujícími se dávkami (období zužování).
|
Podává se ústně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro počitatelné motorické záchvaty během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s léčebnou odpovědí
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
Odpověď na léčbu byla definována jako ≥50% snížení od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro početné motorické záchvaty během léčebného období studie.
|
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro počitatelné záchvaty motoru během 10týdenního období údržby
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
|
Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
|
|
|
Procento účastníků s ≥ 25 %, ≥ 75 % nebo 100 % léčebnou odpovědí během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
Odpověď na léčbu byla definována jako ≥25%, ≥50%, ≥75% nebo 100% snížení od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro početné motorické záchvaty během léčebného období studie.
|
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
|
Procento účastníků s ≥25%, ≥50%, ≥75% nebo 100% léčebnou odpovědí během 10týdenního udržovacího období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
|
Odpověď na léčbu byla definována jako ≥25%, ≥50%, ≥75% nebo 100% snížení od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro početné motorické záchvaty během léčebného období studie.
|
Plánovaný časový rámec: Základní, 6. až 16. týden
|
|
Skóre klinického globálního dojmu změny (CGIC) při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný termín: do 16. týdne
|
Škála CGIC, která je založena na 7bodové škále (rozsah: 1=velmi výrazně lepší až 7=velmi mnohem horší), byla použita k hodnocení celkového globálního zlepšení od zahájení dávkování studijní léčby podle hodnocení zkoušejícího (nebo kvalifikovaného zástupce).
|
Plánovaný termín: do 16. týdne
|
|
Skóre globálního dojmu změny (GIC) rodiče/pečovatele při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný termín: do 16. týdne
|
Škála GIC byla použita k posouzení dojmu rodiče/pečovatele ze změny celkového stavu účastníka od zahájení studijní léčby a byla hodnocena na 7bodové škále (1=velmi výrazně lepší až 7=velmi mnohem horší).
|
Plánovaný termín: do 16. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGIS) při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
Škála CGIS byla použita k posouzení celkové závažnosti na 5bodové škále (rozsah: 1 = normální, vůbec ne nemocný až 5 = mezi nejvíce extrémně nemocnými).
|
Plánovaný časový rámec: Výchozí stav do 16. týdne
|
|
Změna od výchozího stavu ve skóre celkového dojmu závažnosti (GIS) rodiče/pečovatele při každé návštěvě během 16týdenního léčebného období
Časové okno: Plánovaný časový rámec: Základní až 16. týden
|
Škála GIS byla použita k posouzení celkové závažnosti na 5bodové škále (rozsah: 1=žádná až 5=velmi závažná).
|
Plánovaný časový rámec: Základní až 16. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. ledna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
17. března 2023
Dokončení studie (Aktuální)
17. března 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. dubna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
5. května 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
16. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NBI-921352-DEE2012
- 2020-003140-83 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .