Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Holter pohybu u pacientů s SMA podstupující léčbu.

10. února 2025 aktualizováno: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Holter pohybu u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 nebo 3 při zahájení léčby Spinrazou ° nebo Risdiplamem. Studie Acti-SMA.

Acti-SMA je multicentrická akademická studie. Jeho cílem je sledovat progresi pacientů se spinální svalovou atrofií při léčbě přípravkem Spinraza° nebo risdiplamem. Nejprve chceme kvantifikovat zlepšení léčených ambulantních i neambulantních pacientů. Sekundárním cílem by také bylo identifikovat vhodná akcelerometrická měření, která jsou citlivá na změny, ale také dobře korelují s jinými klinickými skóre.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1000
        • Erasme Hospital - Cliniques universitaires de Bruxelles
      • Liège, Belgie, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • National Clinical Hospital for Children Neurohabilitation "Dr Nicolae Robanescu"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená spinální svalová atrofie.
  • Plánovaná léčba Spinrazou ° nebo risdiplamem.
  • Více než 6 let.
  • Podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

- Pacienti s nadměrnými kognitivními poruchami, omezujícími porozumění úkolu nebo se zjevnými komunikačními potížemi, které brání sběru dat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pacienti se SMA
Pacienti se spinální svalovou atrofií typu 2 nebo 3 podstupující léčbu Spinrazou° nebo risdiplamem.
Přístroj: Actimyo
Actimyo° je inovativní zařízení určené k použití v domácím prostředí. Skládají se ze dvou hodinkových senzorů, z nichž každý obsahuje magneto-inerciální senzory, které zaznamenávají lineární zrychlení, úhlovou rychlost, magnetické pole pohybu ve všech směrech. Tyto dvě hodinky lze nosit jako náramkové hodinky nebo je umístit blízko kotníku. .

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
95. centil rychlosti kroku
Časové okno: 39 měsíců

95. centil rychlosti kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě.

(metr za sekundu).
39 měsíců
50. centil rychlosti kroku
Časové okno: 39 měsíců
50. centil rychlosti kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě (metr za sekundu).
39 měsíců
95. centil délky kroku
Časové okno: 39 měsíců
95. centil délky kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě (metr).
39 měsíců
50. centil délky kroku
Časové okno: 39 měsíců
50. centil délky kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě (metr).
39 měsíců
Vývoj funkce horní končetiny u léčeného pacienta se SMA
Časové okno: 39 měsíců
Funkce horní končetiny hodnocená pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě.
39 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6minutový test chůze
Časové okno: 39 měsíců
Six-Minute Walk Test je funkční test chůze, ve kterém vyšetřovatelé hodnotí vzdálenost, kterou pacient může ujít za šest minut (metr).
39 měsíců
Dynamometrické míry
Časové okno: 39 měsíců
Posouzení síly horních končetin pomocí myogrip a myopinch (kg).
39 měsíců
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: 39 měsíců
Test chůzí na 10 metrů je funkční test chůze, při kterém vyšetřovatelé hodnotí dobu, kterou pacient potřebuje k tomu, aby ušel 10 metrů (sekundu).
39 měsíců
vstát z podlahy
Časové okno: 39 měsíců
Zvedání z podlahy je funkční test, ve kterém vyšetřovatelé hodnotí dobu, kterou pacient potřebuje, aby vstal z podlahy (sekundu).
39 měsíců
4-schodové stoupání
Časové okno: 39 měsíců
Čtyřstupňový výstup je funkční test, ve kterém vyšetřovatelé hodnotí dobu, kterou pacient potřebuje k výstupu po čtyřstupňovém schodišti (druhý).
39 měsíců
revidovaný modul horních končetin (RULM)
Časové okno: 39 měsíců
Revised Upper Limb Module (RULM) je hodnocení speciálně navržené pro funkci horních končetin u spinální svalové atrofie.
39 měsíců
Hamersmith funkční motorová váha (HFMS)
Časové okno: 39 měsíců
HFMS je škála, která je specificky navržená pro měření výsledku pro lidi postižené spinální svalovou atrofií.
39 měsíců
měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: 39 měsíců
Měření motorických funkcí je globální kvantitativní škála vytvořená pro měření funkčních motorických schopností osoby postižené nervosvalovým onemocněním.
39 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Queen Fabiola Children's University Hospital
Erasme University Hospital
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ActiSMA.

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení