Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere NBI-921352 som supplerende terapi hos personer med SCN8A udviklings- og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE)

30. september 2025 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NBI-921352 som supplerende terapi hos forsøgspersoner med SCN8A udviklingsmæssigt og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​NBI-921352 som supplerende terapi til anfald hos personer med SCN8A udviklings- og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 2 til 21 år inklusive.
  2. Har en diagnose af SCN8A-DEE understøttet af både kliniske og genetiske fund
  3. Har i gennemsnit mindst 1 tælleligt motorisk anfald om ugen og ikke være anfaldsfri i mere end 20 på hinanden følgende dage
  4. Bliver behandlet med mindst 1 anden antiepileptika (ASM), men ikke mere end 4 ASM'er
  5. Har ikke opnået anfaldsfrihed med mindst 2 ASM'er
  6. Skal bruge et natlig alarmeringssystem eller praksis i overensstemmelse med standarder for pleje på screeningstidspunktet og fortsætte med at bruge dette i hele undersøgelsens varighed
  7. Skal have et passende redningsmedicinsk regime i henhold til efterforskerens vurdering på plads på tidspunktet for screeningen og i undersøgelsens varighed
  8. Hav en kropsvægt på mindst 10 kg
  9. Forsøgspersonens forælder/plejer er i stand til nøjagtigt at identificere anfaldstyper, især tællelige motoriske anfald (defineret som GTCS, tonic, atonisk eller FOS med mærkbar motorisk komponent) og er i stand til at udfylde anfaldsdagbog

Ekskluderingskriterier:

  1. Har tidligere været optaget i denne undersøgelse og modtaget blindet behandling
  2. Har deltaget i et interventionelt klinisk forsøg < 30 dage før screening
  3. Har symptomer, der ville være mere i overensstemmelse med en anden epilepsilidelse, såsom Dravet syndrom (f.eks. feber-inducerede episoder af status epilepticus, hyppige myokloniske anfald, forværring af natriumkanalblokkere, absence-anfald med generaliseret spike-and-wave EEG som eneste anfald type)
  4. Modtager i øjeblikket cannabinoider eller medicinsk marihuana undtagen Epidiolex/Epidyolex, medmindre det er godkendt af sponsoren
  5. Tager i øjeblikket systemiske steroider (undtagen inhalationsmedicin til astmabehandlinger og intranasale steroider til allergi). Hvis forsøgspersonen har modtaget disse medikamenter tidligere, skal de være fri for denne medicin i mindst 3 måneder før screeningsbesøget, og disse lægemidler må ikke påbegyndes i løbet af undersøgelsen. Intermitterende steroider til behandling af ikke-epilepsirelaterede sygdomme (såsom allergier eller dermatologiske tilstande) er ikke udelukkende
  6. Har en historie med moderat eller alvorlig hovedtraume eller andre neurologiske lidelser eller systemiske medicinske sygdomme, der efter efterforskerens mening sandsynligvis vil påvirke nervesystemets funktion
  7. Har en klinisk signifikant medicinsk tilstand eller kronisk sygdom, som efter investigatorens mening ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i og fuldføre undersøgelsen, eller som kunne forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsens resultat
  8. Har klinisk signifikante abnorme vitale tegn ved screeningsbesøget som bestemt af investigator
  9. Har en eller flere kliniske laboratorietestværdier uden for referenceområdet, baseret på blodprøver taget ved screeningbesøget, som er af potentiel risiko for forsøgspersonens sikkerhed som bestemt af investigator
  10. Få ved screeningsbesøget et elektrokardiogram (EKG)-fund af et korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) > 450 msek eller tilstedeværelse af enhver signifikant hjerteabnormitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo i op til 18 uger.
Medicin: Placebo
Indgives oralt
Eksperimentel: NBI-921352
I de første 6 uger vil deltagerne modtage stigende doser af NBI-921352 (Titreringsperiode) baseret på vægt, efterfulgt af 10 ugers behandling ved deres endelige tolererede dosis (vedligeholdelsesperiode) og 2 ugers behandling med faldende doser (Taper Period).
Medicin: NBI-921352
Indgives oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed for tællelige motoriske anfald i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med et behandlingsrespons
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
Behandlingsrespons blev defineret som et ≥50 % fald fra baseline i 28-dages anfaldsfrekvens for tællelige motoriske anfald i løbet af undersøgelsens behandlingsperiode.
Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
Procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed for tællelige motoriske anfald i løbet af den 10-ugers vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline, uge ​​6 til uge 16
Planlagt tidsramme: Baseline, uge ​​6 til uge 16
Procentdel af deltagere med ≥ 25 %, ≥ 75 % eller 100 % behandlingsrespons i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
Behandlingsrespons blev defineret som et ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % eller 100 % fald fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed for tællelige motoriske anfald under undersøgelsens behandlingsperiode.
Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
Procentdel af deltagere med ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % eller 100 % behandlingsrespons i løbet af den 10-ugers vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline, uge ​​6 til uge 16
Behandlingsrespons blev defineret som et ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % eller 100 % fald fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed for tællelige motoriske anfald under undersøgelsens behandlingsperiode.
Planlagt tidsramme: Baseline, uge ​​6 til uge 16
Clinical Global Impression of Change (CGIC)-score ved hvert besøg i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Op til uge 16
CGIC-skalaen, som er baseret på en 7-punkts skala (interval: 1=meget forbedret til 7=meget meget dårligere), blev brugt til at vurdere den samlede globale forbedring siden påbegyndelsen af ​​studiebehandlingsdosering, som vurderet af investigator (eller kvalificeret udpeget).
Planlagt tidsramme: Op til uge 16
Forældre/plejer Global Impression of Change (GIC)-score ved hvert besøg i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Op til uge 16
GIC-skalaen blev brugt til at vurdere forælder/plejers indtryk af ændring i deltagerens generelle tilstand siden påbegyndelse af studiebehandlingen og blev vurderet på en 7-trins skala (1=meget forbedret til 7=meget dårligere).
Planlagt tidsramme: Op til uge 16
Ændring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGIS)-score ved hvert besøg i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
CGIS-skalaen blev brugt til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 5-punkts skala (interval: 1=normal, slet ikke syg til 5=blandt de mest ekstremt syge).
Planlagt tidsramme: Baseline til uge 16
Ændring fra baseline i GIS-score (Global Impression of Severity) for forældre/plejer ved hvert besøg i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Planlagt tidsramme: Baseline til og med uge 16
GIS-skalaen blev brugt til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 5-punkts skala (interval: 1=ingen til 5=meget alvorlig).
Planlagt tidsramme: Baseline til og med uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neurocrine Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NBI-921352-DEE2012
  • 2020-003140-83 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger