Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie WVE-N531 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

8. prosince 2025 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Otevřená studie fáze 1b/2a WVE-N531 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je otevřená studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetických (PK), farmakodynamických (PD) a klinických účinků intravenózního (IV) WVE-N531 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Aby se pacienti mohli zúčastnit studie, musí mít zdokumentovanou mutaci genu DMD, která je přístupná intervenci přeskočení exonu 53

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie bude zahrnovat přibližně 15 pacientů. Počáteční kohorta bude dostávat vzestupné dávky WVE-N531. Budou vyhodnoceny až 4 úrovně dávek (podávané s odstupem ≥ 4 týdny), aby se vybrala úroveň dávky pro další vyhodnocení více dávek. Počáteční pacienti dostanou až 3 další dávky každý druhý týden na této úrovni dávky. Další pacienti budou poté zařazeni a budou jim podávány dávky každý druhý týden na této úrovni. Všichni pacienti dostanou maximálně 7 celkových dávek, po kterých bude následovat minimálně 8týdenní období sledování bezpečnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
26

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Jordán
      • Amman, Jordán
        • Nábor
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordán
        • Nábor
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mai Bader, Dr
  • Spojené království
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott Batchelor, Dr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza DMD na základě klinického fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou.
  2. Dokumentovaná mutace v genu DMD spojená s DMD, která je přístupná zásahu exonu 53
  3. Skóre ≥1 na položce 1 nebo 2 ramenní složky výkonu horní končetiny (PUL).

  4. Stabilní plicní a srdeční funkce měřená následujícím způsobem:

    1. Reprodukovatelné procento předpokládané usilovné vitální kapacity (FVC) ≥50 %;
    2. Ejekční frakce levé komory (LVEF) > 55 % u pacientů ve věku < 10 let a > 45 % u pacientů ve věku ≥ 10 let, měřeno (a dokumentováno) echokardiogramem (ECHO) nebo zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (MRI), v rámci 6 měsíců před zápisem do studia.
  5. Adekvátní deltový sval při screeningu k provedení biopsie otevřeného svalu.
  6. V současné době na stabilním režimu kortikosteroidní terapie, definovaném jako zahájení systémové terapie kortikosteroidy, ke kterému došlo ≥ 6 měsíců před screeningem, a žádné změny v dávce ≤ 3 měsíce před screeningovou návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  1. Srdeční nedostatečnost:

    1. Těžká kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii; avšak kardiomyopatie, která je léčena inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo betablokátory, je přijatelná za předpokladu, že účastník splňuje kritérium pro zařazení do LVEF.
    2. Jakýkoli jiný důkaz klinicky významné strukturální nebo funkční srdeční abnormality.
  2. Potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace NEBO předpokládaná potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace během příštího roku podle názoru zkoušejícího. Je povolena noční neinvazivní ventilace.
  3. Získali předchozí léčbu zkoumaným peptidem konjugovaným fosforodiamidát morfolino oligomerem (PPMO) nebo drisapersenem.
  4. Podstoupil předchozí léčbu genovou terapií pro DMD.
  5. Během 14 týdnů před screeningem podstoupili léčbu atalurenem, viltolarsenem, eteplirsenem nebo golodirsenem.
  6. Obdrželi jakýkoli hodnocený lék během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: WVE-N531
Lék: WVE-N531
WVE-N531 je antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost: podíl pacientů s nežádoucími účinky (AES)
Časové okno: 1. den (počáteční dávka) až 24 týdnů po poslední dávce části A
1. den (počáteční dávka) až 24 týdnů po poslední dávce části A
Část B: Farmakodynamika: hladina dystrofinu (% normální dystrofin), jak je hodnoceno Western blot svalové tkáně po více dávkách WVE-N531
Časové okno: V 26. týdnu a 50. týdnu části B
V 26. týdnu a 50. týdnu části B
Část C: Farmakodynamika: změna z výchozí úrovně dystrofinu (% normálního dystrofinu), jak bylo hodnoceno ověřenou analýzou testu ve svalové tkáni po více dávkách WVE-N531
Časové okno: Na začátku a po 24 týdnech léčby v části C
Na začátku a po 24 týdnech léčby v části C

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Farmakokinetika: Koncentrace WVE-N531 ve svalové tkáni
Časové okno: 1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
Část A: Farmakodynamika: hladina dystrofinu (% normální dystrofin), jak je hodnoceno Western blot svalové tkáně po více dávkách WVE-N531
Časové okno: 1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
Část B: Ambulantní hodnocení North Star (NSAA) (verze 2.0), včetně času na stojan a načasované 10 metrů chůze/běh, s rozsahem 0 až 34, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Část B: Výkon horní končetiny (PUL) (verze 2.0) s rozsahem 0 až 64, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Část B: Rychlost Stride 95. Centile (SV95C)/Výsledek horní končetiny (ne ambulační pacienti)
Časové okno: Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Část C: Ambulantní hodnocení North Star (NSAA) (verze 2.0), včetně času na stojan a načasované 10 metrů chůze/běh, s rozsahem 0 až 34, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Část C: Výkon horní končetiny (PUL) (verze 2.0) s rozsahem 0 až 64, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Část C: Rychlost kroku 95. centilní (SV95C)/Výsledek horní končetiny (ne ambulační pacienti)
Časové okno: Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WVE-N531-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení