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Holter de Movimento em Pacientes com AME em Tratamento.

10 de fevereiro de 2025 atualizado por: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Holter de Movimento em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 2 ou 3 ao Iniciar Tratamento com Spinraza ° ou Risdiplam. Estudo Acti-SMA.

Acti-SMA é um estudo acadêmico multicêntrico. Destina-se a monitorar o progresso de pacientes com atrofia muscular espinhal em tratamento com Spinraza° ou risdiplam. Primeiro, queremos quantificar a melhora de pacientes ambulantes e não ambulatoriais em tratamento. Um objetivo secundário também seria identificar medições acelerométricas adequadas que sejam sensíveis a mudanças, mas também bem correlacionadas com outros escores clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1000
        • Erasme Hospital - Cliniques universitaires de Bruxelles
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia
        • National Clinical Hospital for Children Neurohabilitation "Dr Nicolae Robanescu"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atrofia muscular espinhal geneticamente confirmada.
  • Tratamento por Spinraza ° ou por risdiplam planejado.
  • Mais de 6 anos.
  • Consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

- Pacientes com distúrbios cognitivos excessivos, limitando a compreensão da tarefa ou com aparente dificuldade de comunicação dificultando a coleta de dados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Pacientes com AME
Pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 2 ou 3 submetidos a tratamento com Spinraza° ou risdiplam.
Dispositivo: Actimio
Actimyo° é um dispositivo inovador destinado a ser utilizado em ambiente doméstico. É composto por dois sensores semelhantes a relógios, cada um contendo sensores magneto-inerciais que registram a aceleração linear, a velocidade angular, o campo magnético do movimento em todas as direções. Os dois relógios podem ser usados ​​como relógios de pulso ou colocados perto do tornozelo .

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
95º percentil da velocidade da passada
Prazo: 39 meses

95º percentil da velocidade da passada obtida com um sensor magneto-inercial (Actimyo°) na vida real.

(metro por segundo).
39 meses
50º percentil da velocidade da passada
Prazo: 39 meses
50º percentil da velocidade da passada obtida com um sensor magneto-inercial (Actimyo°) na vida real (metros por segundo).
39 meses
Percentil 95 do comprimento da passada
Prazo: 39 meses
95º percentil do comprimento da passada obtido com um sensor magneto-inercial (Actimyo°) na vida real (metro).
39 meses
50º percentil do comprimento da passada
Prazo: 39 meses
50º percentil do comprimento da passada obtido com um sensor magneto-inercial (Actimyo°) na vida real (metro).
39 meses
Evolução funcional do membro superior em paciente com AME em tratamento
Prazo: 39 meses
Função do membro superior avaliada com um sensor magneto-inercial (Actimyo°) na vida real.
39 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 39 meses
O Teste de Caminhada de Seis Minutos é um teste de caminhada funcional no qual os investigadores avaliam a distância que o paciente pode caminhar em seis minutos (metros).
39 meses
Medidas dinamométricas
Prazo: 39 meses
Avaliação da força de membros superiores com myogrip e myopinch (kg).
39 meses
Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: 39 meses
O teste de caminhada de 10 metros é um teste de caminhada funcional no qual os investigadores avaliam o tempo que o paciente leva para caminhar 10 metros (segundo).
39 meses
subir do chão
Prazo: 39 meses
A elevação do chão é um teste funcional no qual os investigadores avaliam o tempo que o paciente leva para se levantar do chão (segundo).
39 meses
Subida de 4 degraus
Prazo: 39 meses
O escalador de 4 degraus é um teste funcional no qual os investigadores avaliam o tempo que o paciente leva para subir uma escada de quatro degraus (segundo).
39 meses
módulo de membro superior revisado (RULM)
Prazo: 39 meses
O Módulo do Membro Superior Revisado (RULM) é uma avaliação projetada especificamente para a função do membro superior na Atrofia Muscular Espinhal.
39 meses
Escala motora funcional Hamersmith (HFMS)
Prazo: 39 meses
HFMS é uma escala que é uma medida de resultado especificamente projetada para pessoas afetadas pela Atrofia Muscular Espinhal.
39 meses
medida da função motora (MFM)
Prazo: 39 meses
A Medida da Função Motora é uma escala quantitativa global criada para medir as habilidades motoras funcionais de uma pessoa acometida por uma doença neuromuscular.
39 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Queen Fabiola Children's University Hospital
Erasme University Hospital
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
8 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de fevereiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ActiSMA.

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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