Holter pohybu u pacientů s SMA podstupující léčbu.
10. února 2025 aktualizováno: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Holter pohybu u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 nebo 3 při zahájení léčby Spinrazou ° nebo Risdiplamem. Studie Acti-SMA.
Acti-SMA je multicentrická akademická studie.
Jeho cílem je sledovat progresi pacientů se spinální svalovou atrofií při léčbě přípravkem Spinraza° nebo risdiplamem.
Nejprve chceme kvantifikovat zlepšení léčených ambulantních i neambulantních pacientů.
Sekundárním cílem by také bylo identifikovat vhodná akcelerometrická měření, která jsou citlivá na změny, ale také dobře korelují s jinými klinickými skóre.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzená spinální svalová atrofie.
- Plánovaná léčba Spinrazou ° nebo risdiplamem.
- Více než 6 let.
- Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s nadměrnými kognitivními poruchami, omezujícími porozumění úkolu nebo se zjevnými komunikačními potížemi, které brání sběru dat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti se SMA
Pacienti se spinální svalovou atrofií typu 2 nebo 3 podstupující léčbu Spinrazou° nebo risdiplamem.
|
Actimyo° je inovativní zařízení určené k použití v domácím prostředí.
Skládají se ze dvou hodinkových senzorů, z nichž každý obsahuje magneto-inerciální senzory, které zaznamenávají lineární zrychlení, úhlovou rychlost, magnetické pole pohybu ve všech směrech. Tyto dvě hodinky lze nosit jako náramkové hodinky nebo je umístit blízko kotníku. .
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
95. centil rychlosti kroku
Časové okno: 39 měsíců
|
95. centil rychlosti kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě. (metr za sekundu). |
39 měsíců
|
|
50. centil rychlosti kroku
Časové okno: 39 měsíců
|
50. centil rychlosti kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě (metr za sekundu).
|
39 měsíců
|
|
95. centil délky kroku
Časové okno: 39 měsíců
|
95. centil délky kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě (metr).
|
39 měsíců
|
|
50. centil délky kroku
Časové okno: 39 měsíců
|
50. centil délky kroku získaný pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě (metr).
|
39 měsíců
|
|
Vývoj funkce horní končetiny u léčeného pacienta se SMA
Časové okno: 39 měsíců
|
Funkce horní končetiny hodnocená pomocí magneto-inerciálního senzoru (Actimyo°) v reálném životě.
|
39 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
6minutový test chůze
Časové okno: 39 měsíců
|
Six-Minute Walk Test je funkční test chůze, ve kterém vyšetřovatelé hodnotí vzdálenost, kterou pacient může ujít za šest minut (metr).
|
39 měsíců
|
|
Dynamometrické míry
Časové okno: 39 měsíců
|
Posouzení síly horních končetin pomocí myogrip a myopinch (kg).
|
39 měsíců
|
|
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: 39 měsíců
|
Test chůzí na 10 metrů je funkční test chůze, při kterém vyšetřovatelé hodnotí dobu, kterou pacient potřebuje k tomu, aby ušel 10 metrů (sekundu).
|
39 měsíců
|
|
vstát z podlahy
Časové okno: 39 měsíců
|
Zvedání z podlahy je funkční test, ve kterém vyšetřovatelé hodnotí dobu, kterou pacient potřebuje, aby vstal z podlahy (sekundu).
|
39 měsíců
|
|
4-schodové stoupání
Časové okno: 39 měsíců
|
Čtyřstupňový výstup je funkční test, ve kterém vyšetřovatelé hodnotí dobu, kterou pacient potřebuje k výstupu po čtyřstupňovém schodišti (druhý).
|
39 měsíců
|
|
revidovaný modul horních končetin (RULM)
Časové okno: 39 měsíců
|
Revised Upper Limb Module (RULM) je hodnocení speciálně navržené pro funkci horních končetin u spinální svalové atrofie.
|
39 měsíců
|
|
Hamersmith funkční motorová váha (HFMS)
Časové okno: 39 měsíců
|
HFMS je škála, která je specificky navržená pro měření výsledku pro lidi postižené spinální svalovou atrofií.
|
39 měsíců
|
|
měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: 39 měsíců
|
Měření motorických funkcí je globální kvantitativní škála vytvořená pro měření funkčních motorických schopností osoby postižené nervosvalovým onemocněním.
|
39 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. srpna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
30. ledna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. května 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. března 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. května 2021
První zveřejněno (Aktuální)
17. května 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ActiSMA.
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .