Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające NBI-921352 jako terapię wspomagającą u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE)

30 września 2025 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę NBI-921352 jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE)

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki NBI-921352 jako terapii wspomagającej napady padaczkowe u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Numer telefonu: 877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 21 lat włącznie.
  2. Mieć diagnozę SCN8A-DEE popartą zarówno wynikami klinicznymi, jak i genetycznymi
  3. Mieć średnio co najmniej 1 policzalny napad ruchowy na tydzień i nie być wolnym od napadów przez więcej niż 20 kolejnych dni
  4. Bycie leczonym co najmniej 1 innym lekiem przeciwdrgawkowym (ASM), ale nie więcej niż 4 ASM
  5. Nie udało się osiągnąć wolności od napadów przy co najmniej 2 ASM
  6. Musi korzystać z nocnego systemu ostrzegania lub praktyki zgodnej ze standardami opieki w czasie badania przesiewowego i nadal go używać przez cały czas trwania badania
  7. Musi mieć odpowiedni schemat leczenia ratunkowego zgodnie z oceną badacza w czasie badania przesiewowego i na czas trwania badania
  8. Mieć masę ciała co najmniej 10 kg
  9. Rodzic/opiekun pacjenta jest w stanie dokładnie zidentyfikować rodzaje napadów, zwłaszcza policzalne napady ruchowe (zdefiniowane jako GTCS, toniczne, atoniczne lub FOS z zauważalną komponentą ruchową) i jest w stanie wypełnić dziennik napadów

Kryteria wyłączenia:

  1. Byli wcześniej włączeni do tego badania i otrzymali leczenie zaślepione
  2. Brali udział w interwencyjnym badaniu klinicznym < 30 dni przed badaniem przesiewowym
  3. mają objawy, które byłyby bardziej zgodne z innym zaburzeniem padaczkowym, takim jak zespół Dravet (np. epizody stanu padaczkowego wywołane gorączką, częste napady miokloniczne, pogorszenie podczas stosowania blokerów kanałów sodowych, napady nieświadomości z uogólnionym EEG typu „igła i fala” jako jedynym napadem) rodzaj)
  4. Obecnie otrzymują kannabinoidy lub medyczną marihuanę, z wyjątkiem Epidiolex/Epidyolex, chyba że zostało to zatwierdzone przez Sponsora
  5. Obecnie przyjmują ogólnoustrojowe sterydy (z wyjątkiem leków wziewnych stosowanych w leczeniu astmy i sterydów donosowych stosowanych w przypadku alergii). Jeśli pacjent otrzymywał te leki w przeszłości, musi je odstawić na co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową, a leków tych nie można rozpoczynać w czasie trwania badania. Przerywane sterydy w leczeniu chorób niezwiązanych z padaczką (takich jak alergie lub choroby dermatologiczne) nie wykluczają
  6. Mieć w wywiadzie umiarkowany lub ciężki uraz głowy lub inne zaburzenia neurologiczne lub ogólnoustrojowe choroby medyczne, które zdaniem badacza mogą wpływać na funkcjonowanie układu nerwowego
  7. Cierpią na klinicznie istotne schorzenie lub chorobę przewlekłą, które zdaniem badacza uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu i jego ukończenie lub mogłyby zakłócić interpretację wyników badania
  8. Podczas wizyty przesiewowej mają klinicznie istotne nieprawidłowe parametry życiowe, określone przez badacza
  9. Mieć jedną lub więcej wartości testu laboratoryjnego poza zakresem referencyjnym, na podstawie próbek krwi pobranych podczas wizyty przesiewowej, które według badacza stanowią potencjalne ryzyko dla bezpieczeństwa uczestnika
  10. Podczas wizyty przesiewowej należy wykonać elektrokardiogram (EKG) stwierdzający skorygowany odstęp QT za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) > 450 ms lub obecność jakiejkolwiek istotnej nieprawidłowości serca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo przez okres do 18 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany doustnie
Eksperymentalny: NBI-921352
W ciągu pierwszych 6 tygodni uczestnicy będą otrzymywać wzrastające dawki NBI-921352 (okres dostosowywania dawki) w zależności od masy ciała, po czym następuje 10 tygodni leczenia ostatnią tolerowaną dawką (okres leczenia podtrzymującego) i 2 tygodnie leczenia zmniejszającymi się dawkami (okres zmniejszania dawki).
Lek: NBI-921352
Podawany doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych częstości napadów w ciągu 28 dni w przypadku policzalnych napadów ruchowych w 16-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową częstości napadów w ciągu 28 dni w przypadku policzalnych napadów ruchowych w okresie leczenia objętym badaniem.
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 28-dniowej częstotliwości napadów dla policzalnych napadów ruchowych w 10-tygodniowym okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 6 do tygodnia 16
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 6 do tygodnia 16
Odsetek uczestników z odpowiedzią na leczenie ≥ 25%, ≥ 75% lub 100% w 16-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥25%, ≥50%, ≥75% lub 100% w stosunku do wartości wyjściowych częstości napadów ruchowych w ciągu 28 dni w okresie leczenia w badaniu.
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Odsetek uczestników z odpowiedzią na leczenie ≥25%, ≥50%, ≥75% lub 100% w 10-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 6 do tygodnia 16
Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥25%, ≥50%, ≥75% lub 100% w stosunku do wartości wyjściowych częstości napadów ruchowych w ciągu 28 dni w okresie leczenia w badaniu.
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 6 do tygodnia 16
Globalny wynik klinicznego wrażenia zmiany (CGIC) podczas każdej wizyty w 16-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Planowany przedział czasowy: do 16 tygodnia
Skala CGIC oparta na 7-punktowej skali (zakres: 1 = bardzo znacząca poprawa do 7 = bardzo znacznie gorsza) została wykorzystana do oceny ogólnej ogólnej poprawy od rozpoczęcia dawkowania badanego leku, zgodnie z oceną badacza (lub wykwalifikowanej osoby wyznaczonej).
Planowany przedział czasowy: do 16 tygodnia
Globalny wynik wrażenia zmiany (GIC) rodzica/opiekuna podczas każdej wizyty w 16-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Planowany przedział czasowy: do 16 tygodnia
Do oceny wrażenia rodzica/opiekuna na temat zmian w ogólnym stanie uczestnika od czasu rozpoczęcia leczenia w ramach badania wykorzystano skalę GIC, którą oceniano w 7-punktowej skali (1 = bardzo znacząca poprawa do 7 = bardzo znacznie gorsza).
Planowany przedział czasowy: do 16 tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej punktacji klinicznego wrażenia ciężkości (CGIS) podczas każdej wizyty w ciągu 16-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Do oceny ogólnego ciężkości zastosowano skalę CGIS w 5-punktowej skali (zakres: 1 = w normie, wcale nie chory do 5 = wśród najciężej chorych).
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnych wynikach oceny ciężkości (GIS) rodziców/opiekunów podczas każdej wizyty w ciągu 16-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Do oceny ogólnej ciężkości w 5-punktowej skali (zakres: 1 = brak do 5 = bardzo poważna) wykorzystano skalę GIS.
Planowane ramy czasowe: wartość wyjściowa do 16. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Neurocrine Biosciences

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
17 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NBI-921352-DEE2012
  • 2020-003140-83 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami