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Holter de movimiento en pacientes con AME en tratamiento.

10 de febrero de 2025 actualizado por: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Holter de movimiento en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3 al iniciar tratamiento con Spinraza° o Risdiplam. Estudio Acti-SMA.

Acti-SMA es un estudio académico multicéntrico. Su objetivo es monitorizar la evolución de pacientes con atrofia muscular espinal en tratamiento con Spinraza° o risdiplam. Primero, queremos cuantificar la mejora de los pacientes ambulatorios y no ambulatorios bajo tratamiento. Un objetivo secundario también sería identificar mediciones acelerométricas adecuadas que sean sensibles al cambio pero que también estén bien correlacionadas con otras puntuaciones clínicas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1000
        • Erasme Hospital - Cliniques universitaires de Bruxelles
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania
        • National Clinical Hospital for Children Neurohabilitation "Dr Nicolae Robanescu"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Atrofia muscular espinal confirmada genéticamente.
  • Tratamiento por Spinraza° o por risdiplam planificado.
  • Mayores de 6 años.
  • Consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

- Pacientes con trastornos cognitivos excesivos, limitando la comprensión de la tarea o con aparentes dificultades de comunicación que dificultan la recogida de datos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Pacientes con AME
Pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3 sometidos a tratamiento con Spinraza° o risdiplam.
Dispositivo: Actimio
Actimyo° es un dispositivo innovador destinado a ser utilizado en un entorno doméstico. Se compone de dos sensores similares a relojes, cada uno de los cuales contiene sensores magneto-inerciales que registran la aceleración lineal, la velocidad angular, el campo magnético del movimiento en todas las direcciones. Los dos relojes se pueden usar como relojes de pulsera o se pueden colocar cerca del tobillo. .

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentil 95 de la velocidad de la zancada
Periodo de tiempo: 39 meses

Percentil 95 de la velocidad de zancada obtenida con un sensor magneto-inercial (Actimyo°) en la vida real.

(metro por segundo).
39 meses
Percentil 50 de la velocidad de la zancada
Periodo de tiempo: 39 meses
Percentil 50 de la velocidad de zancada obtenida con un sensor magneto-inercial (Actimyo°) en la vida real (metros por segundo).
39 meses
Percentil 95 de la longitud de la zancada
Periodo de tiempo: 39 meses
Percentil 95 de la longitud de zancada obtenida con un sensor magneto-inercial (Actimyo°) en la vida real (metro).
39 meses
Percentil 50 de la longitud de la zancada
Periodo de tiempo: 39 meses
Percentil 50 de la longitud de zancada obtenida con un sensor magneto-inercial (Actimyo°) en la vida real (metro).
39 meses
Evolución funcional de miembro superior en paciente con AME en tratamiento
Periodo de tiempo: 39 meses
Función del miembro superior evaluada con un sensor magneto-inercial (Actimyo°) en la vida real.
39 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 39 meses
La prueba de caminata de seis minutos es una prueba de caminata funcional en la que los investigadores evalúan la distancia que el paciente puede caminar en seis minutos (metros).
39 meses
Medidas dinamométricas
Periodo de tiempo: 39 meses
Valoración de la fuerza del miembro superior con myoggrip y myopinch (kg).
39 meses
Prueba de marcha de 10 metros
Periodo de tiempo: 39 meses
La prueba de marcha de 10 metros es una prueba de marcha funcional en la que los investigadores evalúan el tiempo que tarda el paciente en caminar 10 metros (segundo).
39 meses
levantarse del piso
Periodo de tiempo: 39 meses
El levantamiento del suelo es una prueba funcional en la que los investigadores evalúan el tiempo que tarda el paciente en levantarse del suelo (segundo).
39 meses
Subida de 4 escalones
Periodo de tiempo: 39 meses
El escalador de 4 escalones es una prueba funcional en la que los investigadores evalúan el tiempo que tarda el paciente en subir una escalera de cuatro escalones (segundo).
39 meses
módulo de miembro superior revisado (RULM)
Periodo de tiempo: 39 meses
El módulo revisado de extremidades superiores (RULM) es una evaluación diseñada específicamente para la función de las extremidades superiores en la atrofia muscular espinal.
39 meses
Escala motora funcional de Hamersmith (HFMS)
Periodo de tiempo: 39 meses
HFMS es una escala diseñada específicamente para medir los resultados de las personas afectadas por la atrofia muscular espinal.
39 meses
medida de la función motora (MFM)
Periodo de tiempo: 39 meses
Motor Function Measure es una escala cuantitativa global creada para medir las capacidades motoras funcionales de una persona afectada por una enfermedad neuromuscular.
39 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Queen Fabiola Children's University Hospital
Erasme University Hospital
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
8 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de enero de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de febrero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ActiSMA.

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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